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ムコ多糖症IIIB型（MPS IIIB）の前向き自然史研究

2022年10月24日 更新者：Allievex Corporation
これは、ムコ多糖症 IIIB 型 (MPS IIIB、サンフィリッポ症候群 B 型としても知られる) と診断された 18 歳までの子供の自然史研究です。 ムコ多糖症 IIIB 型は重度の神経変性疾患です。 この試験から収集された情報は、その後の介入研究の設計と解釈に役立つ可能性があります。 この研究では、アリエベックスが提供する臨床介入や治験薬はありません。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

研究の種類

観察的

入学 (実際)

44

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • アルゼンチン
      • Pilar、アルゼンチン、B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • オーストラリア
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • コロンビア
      • Bogotá、コロンビア
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • スペイン
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela、A Coruña、スペイン、15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • ドイツ
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • ブラジル
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre、Rio Grande Do Sul、ブラジル、90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • 台湾
      • Taipei、台湾、10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

16年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

-MPSIIIBの診断が文書化されている男性と女性

説明

包含基準:

  • -ベースラインでNAGLU酵素活性が不足しています。 NAGLU酵素活性のための血液が収集され、中央で分析されます。
  • 18歳までです
  • 必要に応じて、親または法定後見人からの書面によるインフォームド コンセントおよび被験者からの同意
  • -治験責任医師の意見では、プロトコル要件に準拠する能力があります

除外基準:

  • -研究に参加する前に、認知機能低下（外傷、髄膜炎、または出血など）を引き起こした可能性のある別の神経疾患を持っている
  • MPS IIIB に対して幹細胞療法、遺伝子療法、または酵素補充療法を受けている
  • -ベースライン訪問の前の30日以内に治験薬を受け取ったか、研究の過程で治験薬を受け取る予定です
  • -治験責任医師の意見では、プロトコル要件、被験者の健康または安全、または被験者の臨床データの解釈可能性を遵守する被験者の能力を損なう可能性のある病状または酌量すべき状況があります。
  • 現在、別の自然史研究に参加している

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経認知機能
時間枠：ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
神経認知機能の定量化可能な尺度を提供するために、標準化された発達検査を使用して神経発達評価が行われます。
ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
行動機能
時間枠：ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
疾患関連の行動は、MPS IIIB 固有の行動評価尺度を使用して評価されます。
ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
生活の質のテスト
時間枠：ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
複数のQoLツールを使用して、患者の身体的、精神的、社会的幸福を把握し、患者の病気が親/保護者および家族に与える影響を調べます。
ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
睡眠習慣
時間枠：ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
患者の睡眠習慣は、子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ) を使用して評価されます。
ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
疾患固有のバイオマーカー
時間枠：ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
グリコサミノグリカン (GAG) とクレアチニンの尿サンプル。
ベースライン + 24 週間ごと、最大 240 週間
疾病負荷の生化学的、分子的、細胞的および遺伝的マーカー
時間枠：1回（ベースライン来院時）
血液と尿のサンプルは、MPS IIIB の生化学的、分子細胞、および遺伝的/ゲノム的側面を評価するために使用されます。
1回（ベースライン来院時）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Allievex Corporation

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、Allievex Medical Monitor

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月16日

一次修了 (予想される)

2025年10月1日

研究の完了 (予想される)

2025年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年7月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年7月19日

最初の投稿 (実際)

2017年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年10月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年10月24日

最終確認日

2022年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 250-902

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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