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Mucopolysaccharidosis Type IIIB(MPS IIIB)의 전향적 자연사 연구

2022년 10월 24일 업데이트: Allievex Corporation
이것은 Mucopolysaccharidosis Type IIIB(MPS IIIB, Sanfilippo Syndrome Type B라고도 함) 진단을 받은 18세 이하의 어린이를 위한 자연사 연구입니다. Mucopolysaccharidosis 유형 IIIB는 심각한 신경 퇴행성 장애입니다. 이 시험에서 수집한 정보는 후속 중재 연구의 설계 및 해석에 도움이 될 수 있습니다. Allievex는 이 연구에서 어떠한 임상 개입이나 연구 약물도 제공하지 않습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

연구 유형

관찰

등록 (실제)

44

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 대만
      • Taipei, 대만, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • 브라질
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, 브라질, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • 스페인
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, 스페인, 15706
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • 아르헨티나
      • Pilar, 아르헨티나, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • 콜롬비아
      • Bogotá, 콜롬비아
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • 호주
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이하 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

문서화된 MPSIIIB 진단을 받은 남성과 여성

설명

포함 기준:

  • 기준선에서 NAGLU 효소 활성이 부족합니다. NAGLU 효소 활동에 대한 혈액을 수집하고 중앙에서 분석합니다.
  • 만 18세 이하
  • 필요한 경우 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 피험자 동의서
  • 조사자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력이 있습니다.

제외 기준:

  • 연구 시작 전에 인지 기능 저하(예: 외상, 수막염 또는 출혈)를 유발할 수 있는 다른 신경계 질환이 있는 경우
  • MPS IIIB에 대해 줄기 세포, 유전자 요법 또는 효소 대체 요법을 받은 경우
  • 기준선 방문 전 30일 이내에 임의의 조사 약물을 받았거나 연구 과정 동안 임의의 조사 약물을 받을 예정임
  • 연구자의 의견에 따라 프로토콜 요구 사항을 준수하는 피험자의 능력, 피험자의 웰빙 또는 안전 또는 피험자의 임상 데이터의 해석 가능성을 손상시킬 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황이 있습니다.
  • 현재 다른 자연사 연구에 참여하고 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 다른
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
신경인지 기능
기간: 기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
신경발달 평가는 신경인지 기능의 정량화 가능한 측정을 제공하기 위해 표준화된 발달 테스트를 사용하여 수행됩니다.
기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
행동 기능
기간: 기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
질병 관련 행동은 MPS IIIB 특정 행동 등급 척도를 사용하여 평가됩니다.
기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
삶의 질 테스트
기간: 기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
여러 QoL 도구를 사용하여 환자의 신체적, 정신적, 사회적 안녕을 파악하고 환자의 질병이 부모/보호자 및 가족에게 미치는 영향을 조사합니다.
기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
수면 습관
기간: 기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
환자의 수면 습관은 어린이 수면 습관 설문지(CSHQ)를 사용하여 평가됩니다.
기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
질병 특이적 바이오마커
기간: 기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
글리코사미노글리칸(GAG) 및 크레아티닌에 대한 소변 샘플.
기준선 + 최대 240주 동안 24주마다
질병 부담의 생화학적, 분자적, 세포적 및 유전적 마커
기간: 1회(기준선 방문 시)
혈액 및 소변 샘플은 MPS IIIB의 생화학적, 분자 세포 및 유전적/게놈적 측면을 평가하는 데 사용됩니다.
1회(기준선 방문 시)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Allievex Corporation

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 11월 16일

기본 완료 (예상)

2025년 10월 1일

연구 완료 (예상)

2025년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 7월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 7월 19일

처음 게시됨 (실제)

2017년 7월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 10월 24일

마지막으로 확인됨

2022년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 250-902

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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