Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie historii naturalnej mukopolisacharydozy typu IIIB (MPS IIIB)

24 października 2022 zaktualizowane przez: Allievex Corporation
Jest to badanie historii naturalnej dla dzieci w wieku do 18 lat, u których zdiagnozowano mukopolisacharydozę typu IIIB (MPS IIIB, znaną również jako zespół Sanfilippo typu B). Mukopolisacharydoza typu IIIB jest ciężką chorobą neurodegeneracyjną. Informacje zebrane z tego badania mogą pomóc w projektowaniu i interpretacji kolejnych badań interwencyjnych. W tym badaniu firma Allievex nie zapewnia żadnej interwencji klinicznej ani badanego leku.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Pilar, Argentyna, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brazylia
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Hiszpania
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Hiszpania, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Mężczyźni i kobiety z udokumentowaną diagnozą MPSIIIB

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mają niedobór aktywności enzymu NAGLU na początku badania. Krew na aktywność enzymatyczną NAGLU będzie pobierana i analizowana centralnie.
  • Ma ukończone 18 lat
  • Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego oraz zgoda uczestnika, jeśli jest wymagana
  • Posiada zdolność do przestrzegania wymagań protokołu, w ocenie badacza

Kryteria wyłączenia:

  • Ma inną chorobę neurologiczną, która mogła spowodować pogorszenie funkcji poznawczych (np. uraz, zapalenie opon mózgowych lub krwotok) przed przystąpieniem do badania
  • Otrzymał komórki macierzyste, terapię genową lub enzymatyczną terapię zastępczą z powodu MPS IIIB
  • Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 30 dni przed wizytą wyjściową lub ma otrzymać dowolny badany lek w trakcie badania
  • Ma stan medyczny lub okoliczność łagodzącą, które w opinii badacza mogą zagrozić zdolności podmiotu do przestrzegania wymagań protokołu, dobrostanu podmiotu lub jego bezpieczeństwa lub możliwości interpretacji danych klinicznych podmiotu.
  • Obecnie uczestniczy w innym badaniu historii naturalnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Inny
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Funkcja neurokognitywna
Ramy czasowe: Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Ocena neurorozwojowa zostanie przeprowadzona przy użyciu standardowych testów rozwojowych, aby zapewnić wymierne miary funkcji neurokognitywnych.
Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Funkcja behawioralna
Ramy czasowe: Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Zachowania związane z chorobą zostaną ocenione przy użyciu specyficznej skali oceny zachowania MPS IIIB.
Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Testy jakości życia
Ramy czasowe: Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Wiele narzędzi QoL zostanie wykorzystanych do uchwycenia fizycznego, psychicznego i społecznego samopoczucia pacjenta, a także do zbadania wpływu choroby pacjenta na rodzica/opiekuna i rodzinę.
Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Nawyki związane ze snem
Ramy czasowe: Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Zwyczaje pacjentów związane ze snem zostaną ocenione za pomocą kwestionariuszy nawyków snu dla dzieci (CSHQ).
Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Biomarkery specyficzne dla choroby
Ramy czasowe: Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Próbka moczu na obecność glikozaminoglikanów (GAG) i kreatyniny.
Linia bazowa + co 24 tygodnie przez okres do 240 tygodni
Biochemiczne, molekularne, komórkowe i genetyczne markery obciążenia chorobami
Ramy czasowe: Raz (podczas wizyty wyjściowej)
Próbki krwi i moczu zostaną wykorzystane do oceny aspektów biochemicznych, molekularnych, komórkowych i genetycznych/genomicznych MPS IIIB.
Raz (podczas wizyty wyjściowej)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Allievex Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 listopada 2017

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 lipca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lipca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 października 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 października 2022

Ostatnia weryfikacja

1 października 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 250-902

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza typu IIIB

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Myanmar

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj