Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Endoluminal LIGHT Activated Treatment of Upper Tract Urotelial Cancer (ENLIGHTED) studie (UCM301)

3 februari 2026 uppdaterad av: Steba Biotech S.A.

Multicenter fas 3 pivotal studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av TOOKAD (Padeliporfin) vaskulär riktad fotodynamisk terapi vid behandling av låggradig övre urinvägsurothelial cancer

Detta är en fas 3, öppen, enkelarmsstudie av padeliporfin vid behandling av övre Tract-Urotelial Carcinoma (UTUC). Den ENLIGHTED-studien kommer att rekrytera patienter med låggradigt icke-invasivt urotelialt karcinom i övre kanalen i antingen njuren eller urinledaren. Patienterna kommer att behandlas med padeliporfin VTP i två faser: en induktionsbehandlingsfas och en underhållsbehandlingsfas och kommer att följas upp i upp till ytterligare 48 månader i den långsiktiga (icke-intervention) uppföljningsfasen med den specifika varaktigheten beroende på patientens svar på behandlingen

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Induktionsbehandlingsfas: Patienter som deltar i studien kommer att genomgå en induktionsbehandlingsfas bestående av 1-3 padeliporfin VTP-behandlingar med 4 veckors mellanrum (28 +/-3 dagar). Målet med denna induktionsbehandlingsfas kommer att vara att uppnå komplett respons (CR) i det inblandade ipsilaterala traktsystemet. Under denna fas kommer patienter att behandlas med padeliporfin VTP till visuellt identifierade tumörställen i calyces, njurbäckenet och/eller urinledaren och därefter undersökas endoskopiskt 28 +/- 3 dagar efter behandling för att avgöra om behandlingen var framgångsrik. Om CR inte uppnås, tillåts ytterligare två behandlingar av padeliporfin VTP med 28 +/- 3 dagars mellanrum för totalt upp till 3 behandlingar under induktionsbehandlingsfasen. Primary Response Evaluation (PRE) kommer att utföras 28 +/- 3 dagar efter den sista VTP-behandlingen, för att avgöra om behandlingen lyckades uppnå CR definierad som: frånvaro av synlig tumör vid endoskopi, negativ urincytologi genom instrumenterad insamling, och inga tecken på tumör vid biopsi (om möjligt). Patienter som genomgår exstirpativ kirurgi av någon del av den ipsilaterala njuren eller urinledaren för indikationer relaterade till urotelial cancer kommer att anses inte längre ha CR. Om CR inte uppnås efter 3 behandlingar med padeliporfin VTP kommer behandlingen att anses misslyckad och patienten kommer att avbrytas från behandlingsfaserna.

Underhållsbehandlingsfas: Patienter som uppnår CR i induktionsbehandlingsfasen kommer att tillåtas in i studiens underhållsbehandlingsfas. Patienterna kommer sedan att följas under en period av 12 månader efter PRE, för att bedöma responsens varaktighet och dess säkerhet, och för att tillhandahålla planerad underhållsbehandling.

Upprepade underhålls-VTP-behandlingar under denna period kommer att tillhandahållas för patienter som visar tecken på tumörrecidiv som bedöms kunna behandlas enligt följande kriterier: låggradiga tumörer med den största tumören (indextumör) mellan 5 mm och 15 mm i diameter, på upp till 2 anatomiska ställen i calyces, njurbäckenet eller urinledaren med ureterinvolvering på en anatomisk plats med högst 20 mm sammanhängande ureteral längd). Patienter med behandlingsbart tumörrecidiv efter induktionsbehandlingsfasen skulle anses inte längre ha "fullständig respons i hela den ipsilaterala njuren" och tiden till återfall kommer att registreras. Patienter som genomgår exstirpativ kirurgi av någon del av den ipsilaterala njuren eller urinledaren för indikationer relaterade till urotelial cancer kommer att anses inte längre ha CR och tiden till denna händelse kommer att registreras.

Långtidsuppföljningsfas: Patienter som fullföljer de 12 månaderna av studiens underhållsbehandlingsfas kan följas i ytterligare 48 månader för att övervaka sjukdomsrelaterade utfall och VTP-behandlingsrelaterade biverkningar med den specifika varaktigheten beroende på patientens svar till behandling. Ingen ytterligare padeliporfin VTP-behandling kommer att ges under denna fas. Patienter som slutför underhållsfasen av studien och som är i CR i V3 kommer att genomgå ytterligare bedömningar 18 och 24 månader (+/- 1 månad) efter PRE och årligen därefter och i upp till 5 år efter PRE eller tills återfall, progression, död eller förlust att följa upp, för att dokumentera säkerhet och pågående respons.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

