Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prospektív természettörténeti tanulmány a IIIB típusú mukopoliszacharidózisról (MPS IIIB)

2022. október 24. frissítette: Allievex Corporation
Ez egy természetrajzi tanulmány 18 évesnél fiatalabb gyermekek számára, akiknél IIIB típusú mukopoliszacharidózist (MPS IIIB, más néven B típusú Sanfilippo-szindróma) diagnosztizáltak. A IIIB típusú mukopoliszacharidózis súlyos neurodegeneratív rendellenesség. Az ebből a vizsgálatból összegyűjtött információk segíthetnek a későbbi intervenciós vizsgálatok tervezésében és értelmezésében. Ebben a vizsgálatban az Alliivex nem biztosít klinikai beavatkozást vagy vizsgálati gyógyszert.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

44

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Pilar, Argentína, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Ausztrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brazília
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazília, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanyolország
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanyolország, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 14 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Férfiak és nőstények MPSIIIB dokumentált diagnózisával

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hiányos NAGLU enzimaktivitása van az alaphelyzetben. A NAGLU enzimaktivitás vérét központilag gyűjtik és elemzik.
  • 18 éves korig
  • A szülő vagy törvényes gyám írásbeli, tájékozott beleegyezése és szükség esetén az alany hozzájárulása
  • A vizsgáló véleménye szerint képes megfelelni a protokoll követelményeinek

Kizárási kritériumok:

  • Más neurológiai betegsége van, amely a kognitív hanyatlást okozhatta (pl. trauma, agyhártyagyulladás vagy vérzés) a vizsgálatba való belépés előtt
  • Őssejt-, génterápiában vagy enzimpótló kezelésben részesült az MPS IIIB miatt
  • Bármilyen vizsgálati gyógyszert kapott a kiindulási vizit előtt 30 napon belül, vagy a tervek szerint bármilyen vizsgálati gyógyszert fog kapni a vizsgálat során
  • Egészségi állapota vagy enyhítő körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti az alany azon képességét, hogy megfeleljen a protokoll követelményeinek, az alany jólétét vagy biztonságát, vagy az alany klinikai adatainak értelmezhetőségét.
  • Jelenleg egy másik természetrajzi tanulmányban vesz részt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Egyéb
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Neurokognitív funkció
Időkeret: Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
A neurokognitív funkció számszerűsíthető mérése érdekében standardizált fejlődési tesztek segítségével idegfejlődési értékelést végeznek.
Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
Viselkedési funkció
Időkeret: Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
A betegséggel összefüggő viselkedéseket egy MPS IIIB specifikus viselkedésminősítő skála segítségével értékelik.
Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
Életminőségi tesztek
Időkeret: Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
Számos QoL eszközt fognak használni a páciens fizikai, mentális és szociális jólétének rögzítésére, valamint a beteg betegségének a szülőre/gondviselőre és a családra gyakorolt ​​hatásának vizsgálatára.
Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
Alvási szokások
Időkeret: Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
A betegek alvási szokásait a Children's Sleep Habits Questionnaires (CSHQ) segítségével értékeljük.
Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
Betegség-specifikus biomarkerek
Időkeret: Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
Vizeletminta a glükózaminoglikánokhoz (GAG) és a kreatininhez.
Alapérték + 24 hetente, legfeljebb 240 héten keresztül
A betegségteher biokémiai, molekuláris, sejtes és genetikai markerei
Időkeret: Egyszer (az alaplátogatáskor)
Vér- és vizeletmintákat használnak az MPS IIIB biokémiai, molekuláris sejtes és genetikai/genomikai vonatkozásainak értékelésére.
Egyszer (az alaplátogatáskor)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Allievex Corporation

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 16.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. október 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 19.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. október 26.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 24.

Utolsó ellenőrzés

2022. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 250-902

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Eldöntetlen

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a IIIB típusú mukopoliszacharidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Georgia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel