Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Personliga terapier vid inflammatorisk komplex sjukdom (PIMOC)

8 januari 2024 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Personliga riktade terapier vid inflammatorisk komplex multiorgansjukdom

Inflammatoriska sjukdomar kan uppvisa atypiska egenskaper som gör sådana patienter omöjliga att klassificera. Hanteringen av dessa fall i daglig praxis kan inte förlita sig på resultaten från kliniska prövningar eller på riktlinjer. DNA- och RNA-kartläggning har blivit viktiga verktyg för att förstå och ibland styra behandlingsstrategin inom onkologi. Denna studie syftar till att testa om en exakt analys av molekylära vägar i inflammatoriska, icke-klassificerade sjukdomar, kan utgöra ett prediktivt verktyg för terapeutisk effektivitet

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas IIb-studie. Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av riktade behandlingar hos patienter som uppvisar en icke-klassificerad, allvarlig och resistent inflammatorisk sjukdom. Riktade behandlingar för varje patient kommer att ha valts ut genom en algoritm baserad på molekylär analys av specifik förändrad inflammatorisk signalväg.

Behandlingarna består av riktade terapier godkända för andra indikationer (Kineret®, Humira®, Stelara®, Cosentyx®, Roactemra® och Rituximab®) som kommer att ges när de väl har valts ut med hjälp av molekylär analys och beslutsfattande av den vetenskapliga kommittén.

För varje patient kommer en målinriktad behandling att ges enligt SmPC-proceduren under en behandlingsperiod på 6 månader.

Primär effektmått:

Svaret kommer att bedömas vid månad 6 med en sammansatt endpoint definierad som förbättring av minst 2 av de 3 följande parametrarna:

  • 50 % förbättring av den systemiska aktiviteten bedömd av läkaren efter en visuell analog skala (0-10 mm),
  • och/eller 50 % förbättring av kutan aktivitet bedömd av den berörda hudytan,
  • och/eller 50 % minskning eller normalisering av biologiska markörer för inflammation (antingen CRP, ESR eller fibrin).

En oberoende bedömningskommitté som är blind för den mottagna behandlingen kommer att granska primär endpoint för alla patienter baserat på kliniska filer och standardiserade fotografier, för att validera svaret.

Andra sekundära kriterier kommer att bedömas. Sammantaget kommer denna studie att kräva en molekylär analys gjord på patientens vävnad, det slutliga målet är att utvärdera effektiviteten och toleransen för riktade behandlingar som väljs i en personlig analys när klassificering är omöjlig.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

32

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter (män eller kvinnor) i åldern 18 år och äldre
  • Patienter som uppvisar en inflammatorisk icke-klassificerad sjukdom som riktar sig mot minst 2 organinvolvering: hud, lymfkörtlar, hemopoietiska systemet, leder, matsmältningskanalen. Hudengagemang är obligatoriskt för att kunna jämföra involverad och icke inblandad vävnad
  • Undertecknat informerat samtycke

Sjukdomen ska betraktas som icke-klassificerad trots klassiska och anpassade utredningar och utvärdering genom expertkommittémöte.

Sjukdomen förändrar livskvaliteten avsevärt. Försämringen av livskvalitet kommer att bedömas utifrån utredarens bedömning.

Sjukdomen har varit resistent mot minst två tidigare behandlingslinjer

Exklusions kriterier:

  • Patienter som uppvisar sjukdom som inte kännetecknas av lesionala och friska hudområden, lätt att biopsi
  • Patienter som vägrar biopsier
  • Graviditet
  • Kvinnor i fertil ålder som inte kan få högeffektiva preventivmedel såsom kombinerade orala preventivmedel, intrauterina avfallshantering, hormonimplantat eller användning av manliga kondomer rekommenderas vid instabil eller oregelbunden partner eller som ersättningsmetod för övergående otillgänglighet till hormonell metod
  • Amning
  • Patienter som uppvisar sjukdom som behöver akuta terapeutiska åtgärder
  • Patienter utan sjukförsäkring eller socialförsäkring
  • Deltagande i ytterligare en interventionell studie
  • Patienter under rättsskydd

  • Patienter som inte kan respektera uttvättningsfördröjningen av tidigare intagna mediciner före biopsi och före behandlingsstart:

    • Hydroxyklorokin (uttvättningsperiod = 30 dagar)
    • Klorokin (uttvättningsperiod = 7 dagar)
    • Colchicin (uttvättningsperiod = 7 dagar)
    • Metotrexat (uttvättningsperiod = 7 dagar)
    • Ciklosporin (uttvättningsperiod = 14 dagar)
    • Azatioprin (uttvättningsperiod = 14 dagar)
    • Mykofenolatmofetil (uttvättningsperiod = 14 dagar)
    • Disulone (uttvättningsperiod = 7 dagar)
    • Kortikosteroider (=prednison, prednisolon, dexametason, metylprednisolon) (uttvättningsperiod = 7 dagar för doser större än 5 mg)
  • Patienter med kontraindikationer mot behandlingar: Allvarliga eller aktiva infektioner inklusive tuberkulos

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Rituximab
Läkemedel: Rituximab
2 sessioner på 1000 mg vid inkludering och 15 dagar efter inkludering
Experimentell: Kineret
Läkemedel: Kineret
100 mg, en gång/dag sc 6 månader
Experimentell: Humira
Läkemedel: Humira
40 mg/15 dagar sc 6 månader
Experimentell: Stelara
Läkemedel: Stelara
45 mg/12 veckor sc, 6 månader
Experimentell: Cosentyx
Läkemedel: Cosentyx
300 mg sc varje vecka i 1 månad, sedan 300 mg/månad sc i 5 månader
Experimentell: Roactemra
Läkemedel: Roactemra
480 mg/perf/4 veckor 6 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammansatt klinisk-biologisk utvärdering
Tidsram: 6 månader

Svaret kommer att bedömas vid månad 6 med en sammansatt endpoint definierad som förbättring av minst 2 av de 3 följande parametrarna:

  • 50 % förbättring av den systemiska aktiviteten bedömd av läkaren efter en visuell analog skala (0-10), där läkaren kommer att ställa följande fråga: "Vänligen ange, enligt din kliniska erfarenhet och med hänsyn till alla systemiska manifestationer, nivån av sjukdomsaktivitet hos denna patient med hjälp av följande skala:"
  • och/eller 50 % förbättring av kutan aktivitet bedömd av den berörda hudytan (enligt regeln på 9 %). Standardiserade hudbilder kommer att göras för att centralt granska kutan respons.
  • och/eller 50 % minskning eller normalisering av biologiska markörer för inflammation (antingen CRP, ESR eller fibrin)
6 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal infektioner
Tidsram: 12 månader
att utvärdera tolerans
12 månader
toxicitet för antalet leverceller
Tidsram: 12 månader
att utvärdera tolerans
12 månader
toxicitet för antalet njurceller
Tidsram: 12 månader
att utvärdera tolerans
12 månader
toxicitet för blodkroppar
Tidsram: 12 månader
att utvärdera tolerans
12 månader
Förändring i Physician Global Assessment (PGA)
Tidsram: 1 månad,
för att utvärdera klinisk effektivitet
1 månad,
Förändring i Physician Global Assessment (PGA)
Tidsram: 3 månader,
för att utvärdera klinisk effektivitet
3 månader,
Förändring i Physician Global Assessment (PGA)
Tidsram: 6 månader,
för att utvärdera klinisk effektivitet
6 månader,
Förändring i kontinuerlig PGA
Tidsram: 9 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
9 månader
Förändring i kontinuerlig PGA
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
12 månader
Förändring i British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)
Tidsram: 3 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
3 månader
Förändring i British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)
Tidsram: 6 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
6 månader
Förändring i British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)
Tidsram: 9 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
9 månader
Förändring i British Isles Lupus Assessment Group (BILAG)
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
12 månader
Förändring i Systemic Lupus Erythematosus Responder Index (SRI)
Tidsram: 3 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
3 månader
Förändring i Systemic Lupus Erythematosus Responder Index (SRI)
Tidsram: 6 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
6 månader
Förändring i Systemic Lupus Erythematosus Responder Index (SRI)
Tidsram: 9 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
9 månader
Förändring i Systemic Lupus Erythematosus Responder Index (SRI)
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
12 månader
Förändring i kutan lupus sjukdomsområde och svårighetsgradsindex (CLASI)
Tidsram: 3 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
3 månader
Förändring i kutan lupus sjukdomsområde och svårighetsgradsindex (CLASI)
Tidsram: 6 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
6 månader
Förändring i kutan lupus sjukdomsområde och svårighetsgradsindex (CLASI)
Tidsram: 9 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
9 månader
Förändring i kutan lupus sjukdomsområde och svårighetsgradsindex (CLASI)
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
12 månader
Ändring i 36-objekt kortformshälsoundersökning (SF36)
Tidsram: 3 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
3 månader
Ändring i 36-objekt kortformshälsoundersökning (SF36)
Tidsram: 6 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
6 månader
Ändring i 36-objekt kortformshälsoundersökning (SF36)
Tidsram: 9 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
9 månader
Ändring i 36-objekt kortformshälsoundersökning (SF36)
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera klinisk effektivitet
12 månader
Förändring i CRP
Tidsram: 1 månad
för att utvärdera biologisk effektivitet
1 månad
Förändring i CRP
Tidsram: 3 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
3 månader
Förändring i CRP
Tidsram: 6 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
6 månader
Förändring i CRP
Tidsram: 9 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
9 månader
Förändring i CRP
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
12 månader
Förändring i ESR (erytrocytsedimentationshastighet)
Tidsram: 1 månad
för att utvärdera biologisk effektivitet
1 månad
Förändring i ESR (erytrocytsedimentationshastighet)
Tidsram: 3 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
3 månader
Förändring i ESR (erytrocytsedimentationshastighet)
Tidsram: 6 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
6 månader
Förändring i ESR (erytrocytsedimentationshastighet)
Tidsram: 9 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
9 månader
Förändring i ESR (erytrocytsedimentationshastighet)
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
12 månader
Förändring i fibrin
Tidsram: 1 månad,
för att utvärdera biologisk effektivitet
1 månad,
Förändring i fibrin
Tidsram: 3 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
3 månader
Förändring i fibrin
Tidsram: 6 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
6 månader
Förändring i fibrin
Tidsram: 9 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
9 månader
Förändring i fibrin
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera biologisk effektivitet
12 månader
Minskad i serum ökade cytokiner, i utvalt RNA i perifert blod och hudprover
Tidsram: 1 månad
för att utvärdera målinriktad biologisk effektivitet
1 månad
Minskad i serum ökade cytokiner, i utvalt RNA i perifert blod och hudprover
Tidsram: 3 månader
för att utvärdera målinriktad biologisk effektivitet
3 månader
Minskad i serum ökade cytokiner, i utvalt RNA i perifert blod och hudprover
Tidsram: 6 månader
för att utvärdera målinriktad biologisk effektivitet
6 månader
Minskad i serum ökade cytokiner, i utvalt RNA i perifert blod och hudprover
Tidsram: 12 månader
för att utvärdera målinriktad biologisk effektivitet
12 månader
RNA-analys av riktade cytokiner och RNA-sekvensering
Tidsram: 6 månader
6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Selim ARACTINGI, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 oktober 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 november 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 november 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juni 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2018

Första postat (Faktisk)

29 augusti 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P160906J
  • 2017-000519-18 (Registeridentifierare: ID-RCB)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmuna sjukdomar

Kliniska prövningar på Kineret

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera