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Estudio ENdoluminal LIGHT ActivatED para el tratamiento del cáncer urotelial del tracto superior (ENLIGHTED) (UCM301)

3 de febrero de 2026 actualizado por: Steba Biotech S.A.

Estudio fundamental multicéntrico de fase 3 para evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia fotodinámica vascular dirigida TOOKAD (padeliporfina) en el tratamiento del cáncer urotelial de las vías superiores de bajo grado

Este es un estudio de fase 3, abierto, de un solo brazo de padeliporfina en el tratamiento del carcinoma urotelial del tracto superior (UTUC). El estudio ENLIGHTED reclutará pacientes con carcinoma urotelial del tracto superior no invasivo de bajo grado en el riñón o el uréter. Los pacientes serán tratados con padeliporfina VTP en dos fases: una Fase de tratamiento de inducción y una Fase de tratamiento de mantenimiento y serán seguidos por hasta 48 meses adicionales en la fase de seguimiento a largo plazo (sin intervención) con una duración específica dependiendo del respuesta del paciente al tratamiento

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Fase de tratamiento de inducción: los pacientes ingresados ​​en el estudio se someterán a una fase de tratamiento de inducción que constará de 1 a 3 tratamientos de VTP con padeliporfina proporcionados con 4 semanas (28 +/-3 días) de diferencia. El objetivo de esta fase de tratamiento de inducción será lograr una respuesta completa (CR) en el sistema de vías ipsilateral afectado. Durante esta fase, los pacientes serán tratados con padeliporfina VTP en los sitios tumorales identificados visualmente en los cálices, la pelvis renal y/o el uréter y posteriormente se examinarán endoscópicamente a los 28 +/- 3 días posteriores al tratamiento para determinar si el tratamiento fue exitoso. Si no se logra la RC, se permiten dos tratamientos adicionales de padeliporfina VTP con 28 +/- 3 días de diferencia para un total de hasta 3 tratamientos durante la fase de tratamiento de inducción. La Evaluación de Respuesta Primaria (PRE) se realizará 28 +/- 3 días después del último tratamiento VTP, para determinar si el tratamiento fue exitoso para lograr la RC definida como: ausencia de tumor visible en la endoscopia, citología urinaria negativa por recolección instrumentada, y sin evidencia de tumor en la biopsia (si es factible). Se considerará que los pacientes sometidos a cirugía de extirpación de cualquier parte del riñón ipsilateral o del uréter por indicaciones relacionadas con el cáncer urotelial ya no tienen RC. Si no se logra la RC después de 3 tratamientos con padeliporfina VTP, el tratamiento se considerará fallido y el paciente será descontinuado de las Fases de Tratamiento.

Fase de tratamiento de mantenimiento: los pacientes que logren RC en la fase de tratamiento de inducción podrán pasar a la fase de tratamiento de mantenimiento del estudio. A continuación, se realizará un seguimiento de los pacientes durante un período de 12 meses después del PRE, para evaluar la duración de la respuesta y su seguridad, y para proporcionar un tratamiento de mantenimiento planificado.

Se proporcionarán tratamientos VTP de mantenimiento repetidos durante este período a los pacientes que muestren evidencia de recurrencia del tumor que se considere tratable según lo definido por los siguientes criterios: tumores de bajo grado con el tumor más grande (tumor índice) entre 5 mm y 15 mm de diámetro, en hasta 2 localizaciones anatómicas en los cálices, pelvis renal o el uréter con afectación del uréter en una localización anatómica con no más de 20 mm de longitud ureteral contigua). Se consideraría que los pacientes con recurrencia del tumor tratable después de la fase de tratamiento de inducción ya no tienen una "respuesta completa en todo el riñón ipsilateral" y se registrará el tiempo hasta la recurrencia. Se considerará que los pacientes sometidos a cirugía de extirpación de cualquier parte del riñón ipsolateral o del uréter por indicaciones relacionadas con el cáncer urotelial ya no tienen RC y se registrará el tiempo transcurrido hasta este evento.

Fase de seguimiento a largo plazo: los pacientes que completen los 12 meses de la fase de tratamiento de mantenimiento del estudio podrían ser seguidos durante 48 meses adicionales para monitorear los resultados relacionados con la enfermedad y los eventos adversos relacionados con el tratamiento VTP con una duración específica que depende de la respuesta del paciente. al tratamiento No se administrará ningún tratamiento VTP de padeliporfina adicional durante esta fase. Los pacientes que completen la fase de mantenimiento del estudio que estén en RC en V3 se someterán a evaluaciones adicionales 18 y 24 meses (+/- 1 mes) después de PRE y anualmente a partir de entonces y hasta 5 años después de PRE o hasta la recurrencia, progresión, muerte o pérdida durante el seguimiento, para documentar la seguridad y la respuesta continua.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

100

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Reclutamiento
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
        • Contacto:
          • Steffen Rausch, MD
  • España
      • A Coruña, España, 15006
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario de A Coruña
        • Contacto:
          • Marco Aller, MD
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
        • Contacto:
          • Carles Xavier Raventós Busquets, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • University of California - Irvine Medical Center
        • Contacto:
          • Edward Uchio, MD
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
        • Reclutamiento
        • Keck School of Medicine at USC Medical Center
        • Contacto:
          • Hooman Djaladat, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • Emory University Hospital
        • Contacto:
          • Kenneth Ogan, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Reclutamiento
        • The Johns Hopkins Hospital, The Sidney Kimmel Cancer Center
        • Contacto:
          • Nirmish Singla, MD
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Reclutamiento
        • Albany Medical College
        • Contacto:
          • Prof. Ronald Kaufman, MD
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Contacto:
          • Jonathan Coleman, MD
        • Contacto:
          • Eugene Pietzak,, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • Reclutamiento
        • The Ohio State University (OSU)
        • Contacto:
          • Ahmad Shabsigh, MD
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Reclutamiento
        • The Pennsylvania State University (Penn State) Milton S. Hershey Medical Center
        • Contacto:
          • Jay Raman, MD
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • Contacto:
          • Robert Grubb, MD
      • Myrtle Beach, South Carolina, Estados Unidos, 29572
        • Reclutamiento
        • Carolina Urologic Research Center
        • Contacto:
          • Neal Shore, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern
        • Contacto:
          • Vitaly Margulis, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Reclutamiento
        • University of Washington
        • Contacto:
          • Sarah Psutka, MD
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Reclutamiento
        • CHU de Lille - Hopital Claude Huriez
        • Contacto:
          • Gautier Marcq, MD
      • Lyon, Francia, 69437
        • Reclutamiento
        • HCL Hopital Edouard Herriot
        • Contacto:
          • Prof. Marc Colombel, MD, PhD
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Reclutamiento
        • Sheba Medical Center
        • Contacto:
          • Asaf Shvero, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes masculinos y femeninos mayores de 18 años
  • Capaz de entender y dar su consentimiento informado por escrito y dispuesto a cumplir con todas las pruebas y procedimientos asociados con el estudio
  • Enfermedad de UTUC no invasiva, de bajo grado, nueva o recurrente
  • Enfermedad comprobada por biopsia. Se requerirá la aprobación del lector de patología central para la elegibilidad.
  • Hasta 2 sitios comprobados por biopsia de compromiso de bajo grado con el tumor más grande (tumor índice) entre 5 mm y 15 mm de diámetro (medido por endoscopia), ambos ubicados en los cálices, pelvis renal o en el uréter del ipsilateral riñón, con ausencia de células de alto grado en la citología. (La afectación del uréter debe estar en una ubicación anatómica con no más de 20 mm de longitud ureteral contigua)
  • Estado de desempeño de Karnofsky ≥ 50%

  • Función adecuada del órgano definida al inicio del estudio como:

    • RAN ≥1.000/ l,
    • Plaquetas ≥75.000/ μl, Hb ≥9 g/dl,
    • RIN ≤ 2
    • Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) ≥30 ml/min (usando el método CKD-EPI)
    • Bilirrubina sérica total

Criterio de exclusión:

  • Carcinoma urotelial de vejiga actual de alto grado o músculo invasivo (>pT1)
  • Carcinoma in situ (CIS) actual o previo en el tracto urinario superior
  • Antecedentes de cáncer urotelial invasivo T2 o superior en los últimos 2 años
  • Participación en otro estudio clínico que involucre un producto en investigación dentro de 1 mes antes del ingreso al estudio
  • BCG o tratamiento de quimioterapia local (incluida la terapia dirigida a VEGF) en el tracto urinario superior dentro de los 2 meses anteriores a la inclusión
  • Tratamiento de quimioterapia sistémica (incluida la terapia dirigida a VEGF) en los 2 meses anteriores a la inscripción

  • Medicamentos prohibidos que no pudieron ajustarse o suspenderse antes del tratamiento del estudio

    • Pacientes con enfermedades de la piel fotosensible o porfiria

  • Cualquier otra comorbilidad médica o psiquiátrica, incluida la insuficiencia cardíaca descompensada, la angina inestable o la enfermedad de las arterias coronarias o la enfermedad pulmonar o hepática grave o el tabaquismo empedernido que, en opinión del investigador del estudio, convertiría al paciente en un mal candidato para el estudio.
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia. Las mujeres en edad fértil (WOCBP) deben someterse a una prueba de embarazo en suero negativa antes de ingresar al estudio.
  • Hombres y mujeres con potencial reproductivo que no estén dispuestos a observar métodos anticonceptivos convencionales y efectivos durante la duración del tratamiento y durante los 90 días posteriores al último tratamiento con padeliporfina VTP.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: padeliporfina VTP

Fase de tratamiento de inducción: 1-3 tratamientos de VTP con padeliporfina proporcionados con 4 semanas (28 +/-3 días) de diferencia.

Fase de tratamiento de mantenimiento: Se proporcionarán tratamientos VTP de mantenimiento repetidos durante este período a los pacientes que muestren evidencia de recurrencia del tumor que se considere tratable.
Droga: padeliporfina VTP
Durante el tratamiento, colocación en la zona objetivo de una fibra de luz óptica, a través del canal de trabajo del ureteroscopio. Administración intravenosa de padeliporfina a la dosis de 3,66 mg/kg infundida durante 10 minutos. Cada área objetivo se iluminará durante 10 minutos.
Otros nombres:
  • WST11

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes con ausencia de tumores UTUC en la totalidad de los cálices ipsilaterales, pelvis renal y uréter
Periodo de tiempo: 28 +/- 3 días después del último tratamiento

El resultado principal de eficacia es la ausencia de tumores UTUC en todos los cálices ipsilaterales de la pelvis renal y el uréter en la evaluación endoscópica en el momento de la Evaluación de la respuesta primaria (PRE) (28 +/- 3 días después del último tratamiento) durante la fase de tratamiento de inducción del VTP con padeliporfina. Este resultado se determinará de forma dicotómica como fracaso o éxito en el logro de una respuesta completa.

· La Respuesta Completa se definirá como ausencia de enfermedad basada en:

  • ausencia de tumor visual en la endoscopia
  • sin evidencia de tumor en la biopsia (si es factible)
  • citología urinaria negativa por colección instrumentada
28 +/- 3 días después del último tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Duración de la respuesta en todo el riñón ipsolateral
Periodo de tiempo: 12 meses post PRE

La duración de la respuesta en todo el riñón ipsilateral se definirá como la ausencia de enfermedad en todos los cálices ipsilaterales, la pelvis renal y el uréter, en función de:

  • citología instrumentada
  • visualmente en endoscopia
  • patología de la biopsia (si es factible) tal como se medirá en la visita de tratamiento de mantenimiento de 12 meses posterior al PRE
12 meses post PRE
Duración de la respuesta en todo el riñón ipsolateral
Periodo de tiempo: 3, 6, 9 meses post PRE

La duración de la respuesta en todo el riñón ipsilateral se definirá como la ausencia de enfermedad en todos los cálices ipsilaterales, la pelvis renal y el uréter, en función de:

  • citología instrumentada
  • visualmente en endoscopia
  • patología de la biopsia (si es factible) como se medirá en las visitas de tratamiento de mantenimiento de 3, 6, 9 meses posteriores al PRE
3, 6, 9 meses post PRE
Duración de la respuesta en el área de tratamiento del riñón ipsilateral
Periodo de tiempo: 3, 6, 9 y 12 meses post PRE

La duración de la respuesta en el Área de tratamiento del riñón ipsilateral se definirá como la ausencia de enfermedad en el Área de tratamiento ipsilateral, en función de:

  • citología instrumentada
  • visualmente en endoscopia
  • patología de la biopsia (si es factible) tal como se medirá en las visitas de tratamiento de mantenimiento a los 3, 6, 9 y 12 meses posteriores al PRE
3, 6, 9 y 12 meses post PRE
Función renal global
Periodo de tiempo: 6 y 12 meses post PRE

El resultado funcional renal general se medirá en las visitas de tratamiento de mantenimiento a los 6 y 12 meses posteriores al PRE, y se evaluará comparando el pretratamiento y la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) a los 12 meses, calculada a partir de los niveles de creatinina sérica, utilizando el índice CKD- Método Epi que incluye:

