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粘多糖贮积症 IIIB 型 (MPS IIIB) 的前瞻性自然史研究

2022年10月24日 更新者：Allievex Corporation
这是一项针对 18 岁以下被诊断患有粘多糖贮积症 IIIB 型（MPS IIIB，也称为 B 型 Sanfilippo 综合征）儿童的自然史研究。 粘多糖贮积症 IIIB 型是一种严重的神经退行性疾病。 从该试验中收集的信息可能有助于为后续干预研究的设计和解释提供信息。 Allievex 在本研究中不提供任何临床干预或研究药物。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

44

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 台湾
      • Taipei、台湾、10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • 哥伦比亚
      • Bogotá、哥伦比亚
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • 巴西
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre、Rio Grande Do Sul、巴西、90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • 德国
      • Hamburg、德国、20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • 美国
    • California
      • Oakland、California、美国、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • 西班牙
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela、A Coruña、西班牙、15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • 阿根廷
      • Pilar、阿根廷、B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 16年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

有 MPSIIIB 诊断记录的男性和女性

描述

纳入标准：

  • 基线时 NAGLU 酶活性不足。 将集中收集和分析用于 NAGLU 酶活性的血液。
  • 年满 18 岁
  • 如果需要，父母或法定监护人的书面知情同意和受试者的同意
  • 研究者认为有能力遵守方案要求

排除标准：

  • 在进入研究之前患有另一种可能导致认知能力下降的神经系统疾病（例如，外伤、脑膜炎或出血）
  • 接受过 MPS IIIB 的干细胞、基因疗法或酶替代疗法
  • 在基线访视前 30 天内接受过任何研究药物或计划在研究过程中接受任何研究药物
  • 具有研究者认为可能损害受试者遵守方案要求的能力、受试者的健康或安全或受试者临床数据的可解释性的医疗状况或情有可原的情况。
  • 目前正在参加另一项自然历史研究

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：其他
  • 时间观点：预期

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
神经认知功能
大体时间：基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
将使用标准化发育测试进行神经发育评估，以提供神经认知功能的可量化测量。
基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
行为功能
大体时间：基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
将使用 MPS IIIB 特定行为评定量表评估与疾病相关的行为。
基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
生活质量测试
大体时间：基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
将使用多种 QoL 工具来捕捉患者的身体、心理和社会福祉，并检查患者疾病对父母/监护人和家庭的影响。
基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
睡眠习惯
大体时间：基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
将使用儿童睡眠习惯问卷 (CSHQ) 评估患者的睡眠习惯。
基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
疾病特异性生物标志物
大体时间：基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
糖胺聚糖 (GAG) 和肌酐的尿样。
基线 + 每 24 周一次，最多 240 周
疾病负担的生化、分子、细胞和遗传标记
大体时间：一次（在基线访问时）
血液和尿液样本将用于评估 MPS IIIB 的生化、分子细胞和遗传/基因组方面。
一次（在基线访问时）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Allievex Corporation

调查人员

  • 研究主任：Medical Director, MD、Allievex Medical Monitor

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年11月16日

初级完成 (预期的)

2025年10月1日

研究完成 (预期的)

2025年12月1日

研究注册日期

首次提交

2017年7月11日

首先提交符合 QC 标准的

2017年7月19日

首次发布 (实际的)

2017年7月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年10月26日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年10月24日

最后验证

2022年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 250-902

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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