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Eine prospektive naturkundliche Studie zur Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB)

24. Oktober 2022 aktualisiert von: Allievex Corporation
Dies ist eine Studie zum natürlichen Verlauf für Kinder bis 18 Jahre, bei denen Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB, auch als Sanfilippo-Syndrom Typ B bekannt) diagnostiziert wurde. Die Mukopolysaccharidose Typ IIIB ist eine schwere neurodegenerative Erkrankung. Die aus dieser Studie gesammelten Informationen können dazu beitragen, das Design und die Interpretation nachfolgender Interventionsstudien zu informieren. In dieser Studie stellt Allievex keine klinische Intervention oder Studienmedikation zur Verfügung.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Pilar, Argentinien, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Spanien
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Männer und Frauen mit einer dokumentierten Diagnose von MPSIIIB

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben Sie eine mangelhafte NAGLU-Enzymaktivität bei Baseline. Blut für die Aktivität des NAGLU-Enzyms wird gesammelt und zentral analysiert.
  • Ist bis 18 Jahre alt
  • Schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und Zustimmung des Probanden, falls erforderlich
  • Hat nach Meinung des Ermittlers die Fähigkeit, die Protokollanforderungen zu erfüllen

Ausschlusskriterien:

  • Hat vor Studienbeginn eine andere neurologische Erkrankung, die möglicherweise einen kognitiven Rückgang verursacht hat (z. B. Trauma, Meningitis oder Blutung).
  • Hat Stammzellen, Gentherapie oder Enzymersatztherapie für MPS IIIB erhalten
  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor dem Baseline-Besuch ein Prüfpräparat erhalten oder soll im Verlauf der Studie ein Prüfpräparat erhalten
  • Hat einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Ansicht des Prüfers die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigen könnte, die Protokollanforderungen, das Wohlbefinden oder die Sicherheit des Probanden oder die Interpretierbarkeit der klinischen Daten des Probanden einzuhalten.
  • Nimmt derzeit an einer anderen naturkundlichen Studie teil

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Sonstiges
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Neurokognitive Funktion
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Eine Bewertung der neurologischen Entwicklung wird unter Verwendung standardisierter Entwicklungstests durchgeführt, um quantifizierbare Maße der neurokognitiven Funktion bereitzustellen.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Verhaltensfunktion
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Krankheitsbezogene Verhaltensweisen werden anhand einer MPS IIIB-spezifischen Verhaltensbewertungsskala bewertet.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Tests zur Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Mehrere QoL-Tools werden verwendet, um das körperliche, geistige und soziale Wohlbefinden des Patienten zu erfassen und die Auswirkungen der Krankheit des Patienten auf die Eltern/Erziehungsberechtigten und die Familie zu untersuchen.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Schlafgewohnheiten
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Die Schlafgewohnheiten der Patienten werden anhand von Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ) bewertet.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Krankheitsspezifische Biomarker
Zeitfenster: Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Urinprobe für Glykosaminoglykane (GAGs) und Kreatinin.
Baseline + alle 24 Wochen für bis zu 240 Wochen
Biochemische, molekulare, zelluläre und genetische Marker der Krankheitslast
Zeitfenster: Einmal (beim Basisbesuch)
Blut- und Urinproben werden verwendet, um biochemische, molekulare, zelluläre und genetische/genomische Aspekte von MPS IIIB zu bewerten.
Einmal (beim Basisbesuch)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Allievex Corporation

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. November 2017

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juli 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Juli 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Oktober 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 250-902

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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