100

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Rekrytering
        • CHU de LILLE - Hopital Claude Huriez
        • Kontakt:
          • Gautier Marcq, MD
      • Lyon, Frankrike, 69437
        • Rekrytering
        • HCL Hôpital Edouard Herriot
        • Kontakt:
          • Prof. Marc Colombel, MD, PhD
  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • University of California - Irvine Medical Center
        • Kontakt:
          • Edward Uchio, MD
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Rekrytering
        • Keck School of Medicine at USC Medical Center
        • Kontakt:
          • Hooman Djaladat, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • Emory University Hospital
        • Kontakt:
          • Kenneth Ogan, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Rekrytering
        • The Johns Hopkins Hospital, The Sidney Kimmel Cancer Center
        • Kontakt:
          • Nirmish Singla, MD
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Rekrytering
        • Albany Medical College
        • Kontakt:
          • Prof. Ronald Kaufman, MD
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
          • Jonathan Coleman, MD
        • Kontakt:
          • Eugene Pietzak,, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Rekrytering
        • The Ohio State University (OSU)
        • Kontakt:
          • Ahmad Shabsigh, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Rekrytering
        • The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
        • Kontakt:
          • Jay Raman, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Kontakt:
          • Robert Grubb, MD
      • Myrtle Beach, South Carolina, Förenta staterna, 29572
        • Rekrytering
        • Carolina Urologic Research Center
        • Kontakt:
          • Neal Shore, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • University of Texas Southwestern
        • Kontakt:
          • Vitaly Margulis, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • Rekrytering
        • University of Washington
        • Kontakt:
          • Sarah Psutka, MD
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrytering
        • Sheba Medical Center
        • Kontakt:
          • Asaf Shvero, MD
  • Spanien
      • A Coruña, Spanien, 15006
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario de A Coruna
        • Kontakt:
          • Marco Aller, MD
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Kontakt:
          • Carles Xavier Raventós Busquets, MD
  • Tyskland
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Rekrytering
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
        • Kontakt:
          • Steffen Rausch, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga patienter 18 år eller äldre
  • Kunna förstå och ge skriftligt informerat samtycke och villig att följa alla tester och procedurer i samband med studien
  • Ny eller återkommande låggradig, icke-invasiv UTUC-sjukdom
  • Biopsi-beprövad sjukdom. Samtycke från den centrala patologiläsaren kommer att krävas för behörighet.
  • Upp till 2 biopsibeprövade platser med låggradig involvering med den största tumören (indextumör) mellan 5 mm och 15 mm i diameter (mätt med endoskopi), båda belägna i kalyces, njurbäckenet eller i urinledaren i den ipsilaterala njure, med frånvaro av högvärdiga celler på cytologi. (Ureterinblandning bör vara på en anatomisk plats med högst 20 mm sammanhängande urinrörslängd)
  • Karnofskys prestandastatus ≥ 50 %

  • Adekvat organfunktion definierad vid baslinjen som:

    • ANC ≥1 000/ μl,
    • Trombocyter ≥75 000/μl, Hb ≥9 g/dl,
    • INR ≤ 2
    • Uppskattad glomerulär giltrationshastighet (eGFR) ≥30 ml/min (med CKD-EPI-metoden)
    • Totalt serumbilirubin

Exklusions kriterier:

  • Nuvarande höggradigt eller muskelinvasivt (>pT1) urotelialt karcinom i urinblåsan
  • Carcinoma in situ (CIS) nuvarande eller tidigare i de övre urinvägarna
  • Historik av invasiv T2 eller högre urotelial cancer under de senaste 2 åren
  • Deltagande i en annan klinisk studie som involverar en prövningsprodukt inom 1 månad innan studiestart
  • BCG eller lokal kemoterapibehandling (inklusive VEGF-inriktad behandling) i de övre urinvägarna inom 2 månader före inkludering
  • Systemisk kemoterapibehandling (inklusive VEGF-inriktad behandling) inom 2 månader före inskrivning

  • Förbjuden medicinering som inte kunde justeras eller avbrytas före studiebehandling

    • Patienter med ljuskänsliga hudsjukdomar eller porfyri

  • Alla andra medicinska eller psykiatriska komorbiditeter, inklusive dekompenserad hjärtsvikt, instabil angina eller kranskärlssjukdom eller allvarlig lung- eller leversjukdom eller nuvarande storrökare som, enligt studieutredarens åsikt, skulle göra patienten till en dålig kandidat för studien
  • Gravida eller ammande kvinnor. Kvinnor i fertil ålder (WOCBP) måste genomgå ett negativt serumgraviditetstest innan studiestart.
  • Män och kvinnor med reproduktionspotential som inte är villiga att följa konventionell och effektiv preventivmedel under behandlingens varaktighet och i 90 dagar efter den sista padeliporfin VTP-behandlingen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: padeliporfin VTP

Induktion Behandlingsfas: 1-3 padeliporfin VTP-behandlingar ges med 4 veckors mellanrum (28 +/-3 dagar).

Underhållsbehandlingsfas: Upprepade underhålls-VTP-behandlingar under denna period kommer att ges för patienter som visar tecken på tumörrecidiv som bedöms vara behandlingsbart.
Läkemedel: padeliporfin VTP
Under behandlingen, placering vid målområdet för en optisk ljusfiber, genom ureteroskopets arbetskanal. Intravenös administrering av padeliporfin i dosen 3,66 mg/kg infunderad under 10 minuter. Varje målområde kommer att vara upplyst i 10 minuter.
Andra namn:
  • WST11

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter med frånvaro av UTUC-tumörer i hela ipsilaterala kalycer, njurbäcken och urinledare
Tidsram: 28 +/- 3 dagar efter senaste behandling

Primärt effektutfall är frånvaron av UTUC-tumörer i hela ipsilaterala calyces njurbäckenet och urinledaren vid endoskopisk utvärdering vid tidpunkten för Primary Response Evaluation (PRE) (28 +/- 3 dagar efter senaste behandling) under padeliporfin VTP-induktionsbehandlingsfasen. Detta resultat kommer att bestämmas dikotomt som antingen misslyckande eller framgång i att uppnå fullständig respons.

· Fullständig respons kommer att definieras som frånvaro av sjukdom baserat på:

  • frånvaro av visuell tumör vid endoskopi
  • inga tecken på tumör på biopsi (om möjligt)
  • negativ urincytologi genom instrumenterad uppsamling
28 +/- 3 dagar efter senaste behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Varaktighet av svar vid hela den ipsilaterala njuren
Tidsram: 12 månader efter PRE

Varaktigheten av svaret på hela den ipsilaterala njuren kommer att definieras som frånvaro av sjukdom i hela ipsilaterala kalyces, njurbäckenet och urinledaren, baserat på:

  • instrumenterad cytologi
  • visuellt på endoskopi
  • biopsipatologi (om möjligt) som kommer att mätas vid 12 månaders underhållsbehandlingsbesök efter PRE
12 månader efter PRE
Varaktighet av svar vid hela den ipsilaterala njuren
Tidsram: 3, 6, 9 månader efter PRE

Varaktigheten av svaret på hela den ipsilaterala njuren kommer att definieras som frånvaro av sjukdom i hela ipsilaterala kalyces, njurbäckenet och urinledaren, baserat på:

  • instrumenterad cytologi
  • visuellt på endoskopi
  • biopsipatologi (om möjligt) som kommer att mätas vid 3, 6, 9 månaders underhållsbehandlingsbesök efter PRE
3, 6, 9 månader efter PRE
Varaktighet av svar vid behandlingsområdet för den ipsilaterala njuren
Tidsram: 3, 6, 9 och 12 månader efter PRE

Varaktighet av svar vid behandlingsområdet för den ipsilaterala njuren kommer att definieras som frånvaro av sjukdom i det ipsilaterala behandlingsområdet, baserat på:

  • instrumenterad cytologi
  • visuellt på endoskopi
  • biopsipatologi (om möjligt) som kommer att mätas vid 3, 6, 9 och 12 månaders underhållsbehandlingsbesök efter PRE
3, 6, 9 och 12 månader efter PRE
Övergripande njurfunktion
Tidsram: 6 och 12 månader efter PRE

Övergripande njurfunktionsresultat kommer att mätas vid 6 och 12 månaders underhållsbehandlingsbesök efter PRE, och kommer att utvärderas genom att jämföra förbehandling och 12 månaders uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR), beräknad från serumkreatininnivåer, med användning av CKD- Epi-metod inklusive:

  • Absolut förändring i eGFR såväl som kategorier av CKD kommer att användas baserat på KDIGO 2012 kriterier
  • Beskrivningen kommer att inkludera förändring i eGFR, förändring i CKD-stadium/riskkategori
6 och 12 månader efter PRE
Förlust eller bevarande av njurorgan
Tidsram: 3, 6, 9 och 12 månader efter PRE
Förlust eller konservering av njurorgan kommer att registreras vid varje underhållsbehandlingsbesök efter PRE vid 3, 6, 9 och 12 månaders underhållsbehandlingsbesök och kommer att beskriva orsakerna till organkonservering eller förlust. En radikal nefroureterektomi, nefronsparande operation för UTUC eller ureterektomi kommer att betraktas som organförlust.
3, 6, 9 och 12 månader efter PRE
Patologisk utvärdering av respons
Tidsram: Efter minst en VTP-behandling
Patologisk Patologisk utvärdering av respons kommer att utföras i njurvävnad hos patienter som kommer att genomgå njurkirurgisk borttagning (njursparande eller radikal nefroureterektomi) efter minst en behandling med padeliporfin VTP
Efter minst en VTP-behandling
Patienter med ureterobstruktion och/eller ureteral stent
Tidsram: Baslinje 12 månader
Patienter med befintlig ureteral obstruktion och/eller befintlig ureteral stent kommer att tillåtas med röntgengrafiska bevis på redan existerande obstruktion dokumenterade, att visa platsen och graden av obstruktion med retrograd pyelografi vid baslinjen (före behandling) och kommer att upprepas och registreras vid 12 månaders underhållsbehandlingsbesök (efter behandling) som ytterligare kommer att stödjas med CT Urogram-resultat efter 12 månader för att visa platsen och graden av obstruktion med hjälp av standardnomenklatur.
Baslinje 12 månader
Långtidsuppföljning Svarets varaktighet
Tidsram: 18, 24, 36, 48 och 60 månader efter PRE eller 6 och 12 månader efter PRE

Varaktigheten av svaret i den ipsilaterala njuren och behandlingsområdet kommer att definieras som frånvaro av sjukdom, baserat på:

  • instrumenterad cytologi
  • visuellt på endoskopi
  • biopsipatologi (om närvarande och utförd)
18, 24, 36, 48 och 60 månader efter PRE eller 6 och 12 månader efter PRE
Långtidsuppföljning Förlust eller konservering av njurorgan
Tidsram: 18, 24, 36, 48 och 60 månader efter PRE eller 6 och 12 månader efter PRE
Förlust eller bevarande av njurorgan kommer att registreras och kommer att beskriva orsakerna till organkonservering eller -förlust. En radikal nefroureterektomi, nefronsparande operation för UTUC eller ureterektomi kommer att betraktas som organförlust och en patologisk rapport om den borttagna vävnaden kommer att registreras (om tillgängligt eller möjligt)
18, 24, 36, 48 och 60 månader efter PRE eller 6 och 12 månader efter PRE
Långtidsuppföljning Övergripande njurfunktion
Tidsram: 18, 24, 36, 48 och 60 månader efter PRE eller 6 och 12 månader efter PRE
Övergripande njurfunktionsresultat kommer att utvärderas genom uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) med användning av CKD-Epimetod
18, 24, 36, 48 och 60 månader efter PRE eller 6 och 12 månader efter PRE
Långtidsuppföljning Säkerhetsuppföljning
Tidsram: 18, 24, 36, 48 och 60 månader efter PRE eller 6 och 12 månader efter PRE
Säkerhetsuppföljning baserad och registrering av negativa händelser
18, 24, 36, 48 och 60 månader efter PRE eller 6 och 12 månader efter PRE
Exploratory Endpoint
Tidsram: Baslinje
Blod-, tumör- och cytologiprover kommer att samlas in, lagras centralt och senare skickas in för tumörgenomisk sekvenseringsstudier för att utforska tumörgenomiska förändringar och mutationsstatus som biomarkörer med samband med behandlingssvar och progressionshändelser såsom återfall, gradtransformation, ökat stadium och metastaser.
Baslinje
Farmakokinetisk slutpunkt Cmax
Tidsram: 0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Patienter med måttligt nedsatt leverfunktion kommer att genomgå en farmakokinetisk utvärdering, blodprover kommer att samlas in för att utvärdera Cmax
0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Farmakokinetisk slutpunkt Tmax
Tidsram: 0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Patienter med måttligt nedsatt leverfunktion kommer att genomgå en farmakokinetisk utvärdering, blodprover kommer att samlas in för att utvärdera Tmax
0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Farmakokinetisk slutpunkt T1/2
Tidsram: 0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Patienter med måttligt nedsatt leverfunktion kommer att genomgå en farmakokinetisk utvärdering, blodprover kommer att samlas in för att utvärdera T1/2
0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Farmakokinetisk slutpunkt AUC
Tidsram: 0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Patienter med måttligt nedsatt leverfunktion kommer att genomgå en farmakokinetisk utvärdering, blodprover kommer att samlas in för att utvärdera AUC
0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Farmakokinetisk slutpunkt CL
Tidsram: 0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion
Patienter med måttligt nedsatt leverfunktion kommer att genomgå en farmakokinetisk utvärdering, blodprover kommer att samlas in för att utvärdera CL
0 (före injektion) och 20, 40, 60, 90, 120 och 360 minuter efter avslutad injektion

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Steba Biotech S.A.

Samarbetspartners

PrimeVigilance
ICON plc

Utredare

  • Huvudutredare: Vitaly Margulis, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 mars 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

30 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

25 januari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 november 2020

Första postat (Faktisk)

6 november 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLIN2001 UCM301

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på padeliporfin VTP

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera