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Étude ENLIGHTED (Endoluminal LIGHT ActivatED Treatment of Upper Tract Urothelial Cancer) (UCM301)

3 février 2026 mis à jour par: Steba Biotech S.A.

Étude pivot multicentrique de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la thérapie photodynamique ciblée vasculaire TOOKAD (padéliporfine) dans le traitement du cancer urothélial des voies supérieures de bas grade

Il s'agit d'une étude de phase 3, ouverte, à un seul bras sur la padéliporfine dans le traitement du carcinome urothélial du tractus supérieur (UTUC). L'étude ENLIGHTED recrutera des patients atteints d'un carcinome urothélial des voies supérieures non invasif de bas grade dans le rein ou l'uretère. Les patients seront traités avec la padéliporfine VTP en deux phases : une phase de traitement d'induction et une phase de traitement d'entretien et seront suivis jusqu'à 48 mois supplémentaires dans la phase de suivi à long terme (sans intervention) avec une durée spécifique en fonction de la réponse du patient au traitement

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Phase de traitement d'induction : les patients inclus dans l'étude subiront une phase de traitement d'induction consistant en 1 à 3 traitements à la padéliporfine VTP administrés à 4 semaines (28 ± 3 jours) d'intervalle. L'objectif de cette phase de traitement d'induction sera d'obtenir une réponse complète (RC) dans le système de voies ipsilatéral concerné. Au cours de cette phase, les patients seront traités avec de la padéliporfine VTP sur des sites tumoraux identifiés visuellement dans les calices, le bassinet rénal et/ou l'uretère, puis examinés par endoscopie 28 +/- 3 jours après le traitement pour déterminer si le traitement a réussi. Si la RC n'est pas atteinte, deux traitements supplémentaires de padéliporfine VTP sont autorisés à 28 +/- 3 jours d'intervalle pour un total de 3 traitements maximum pendant la phase de traitement d'induction. L'évaluation de la réponse primaire (PRE) sera effectuée 28 ± 3 jours après le dernier traitement VTP, afin de déterminer si le traitement a réussi à obtenir une RC définie comme : l'absence de tumeur visible à l'endoscopie, une cytologie urinaire négative par prélèvement instrumenté et aucune preuve de tumeur à la biopsie (si possible). Les patients subissant une chirurgie d'extirpation de n'importe quelle partie du rein ou de l'uretère ipsilatéral pour des indications liées au cancer urothélial seront considérés comme n'ayant plus de RC. Si la RC n'est pas obtenue après 3 traitements avec la padéliporfine VTP, le traitement sera considéré comme un échec et le patient sera interrompu des phases de traitement.

Phase de traitement d'entretien : les patients obtenant une RC lors de la phase de traitement d'induction seront autorisés à entrer dans la phase de traitement d'entretien de l'étude. Les patients seront ensuite suivis sur une période de 12 mois après le PRE, afin d'évaluer la durée de la réponse et sa sécurité, et de fournir un traitement d'entretien planifié.

Des traitements VTP d'entretien répétés pendant cette période seront fournis aux patients qui présentent des signes de récidive tumorale jugée traitable selon les critères suivants : tumeurs de bas grade avec la plus grande tumeur (tumeur index) entre 5 mm et 15 mm de diamètre, jusqu'à 2 emplacements anatomiques dans les calices, le bassinet du rein ou l'uretère avec atteinte de l'uretère dans un emplacement anatomique avec pas plus de 20 mm de longueur urétérale contiguë). Les patients présentant une récidive tumorale traitable après la phase de traitement d'induction seraient considérés comme n'ayant plus de « réponse complète dans l'ensemble du rein ipsilatéral » et le délai de récidive sera enregistré. Les patients subissant une chirurgie extirpative de toute partie du rein ou de l'uretère ipsilatéral pour des indications liées au cancer urothélial seront considérés comme n'ayant plus de RC et le temps jusqu'à cet événement sera enregistré.

Phase de suivi à long terme : les patients qui terminent les 12 mois de la phase de traitement d'entretien de l'étude pourraient être suivis pendant 48 mois supplémentaires pour surveiller les résultats liés à la maladie et les événements indésirables liés au traitement VTP avec une durée spécifique en fonction de la réponse du patient. au traitement. Aucun traitement complémentaire à la padéliporfine VTP ne sera administré pendant cette phase. Les patients terminant la phase d'entretien de l'étude qui sont en RC en V3 subiront des évaluations supplémentaires 18 et 24 mois (+/- 1 mois) post-PRE et annuellement par la suite et jusqu'à 5 ans après PRE ou jusqu'à récidive, progression, décès ou perte de suivi, pour documenter la sécurité et la réponse continue.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

100

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Recrutement
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
        • Contact:
          • Steffen Rausch, MD
  • Espagne
      • A Coruña, Espagne, 15006
        • Recrutement
        • Hospital Universitario de A Coruña
        • Contact:
          • Marco Aller, MD
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contact:
          • Carles Xavier Raventós Busquets, MD
  • France
      • Lille, France, 59037
        • Recrutement
        • CHU de LILLE - Hopital Claude Huriez
        • Contact:
          • Gautier Marcq, MD
      • Lyon, France, 69437
        • Recrutement
        • HCL Hopital Edouard Herriot
        • Contact:
          • Prof. Marc Colombel, MD, PhD
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël
        • Recrutement
        • Sheba Medical Center
        • Contact:
          • Asaf Shvero, MD
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92868
        • Recrutement
        • University of California - Irvine Medical Center
        • Contact:
          • Edward Uchio, MD
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Recrutement
        • Keck School of Medicine at USC Medical Center
        • Contact:
          • Hooman Djaladat, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory University Hospital
        • Contact:
          • Kenneth Ogan, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Recrutement
        • The Johns Hopkins Hospital, The Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contact:
          • Nirmish Singla, MD
    • New York
      • Albany, New York, États-Unis, 12208
        • Recrutement
        • Albany Medical College
        • Contact:
          • Prof. Ronald Kaufman, MD
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Recrutement
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contact:
          • Jonathan Coleman, MD
        • Contact:
          • Eugene Pietzak,, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Recrutement
        • The Ohio State University (OSU)
        • Contact:
          • Ahmad Shabsigh, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Recrutement
        • The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
        • Contact:
          • Jay Raman, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Contact:
          • Robert Grubb, MD
      • Myrtle Beach, South Carolina, États-Unis, 29572
        • Recrutement
        • Carolina Urologic Research Center
        • Contact:
          • Neal Shore, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern
        • Contact:
          • Vitaly Margulis, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Recrutement
        • University of Washington
        • Contact:
          • Sarah Psutka, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins et féminins de 18 ans ou plus
  • Capable de comprendre et de fournir un consentement éclairé écrit et disposé à se conformer à tous les tests et procédures associés à l'étude
  • Maladie UTUC nouvelle ou récurrente de bas grade, non invasive
  • Maladie prouvée par biopsie. L'accord du lecteur central de pathologie sera requis pour l'éligibilité.
  • Jusqu'à 2 sites prouvés par biopsie d'implication de bas grade avec la plus grande tumeur (tumeur index) entre 5 mm et 15 mm de diamètre (tel que mesuré par endoscopie), tous deux situés dans les calices, le bassinet rénal ou dans l'uretère du ipsilatéral rein, avec une absence de cellules de haut grade à la cytologie. (L'atteinte de l'uretère doit se situer dans un seul emplacement anatomique avec un maximum de 20 mm de longueur urétérale contiguë)
  • État des performances de Karnofsky ≥ 50 %

  • Fonction organique adéquate définie au départ comme :

    • NAN ≥1 000/μl,
    • Plaquettes ≥75 000/ μl, Hb ≥9 g/dl,
    • RIN ≤ 2
    • Taux de giltration glomérulaire estimé (eGFR) ≥30 ml/min (en utilisant la méthode CKD-EPI)
    • Bilirubine sérique totale

Critère d'exclusion:

  • Carcinome urothélial actuel de haut grade ou invasif musculaire (>pT1) de la vessie
  • Carcinome in situ (CIS) actuel ou antérieur dans les voies urinaires supérieures
  • Antécédents de cancer urothélial invasif T2 ou supérieur au cours des 2 dernières années
  • Participation à une autre étude clinique impliquant un produit expérimental dans le mois précédant l'entrée à l'étude
  • Traitement par BCG ou chimiothérapie locale (y compris thérapie ciblée sur le VEGF) dans les voies urinaires supérieures dans les 2 mois précédant l'inclusion
  • Traitement de chimiothérapie systémique (y compris la thérapie ciblée sur le VEGF) dans les 2 mois précédant l'inscription

  • Médicaments interdits qui n'ont pas pu être ajustés ou interrompus avant le traitement de l'étude

    • Patients atteints de maladies cutanées photosensibles ou de porphyrie

  • Toute autre comorbidité médicale ou psychiatrique, y compris une insuffisance cardiaque décompensée, une angine de poitrine instable ou une maladie coronarienne ou une maladie pulmonaire ou hépatique grave ou un gros fumeur actuel qui, de l'avis de l'investigateur de l'étude, ferait du patient un mauvais candidat pour l'étude
  • Femmes enceintes ou allaitantes. Les femmes en âge de procréer (WOCBP) doivent subir un test de grossesse sérique négatif avant l'entrée à l'étude.
  • Hommes et femmes en âge de procréer ne souhaitant pas observer une contraception conventionnelle et efficace pendant toute la durée du traitement et pendant les 90 jours suivant le dernier traitement à la padéliporfine VTP.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: padéliporfine VTP

Phase de traitement d'induction : 1 à 3 traitements à la padéliporfine VTP administrés à 4 semaines (28 ± 3 jours) d'intervalle.

Phase de traitement d'entretien : des traitements d'entretien répétés de VTP pendant cette période seront fournis aux patients qui présentent des signes de récidive tumorale jugée traitable.
Médicament: padéliporfine VTP
Pendant le traitement, mise en place au niveau de la zone cible d'une fibre optique lumineuse, à travers le canal opérateur de l'urétéroscope. Administration intraveineuse de padéliporfine à la dose de 3,66 mg/kg en perfusion de 10 minutes. Chaque zone cible sera éclairée pendant 10 minutes.
Autres noms:
  • WST11

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients avec absence de tumeurs UTUC dans l'ensemble des calices homolatéraux, du bassinet du rein et de l'uretère
Délai: 28 +/- 3 jours après le dernier traitement

Le principal critère d'évaluation de l'efficacité est l'absence de tumeurs UTUC dans l'ensemble des calices homolatéraux, du bassinet rénal et de l'uretère lors de l'évaluation endoscopique au moment de l'évaluation de la réponse primaire (PRE) (28 ± 3 jours après le dernier traitement) pendant la phase de traitement d'induction de la padéliporfine VTP. Ce résultat sera déterminé de manière dichotomique comme un échec ou une réussite dans l'obtention d'une réponse complète.

· Une réponse complète sera définie comme une absence de maladie basée sur :

  • absence de tumeur visuelle à l'endoscopie
  • aucune preuve de tumeur à la biopsie (si possible)
  • cytologie urinaire négative par prélèvement instrumenté
28 +/- 3 jours après le dernier traitement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Durée de la réponse au niveau du rein homolatéral entier
Délai: 12 mois après PRE

La durée de la réponse au niveau de l'ensemble du rein homolatéral sera définie comme l'absence de maladie dans l'ensemble des calices homolatéraux, du bassinet du rein et de l'uretère, sur la base :

  • cytologie instrumentée
  • visuellement à l'endoscopie
  • pathologie de la biopsie (si possible) telle qu'elle sera mesurée lors de la visite de traitement d'entretien de 12 mois après le PRE
12 mois après PRE
Durée de la réponse au niveau du rein homolatéral entier
Délai: 3, 6, 9 mois après PRE

La durée de la réponse au niveau de l'ensemble du rein homolatéral sera définie comme l'absence de maladie dans l'ensemble des calices homolatéraux, du bassinet du rein et de l'uretère, sur la base :

  • cytologie instrumentée
  • visuellement à l'endoscopie
  • pathologie de la biopsie (si possible) telle qu'elle sera mesurée lors des visites de traitement d'entretien de 3, 6 et 9 mois après le PRE
3, 6, 9 mois après PRE
Durée de la réponse au niveau de la zone de traitement du rein ipsilatéral
Délai: 3, 6, 9 et 12 mois après PRE

La durée de la réponse dans la zone de traitement du rein ipsilatéral sera définie comme l'absence de maladie dans la zone de traitement ipsilatérale, sur la base :

  • cytologie instrumentée
  • visuellement à l'endoscopie
  • pathologie de la biopsie (si possible) telle qu'elle sera mesurée lors des visites de traitement d'entretien de 3, 6, 9 et 12 mois après le PRE
3, 6, 9 et 12 mois après PRE
Fonction rénale globale
Délai: 6 et 12 mois après PRE

Le résultat fonctionnel rénal global sera mesuré lors des visites de traitement d'entretien à 6 et 12 mois après le PRE, et sera évalué en comparant le taux de filtration glomérulaire estimé avant le traitement et à 12 mois (DFGe), calculé à partir des taux de créatinine sérique, en utilisant le CKD- Méthode Epi comprenant :

