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Um estudo prospectivo de história natural da mucopolissacaridose tipo IIIB (MPS IIIB)

24 de outubro de 2022 atualizado por: Allievex Corporation
Este é um estudo de história natural para crianças até 18 anos de idade que foram diagnosticadas com Mucopolissacaridose Tipo IIIB (MPS IIIB, também conhecida como Síndrome de Sanfilippo Tipo B). A mucopolissacaridose tipo IIIB é uma doença neurodegenerativa grave. As informações coletadas deste estudo podem ajudar a informar o desenho e a interpretação de estudos intervencionais subsequentes. Nenhuma intervenção clínica ou medicamento do estudo é fornecido pela Allievex neste estudo.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

44

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
  • Argentina
      • Pilar, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral
  • Austrália
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • Murdoch Childrens Research Institute and Royal Children's Hospital
  • Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Pôrto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Medical Genetics Service/HCPA, Department of Genetics/UFRGS
  • Colômbia
      • Bogotá, Colômbia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Espanha
    • A Coruña
      • Santiago de Compostela, A Coruña, Espanha, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06560
        • Gazi University Faculty of Medicine
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • MacKay Memorial Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Homens e mulheres com diagnóstico documentado de MPSIIIB

Descrição

Critério de inclusão:

  • Têm atividade enzimática NAGLU deficiente na linha de base. O sangue para a atividade da enzima NAGLU será coletado e analisado centralmente.
  • Tem até 18 anos
  • Consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal e consentimento do sujeito, se necessário
  • Tem a capacidade de cumprir os requisitos do protocolo, na opinião do investigador

Critério de exclusão:

  • Tem outra doença neurológica que pode ter causado declínio cognitivo (por exemplo, trauma, meningite ou hemorragia) antes da entrada no estudo
  • Recebeu células-tronco, terapia genética ou terapia de reposição enzimática para MPS IIIB
  • Recebeu qualquer medicamento experimental dentro de 30 dias antes da visita inicial ou está programado para receber qualquer medicamento experimental durante o estudo
  • Tem uma condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, pode comprometer a capacidade do sujeito de cumprir os requisitos do protocolo, o bem-estar ou a segurança do sujeito ou a interpretabilidade dos dados clínicos do sujeito.
  • Atualmente está participando de outro estudo de história natural

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Função neurocognitiva
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Uma avaliação do neurodesenvolvimento será realizada usando testes de desenvolvimento padronizados para fornecer medidas quantificáveis ​​da função neurocognitiva.
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Função comportamental
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Os comportamentos relacionados à doença serão avaliados usando uma escala de classificação de comportamento específica MPS IIIB.
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Testes de qualidade de vida
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Várias ferramentas de qualidade de vida serão usadas para capturar o bem-estar físico, mental e social do paciente, bem como para examinar o impacto da doença do paciente nos pais/responsáveis ​​e na família.
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Hábitos de sono
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Os hábitos de sono dos pacientes serão avaliados por meio de Questionários de Hábitos de Sono para Crianças (CSHQ).
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Biomarcadores específicos da doença
Prazo: Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Amostra de urina para glicosaminoglicanos (GAGs) e creatinina.
Linha de base + a cada 24 semanas por até 240 semanas
Marcadores bioquímicos, moleculares, celulares e genéticos da carga de doenças
Prazo: Uma vez (na visita inicial)
Amostras de sangue e urina serão utilizadas para avaliar aspectos bioquímicos, moleculares, celulares e genéticos/genômicos da MPS IIIB.
Uma vez (na visita inicial)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Allievex Corporation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, MD, Allievex Medical Monitor

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de julho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de julho de 2017

Primeira postagem (Real)

24 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de outubro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de outubro de 2022

Última verificação

1 de outubro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 250-902

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Indeciso

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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