Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Prospektiivinen luonnonhistoriallinen tutkimus tyypin IIIB mukopolysakkaridoosista (MPS IIIB)

maanantai 24. lokakuuta 2022 päivittänyt: Allievex Corporation
Tämä on luonnollinen tutkimus enintään 18-vuotiaille lapsille, joilla on diagnosoitu tyypin IIIB mukopolysakkaridoosi (MPS IIIB, joka tunnetaan myös nimellä Sanfilippo-oireyhtymä tyyppi B). Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB on vakava neurodegeneratiivinen sairaus. Tästä tutkimuksesta kerätyt tiedot voivat auttaa tulevien interventiotutkimusten suunnittelussa ja tulkinnassa. Allievex ei tarjoa kliinistä interventiota tai tutkimuslääkettä tässä tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Pilar, Argentiina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasilia
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Espanja
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espanja, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 14 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Miehet ja naiset, joilla on dokumentoitu MPSIIIB-diagnoosi

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sinulla on puutteellinen NAGLU-entsyymiaktiivisuus lähtötasolla. Veri NAGLU-entsyymiaktiivisuuden varalta kerätään ja analysoidaan keskitetysti.
  • Ikää on enintään 18 vuotta
  • Vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja tarvittaessa tutkittavan suostumus
  • Hänellä on kyky noudattaa protokollavaatimuksia tutkijan mielestä

Poissulkemiskriteerit:

  • Hänellä on jokin muu neurologinen sairaus, joka on saattanut aiheuttaa kognitiivisen heikkenemisen (esim. trauma, aivokalvontulehdus tai verenvuoto) ennen tutkimukseen tuloa
  • On saanut kantasolu-, geeniterapiaa tai entsyymikorvaushoitoa MPS IIIB:n vuoksi
  • on saanut tutkimuslääkitystä 30 päivän sisällä ennen peruskäyntiä tai hänen on määrä saada mitä tahansa tutkimuslääkettä tutkimuksen aikana
  • Hänellä on sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa protokollan vaatimuksia, tutkittavan hyvinvointia tai turvallisuutta tai tutkittavan kliinisen tiedon tulkittavuutta.
  • Osallistuu parhaillaan toiseen luonnontieteelliseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Neurokognitiivinen toiminta
Aikaikkuna: Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Hermoston kehityksen arviointi suoritetaan käyttämällä standardoituja kehitystestejä neurokognitiivisen toiminnan kvantitatiivisten mittausten saamiseksi.
Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Käyttäytymistoiminto
Aikaikkuna: Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Sairauksiin liittyvää käyttäytymistä arvioidaan käyttämällä MPS IIIB -spesifistä käyttäytymisluokitusasteikkoa.
Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Elämänlaatutestit
Aikaikkuna: Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Potilaan fyysistä, henkistä ja sosiaalista hyvinvointia sekä potilaan sairauden vaikutusta vanhempaan/huoltajaan ja perheeseen tutkitaan useiden QoL-työkalujen avulla.
Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Nukkumistottumukset
Aikaikkuna: Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Potilaiden nukkumistottumuksia arvioidaan CSHQ:n (Children's Sleep Habits Questionnaires) avulla.
Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Tautikohtaiset biomarkkerit
Aikaikkuna: Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Virtsanäyte glykosaminoglykaaneille (GAG) ja kreatiniinille.
Perustaso + 24 viikon välein jopa 240 viikon ajan
Sairaustaakan biokemialliset, molekyyli-, solu- ja geneettiset merkkiaineet
Aikaikkuna: Kerran (peruskäynnin yhteydessä)
Veri- ja virtsanäytteitä käytetään MPS IIIB:n biokemiallisten, molekyylisten solujen ja geneettisten/genomien näkökohtien arvioimiseen.
Kerran (peruskäynnin yhteydessä)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Allievex Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 16. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 11. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 24. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 24. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 250-902

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Finland

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa