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Uno studio prospettico di storia naturale sulla mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB)

24 ottobre 2022 aggiornato da: Allievex Corporation
Questo è uno studio di storia naturale per bambini fino a 18 anni di età a cui è stata diagnosticata la Mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB, nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B). La mucopolisaccaridosi di tipo IIIB è una grave malattia neurodegenerativa. Le informazioni raccolte da questo studio possono aiutare a informare la progettazione e l'interpretazione dei successivi studi interventistici. Nessun intervento clinico o farmaco in studio è fornito da Allievex in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

44

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasile
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Spagna
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spagna, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Maschi e femmine con diagnosi documentata di MPSIIIB

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere un'attività enzimatica NAGLU carente al basale. Il sangue per l'attività dell'enzima NAGLU sarà raccolto e analizzato centralmente.
  • Ha fino a 18 anni
  • Consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e assenso del soggetto, se richiesto
  • Ha la capacità di rispettare i requisiti del protocollo, secondo l'opinione dello sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Ha un'altra malattia neurologica che potrebbe aver causato il declino cognitivo (ad es. trauma, meningite o emorragia) prima dell'ingresso nello studio
  • Ha ricevuto cellule staminali, terapia genica o terapia enzimatica sostitutiva per MPS IIIB
  • Ha ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima della visita di riferimento o è programmato per ricevere qualsiasi farmaco sperimentale durante il corso dello studio
  • Ha una condizione medica o una circostanza attenuante che, a parere dello sperimentatore, potrebbe compromettere la capacità del soggetto di rispettare i requisiti del protocollo, il benessere o la sicurezza del soggetto o l'interpretazione dei dati clinici del soggetto.
  • Attualmente sta partecipando a un altro studio di storia naturale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Funzione neurocognitiva
Lasso di tempo: Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Verrà eseguita una valutazione dello sviluppo neurologico utilizzando test di sviluppo standardizzati per fornire misure quantificabili della funzione neurocognitiva.
Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Funzione comportamentale
Lasso di tempo: Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
I comportamenti correlati alla malattia saranno valutati utilizzando una scala di valutazione del comportamento specifica per MPS IIIB.
Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Test sulla qualità della vita
Lasso di tempo: Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Verranno utilizzati molteplici strumenti di QoL per acquisire il benessere fisico, mentale e sociale del paziente, nonché per esaminare l'impatto della malattia del paziente sul genitore/tutore e sulla famiglia.
Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Abitudini del sonno
Lasso di tempo: Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Le abitudini del sonno dei pazienti saranno valutate utilizzando i questionari sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ).
Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Biomarcatori specifici della malattia
Lasso di tempo: Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Campione di urina per glicosaminoglicani (GAG) e creatinina.
Baseline + ogni 24 settimane fino a 240 settimane
Marcatori biochimici, molecolari, cellulari e genetici del carico di malattia
Lasso di tempo: Una volta (alla visita di riferimento)
I campioni di sangue e di urina saranno utilizzati per valutare gli aspetti biochimici, molecolari cellulari e genetici/genomici della MPS IIIB.
Una volta (alla visita di riferimento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Allievex Corporation

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 novembre 2017

Completamento primario (Anticipato)

1 ottobre 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 luglio 2017

Primo Inserito (Effettivo)

24 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 250-902

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Mucopolisaccaridosi di tipo IIIB

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