Botuliinitoksiini A:n ja skopolamiinilaastarien injektion tehokkuuden arviointi aivovammaisten lasten kuolaamisen hoidossa (TOXSIALO)

Aivohalvaus on ensimmäinen motorisen vajaatoiminnan syy kehittyneissä maissa. Se liittyy muuttuneisiin motorisiin toimintoihin, mutta myös henkisiin, sensorisiin ja käyttäytymispuutteisiin. Kuolaamista esiintyy usein lapsilla, joilla on aivohalvaus (37-58 %). Se aiheuttaa useita lääketieteellisiä ja sosiaalisia komplikaatioita, jotka voivat kaikki lisätä vammaisuutta ja heikentää potilaiden ja heidän perheidensä elämänlaatua. Kuolaamishoidot ovat erilaisia ​​ja sisältävät suukasvojen kuntoutuksen, antikolinergiset lääkkeet, botuliinitoksiini A ja B sylkirauhaspistokset. Leikkauksia voidaan myös käyttää, mutta niiden hyödyt ovat usein suuremmat kuin riskit.

• Suun kasvojen kuntoutusta suositellaan ensiksi, vaikka sen tehokkuutta on arvioitu vain harvoissa tutkimuksissa.
• Scopoderm®-lääkitystä, ihon antikolinergistä lääkettä, käytetään usein huolimatta toistuvista sivuvaikutuksista ja tehosta ei ole todisteita.
• Botuliinitoksiinin sylkirauhasruiskeet (Botox®) osoittautuivat tehokkaiksi vähentämään kuolaamisen vakavuutta potilaan elämänlaatuun 12 kuukauden ajan injektioiden jälkeen (Reid 2008).

Äskettäin tehty tutkimus osoitti, että ammattilaiset suosivat Botox®-injektiohoitoa Scopoderm®-laastarin sijaan paremman sietokyvyn ja tehokkuuden vuoksi, vaikka Scopoderm® pysyisikin ammattilaisten käytössä (Chaleat-Valayer 2016). Cochrane-katsauksessa (Walshe 2012) todettiin kuitenkin, että 1) ei ole vahvaa yksimielisyyttä arvioinnista tai kaikkien hoitojen ajoituksesta 2) ei ole riittävästi tehokkuustutkimuksia, joilla on korkea näyttö, 3) enimmäkseen tehokkuustutkimukset vs. lumelääke tai ei interventiota 4) pitkän aikavälin hoidon arvioinnin puute 5) potilaan elämänlaatua koskevien tutkimusten puute.

Tutkimuksemme on vertaileva satunnaistettu kliininen tutkimus aktiivisella kontrolliryhmällä. Oletuksena on, että aivohalvausta sairastavien lasten kuolaamisen terapeuttinen hoito, joka koostuu standardoidusta kuntoutushoidosta, joka liittyy botuliinitoksiini A -injektioon (Botox®) sylkirauhasiin, on tehokkaampi kuin sama kuntoutushoito, joka liittyy skopolamiinilaastareiden hoitoon ( Scopoderm®).

Päätulos arvioidaan 15 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta pitkän aikavälin tehokkuuden arvioimiseksi. Tutkimuksen molempien ryhmien potilaat saavat kuntoutusta, jotta voidaan verrata hoidon tehokkuutta todellisissa hoitoolosuhteissa. Hoidon tehokkuutta arvioidaan potilaiden ja heidän perheenjäsentensä havaitseman kuolaamisen vaikutuksen perusteella eikä syljenerityksen mittaamiseen, kuten suositellaan (Walshe 2012).