  • Le changement absolu de l'eGFR ainsi que les catégories d'IRC seront utilisés sur la base des critères KDIGO 2012
  • La description inclura le changement dans l'eGFR, le changement dans le stade/la catégorie de risque d'IRC
6 et 12 mois après PRE
Perte ou préservation d'organes rénaux
Délai: 3, 6, 9 et 12 mois après PRE
La perte ou la préservation d'organes rénaux sera enregistrée à chaque visite de traitement d'entretien après le PRE à 3, 6, 9 et 12 mois de visites de traitement d'entretien, et décrira les raisons de la préservation ou de la perte d'organes. Une néphrourétérectomie radicale, une chirurgie épargnant le néphron pour UTUC ou une urétérectomie seront considérées comme une perte d'organe.
3, 6, 9 et 12 mois après PRE
Évaluation pathologique de la réponse
Délai: Après au moins un traitement VTP
PathologiqueL'évaluation pathologique de la réponse sera effectuée dans le tissu rénal des patients qui subiront une ablation chirurgicale du rein (épargne rénale ou néphrourétérectomie radicale) après au moins un traitement VTP à la padéliporfine
Après au moins un traitement VTP
Patients présentant une obstruction urétérale et/ou un stent urétéral
Délai: Base de référence 12 mois
Les patients présentant une obstruction urétérale existante et / ou un stent urétéral existant seront autorisés avec des preuves radiographiques d'une obstruction préexistante documentée, pour démontrer le site et le degré d'obstruction avec une pyélographie rétrograde au départ (avant le traitement) et seront répétés et enregistrés à 12 mois de visite de traitement d'entretien (post-traitement) qui sera en outre étayée par les résultats de l'urogramme CT à 12 mois pour démontrer le site et le degré d'obstruction en utilisant la nomenclature standard.
Base de référence 12 mois
Suivi à long terme Durée de la réponse
Délai: 18, 24,36,48 et 60 mois post PRE ou 6 et 12 mois post PRE

La durée de la réponse dans le rein ipsilatéral et la zone de traitement sera définie comme l'absence de maladie, sur la base :

  • cytologie instrumentée
  • visuellement à l'endoscopie
  • pathologie de la biopsie (si présente et réalisée)
18, 24,36,48 et 60 mois post PRE ou 6 et 12 mois post PRE
Suivi à long terme Perte ou préservation d'organes rénaux
Délai: 18, 24,36,48 et 60 mois post PRE ou 6 et 12 mois post PRE
La perte ou la préservation d'organes rénaux sera enregistrée et décrira les raisons de la préservation ou de la perte d'organes. Une néphro-urétérectomie radicale, une chirurgie épargnant le néphron pour UTUC ou une urétérectomie sera considérée comme une perte d'organe et un rapport pathologique du tissu retiré sera enregistré (si disponible ou faisable)
18, 24,36,48 et 60 mois post PRE ou 6 et 12 mois post PRE
Suivi à long terme Fonction rénale globale
Délai: 18, 24,36,48 et 60 mois post PRE ou 6 et 12 mois post PRE
Le résultat fonctionnel rénal global sera évalué par le taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) en utilisant CKD-Epimethod
18, 24,36,48 et 60 mois post PRE ou 6 et 12 mois post PRE
Suivi à long terme Suivi de sécurité
Délai: 18, 24,36,48 et 60 mois post PRE ou 6 et 12 mois post PRE
Suivi de la sécurité basé sur l'enregistrement des événements indésirables
18, 24,36,48 et 60 mois post PRE ou 6 et 12 mois post PRE
Point final exploratoire
Délai: Ligne de base
Des échantillons de sang, de tumeur et de cytologie seront collectés, stockés de manière centralisée et soumis ultérieurement à des études de séquençage génomique tumoral afin d'explorer les altérations génomiques tumorales et le statut de mutation en tant que biomarqueurs associés à la réponse au traitement et aux événements de progression tels que la récidive, la transformation de grade, l'augmentation du stade et métastases.
Ligne de base
Paramètre pharmacocinétique Cmax
Délai: 0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
Les patients présentant une insuffisance hépatique modérée subiront une évaluation pharmacocinétique, des échantillons de sang seront prélevés pour évaluer la Cmax
0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
Critère d'évaluation pharmacocinétique Tmax
Délai: 0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
Les patients présentant une insuffisance hépatique modérée subiront une évaluation pharmacocinétique, des échantillons de sang seront prélevés pour évaluer le Tmax
0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
Critère pharmacocinétique T1/2
Délai: 0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
Les patients présentant une insuffisance hépatique modérée subiront une évaluation pharmacocinétique, des échantillons de sang seront prélevés pour évaluer T1/2
0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
ASC du paramètre pharmacocinétique
Délai: 0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
Les patients présentant une insuffisance hépatique modérée subiront une évaluation pharmacocinétique, des échantillons de sang seront prélevés pour évaluer l'AUC
0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
Critère pharmacocinétique CL
Délai: 0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection
Les patients présentant une insuffisance hépatique modérée subiront une évaluation pharmacocinétique, des échantillons de sang seront prélevés pour évaluer CL
0 (avant injection) et 20, 40, 60, 90, 120 et 360 mn après la fin de l'injection

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Steba Biotech S.A.

Collaborateurs

PrimeVigilance
ICON plc

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Vitaly Margulis, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 mars 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

25 janvier 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2020

Première publication (Réel)

6 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLIN2001 UCM301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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