Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv naturhistorisk undersøgelse af mucopolysaccharidosis type IIIB (MPS IIIB)

24. oktober 2022 opdateret af: Allievex Corporation
Dette er et naturhistorisk studie for børn op til 18 år, som er blevet diagnosticeret med Mucopolysaccharidosis Type IIIB (MPS IIIB, også kendt som Sanfilippo Syndrome Type B). Mucopolysaccharidosis type IIIB er en alvorlig neurodegenerativ lidelse. Oplysningerne indsamlet fra dette forsøg kan hjælpe med at informere udformningen og fortolkningen af ​​efterfølgende interventionelle undersøgelser. Ingen klinisk intervention eller undersøgelseslægemiddel leveres af Allievex i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

44

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Spanien
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Spanien, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mænd og kvinder med en dokumenteret diagnose MPSIIIB

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har mangelfuld NAGLU enzymaktivitet ved baseline. Blod for NAGLU enzymaktivitet vil blive indsamlet og analyseret centralt.
  • Er op til 18 år
  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge og samtykke fra subjekt, hvis det kræves
  • Har evnen til at overholde protokolkrav, efter efterforskerens mening

Ekskluderingskriterier:

  • Har en anden neurologisk sygdom, der kan have forårsaget kognitiv tilbagegang (f.eks. traumer, meningitis eller blødning) før studiestart
  • Har modtaget stamcelle-, genterapi eller enzymerstatningsterapi for MPS IIIB
  • Har modtaget forsøgsmedicin inden for 30 dage før baseline-besøget eller er planlagt til at modtage forsøgslægemidler i løbet af undersøgelsen
  • Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde protokolkrav, forsøgspersonens velbefindende eller sikkerhed eller fortolkningen af ​​forsøgspersonens kliniske data.
  • Deltager i øjeblikket i et andet naturhistorisk studie

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neurokognitiv funktion
Tidsramme: Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
En neuroudviklingsvurdering vil blive udført ved hjælp af standardiserede udviklingstests for at give kvantificerbare mål for neurokognitiv funktion.
Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Adfærdsmæssig funktion
Tidsramme: Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Sygdomsrelateret adfærd vil blive vurderet ved hjælp af en MPS IIIB specifik adfærdsvurderingsskala.
Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Livskvalitetstest
Tidsramme: Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Flere QoL-værktøjer vil blive brugt til at fange patientens fysiske, mentale og sociale velbefindende samt til at undersøge virkningen af ​​patientens sygdom på forælder/værge og familie.
Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Søvnvaner
Tidsramme: Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Patienternes søvnvaner vil blive vurderet ved hjælp af børns søvnvaner spørgeskemaer (CSHQ).
Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Sygdomsspecifikke biomarkører
Tidsramme: Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Urinprøve for glycosaminoglycaner (GAG'er) og kreatinin.
Baseline + hver 24. uge i op til 240 uger
Biokemiske, molekylære, cellulære og genetiske markører for sygdomsbyrde
Tidsramme: Én gang (ved baseline besøg)
Blod- og urinprøver vil blive brugt til at evaluere biokemiske, molekylære cellulære og genetiske/genomiske aspekter af MPS IIIB.
Én gang (ved baseline besøg)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Allievex Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. november 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. juli 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. juli 2017

Først opslået (Faktiske)

24. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 250-902

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis Type IIIB

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner