Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное исследование естественной истории мукополисахаридоза типа IIIB (MPS IIIB)

24 октября 2022 г. обновлено: Allievex Corporation
Это исследование естественного течения болезни у детей в возрасте до 18 лет, у которых диагностирован мукополисахаридоз типа IIIB (МПС IIIB, также известный как синдром Санфилиппо типа B). Мукополисахаридоз типа IIIB — тяжелое нейродегенеративное заболевание. Информация, полученная в ходе этого исследования, может помочь в разработке и интерпретации последующих интервенционных исследований. В этом исследовании Allievex не предоставляет никаких клинических вмешательств или исследуемых препаратов.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

44

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Аргентина
      • Pilar, Аргентина, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Бразилия
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Испания
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Испания, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Мужчины и женщины с документально подтвержденным диагнозом MPSIIIB

Описание

Критерии включения:

  • Иметь недостаточную активность фермента NAGLU на исходном уровне. Кровь на активность фермента NAGLU будет собираться и анализироваться централизованно.
  • До 18 лет
  • Письменное информированное согласие родителя или законного опекуна и согласие субъекта, если требуется
  • Имеет возможность соблюдать требования протокола, по мнению следователя

Критерий исключения:

  • Имеет другое неврологическое заболевание, которое могло вызвать снижение когнитивных функций (например, травму, менингит или кровоизлияние) до включения в исследование.
  • Получал стволовые клетки, генную терапию или заместительную ферментную терапию для MPS IIIB
  • Получал какое-либо исследуемое лекарство в течение 30 дней до исходного визита или планировал получить какое-либо исследуемое лекарство в ходе исследования.
  • Имеет заболевание или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу способность субъекта соблюдать требования протокола, благополучие или безопасность субъекта или интерпретируемость клинических данных субъекта.
  • В настоящее время участвует в другом исследовании естественной истории

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Другой
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нейрокогнитивная функция
Временное ограничение: Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Оценка развития нервной системы будет проводиться с использованием стандартизированных тестов развития, чтобы предоставить количественные показатели нейрокогнитивной функции.
Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Поведенческая функция
Временное ограничение: Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Поведение, связанное с заболеванием, будет оцениваться с использованием специальной шкалы оценки поведения MPS IIIB.
Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Тесты качества жизни
Временное ограничение: Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Будет использоваться несколько инструментов QoL для определения физического, психического и социального благополучия пациента, а также для изучения влияния болезни пациента на родителя/опекуна и семью.
Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Привычки сна
Временное ограничение: Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Привычки пациента ко сну будут оцениваться с помощью вопросников о привычках сна детей (CSHQ).
Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Специфические для заболевания биомаркеры
Временное ограничение: Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Образец мочи на гликозаминогликаны (ГАГ) и креатинин.
Исходный уровень + каждые 24 недели до 240 недель
Биохимические, молекулярные, клеточные и генетические маркеры бремени болезней
Временное ограничение: Однократно (при исходном посещении)
Образцы крови и мочи будут использоваться для оценки биохимических, молекулярно-клеточных и генетических/геномных аспектов MPS IIIB.
Однократно (при исходном посещении)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Allievex Corporation

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 ноября 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 октября 2025 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 октября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 октября 2022 г.

Последняя проверка

1 октября 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 250-902

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Не определился

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мукополисахаридоз типа IIIB

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kuwait

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться