Utvärdering av effektiviteten av injektionen av botulinumtoxin A vs Scopolamin-plåster vid behandling av dregling hos barn med cerebral pares (TOXSIALO)

Cerebral pares är den första orsaken till motorisk funktionsnedsättning i utvecklade länder. Det är förknippat med förändrad motorisk funktion men också med mentala, sensoriska och beteendebrister. Dregling förekommer ofta hos barn med cerebral pares (37 till 58%). Det orsakar flera medicinska och sociala komplikationer som alla kan öka funktionshinder och minska livskvaliteten för patienterna och deras familj. Dreglande behandlingar är olika och inkluderar orofacial rehabilitering, antikolinerga mediciner, botulinumtoxin A och B spottkörtelinjektioner. Operationer kan också användas, men deras fördelar uppvägs ofta av risken.

• Orofacial rehabilitering rekommenderas i första hand, även om få studier utvärderade dess effekt.
• Medicinering av Scopoderm®, ett kutant antikolinergiskt läkemedel, används ofta trots frekventa biverkningar och brist på bevis för effekt.
• Botulinumtoxin spottkörtelinjektioner (Botox®) visade sig vara effektiva för att minska svårighetsgraden av dreglande konsekvenser för patientens livskvalitet upp till 12 månader efter injektionerna (Reid 2008).

En nyligen genomförd undersökning visade att behandling med Botox®-injektion skulle föredras av professionella framför Scopoderm®-plåster, på grund av bättre tolerans och effektivitet, även om Scopoderm® fortfarande används mer av proffs (Chaleat-Valayer 2016). En Cochrane-översikt (Walshe 2012) drog dock slutsatsen att det inte finns 1) ingen stark konsensus om bedömning eller tidpunkten för alla behandlingar 2) inte tillräckligt med effektstudier med hög evidens, 3) mestadels effektstudier kontra placebo eller ingen intervention 4) brist på långsiktig behandlingsbedömning 5) brist på studier om patientens livskvalitet.

Vår studie kommer att vara en jämförande randomiserad klinisk prövning med en aktiv kontrollarm. Hypotesen är att terapeutisk behandling av dregling hos barn med cerebral pares bestående av en standardiserad rehabiliteringsbehandling associerad med en botulinumtoxin A-injektion (Botox®) i spottkörtlarna är effektivare än samma rehabiliteringsbehandling associerad med en behandling med skopolaminplåster ( Scopoderm®).

Huvudresultatet kommer att bedömas 15 månader efter påbörjad behandling för att utvärdera långsiktig effektivitet. Patienter från båda grenarna av försöket kommer att få rehabilitering för att jämföra behandlingens effekt som den görs under verkliga behandlingsförhållanden. Effekten av behandlingen kommer att bedömas på effekten av dreglingen som uppfattas av patienterna och deras familj snarare än på måttet på salivproduktionen, som rekommenderas (Walshe 2012).