  • El cambio absoluto en eGFR, así como las categorías de CKD, se utilizarán según los criterios de KDIGO 2012
  • La descripción incluirá cambios en eGFR, cambios en la etapa/categoría de riesgo de ERC
6 y 12 meses post PRE
Pérdida o preservación de órganos renales
Periodo de tiempo: 3, 6, 9 y 12 meses post PRE
La pérdida o preservación de órganos renales se registrará en cada visita de tratamiento de mantenimiento posterior al PRE a los 3, 6, 9 y 12 meses en las visitas de tratamiento de mantenimiento, y se describirán los motivos de la preservación o pérdida de órganos. Una nefroureterectomía radical, una cirugía conservadora de nefronas para UTUC o una ureterectomía se considerarán como pérdida de órganos.
3, 6, 9 y 12 meses post PRE
Evaluación patológica de la respuesta
Periodo de tiempo: Después de al menos un tratamiento VTP
PatológicoLa evaluación patológica de la respuesta se realizará en el tejido renal de los pacientes que se someterán a una extirpación quirúrgica del riñón (preservación del riñón o nefroureterectomía radical) después de al menos un tratamiento con VTP con padeliporfina.
Después de al menos un tratamiento VTP
Pacientes con obstrucción ureteral y/o stent ureteral
Periodo de tiempo: Línea base 12 meses
Se permitirá a los pacientes con obstrucción ureteral existente y/o stent ureteral existente con evidencia radiográfica de obstrucción preexistente documentada, para demostrar el sitio y el grado de obstrucción con pielografía retrógrada al inicio (antes del tratamiento) y se repetirá y registrará a las 12 visita de tratamiento de mantenimiento de meses (posterior al tratamiento) que se respaldará con los resultados de la urografía por TC a los 12 meses para demostrar el sitio y el grado de obstrucción utilizando la nomenclatura estándar.
Línea base 12 meses
Seguimiento a largo plazo Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: 18, 24,36,48 y 60 meses post PRE o 6 y 12 meses post PRE

La duración de la respuesta en el riñón ipsilateral y el área de tratamiento se definirá como ausencia de enfermedad, en función de:

  • citología instrumentada
  • visualmente en endoscopia
  • patología de la biopsia (si está presente y realizada)
18, 24,36,48 y 60 meses post PRE o 6 y 12 meses post PRE
Seguimiento a largo plazo Pérdida o conservación de órganos renales
Periodo de tiempo: 18, 24,36,48 y 60 meses post PRE o 6 y 12 meses post PRE
Se registrará la pérdida o preservación de órganos renales y se describirán las razones de la preservación o pérdida de órganos. Una nefroureterectomía radical, cirugía conservadora de nefronas para UTUC o ureterectomía se considerará como pérdida de órganos y se registrará un informe de patología del tejido extirpado (si está disponible o es factible)
18, 24,36,48 y 60 meses post PRE o 6 y 12 meses post PRE
Seguimiento a largo plazo Funcionalidad renal global
Periodo de tiempo: 18, 24,36,48 y 60 meses post PRE o 6 y 12 meses post PRE
El resultado funcional renal general se evaluará mediante la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) utilizando CKD-Epimethod
18, 24,36,48 y 60 meses post PRE o 6 y 12 meses post PRE
Seguimiento a largo plazo Seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: 18, 24,36,48 y 60 meses post PRE o 6 y 12 meses post PRE
Seguimiento de seguridad basado y registro de eventos adversos
18, 24,36,48 y 60 meses post PRE o 6 y 12 meses post PRE
Punto final exploratorio
Periodo de tiempo: Base
Las muestras de sangre, tumor y citología se recolectarán, se almacenarán centralmente y luego se enviarán a estudios de secuenciación genómica tumoral para explorar las alteraciones genómicas tumorales y el estado de mutación como biomarcadores con asociación a la respuesta al tratamiento y eventos de progresión como recurrencia, transformación de grado, estadio aumentado y metástasis
Base
Punto final farmacocinético Cmax
Periodo de tiempo: 0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
Los pacientes con insuficiencia hepática moderada se someterán a una evaluación farmacocinética, se recolectarán muestras de sangre para evaluar la Cmax.
0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
Punto final farmacocinético Tmax
Periodo de tiempo: 0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
Los pacientes con insuficiencia hepática moderada se someterán a una evaluación farmacocinética, se recolectarán muestras de sangre para evaluar Tmax
0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
Punto final farmacocinético T1/2
Periodo de tiempo: 0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
Los pacientes con insuficiencia hepática moderada, se someterán a una evaluación farmacocinética, se recolectarán muestras de sangre para evaluar T1/2
0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
AUC del criterio de valoración farmacocinético
Periodo de tiempo: 0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
Los pacientes con insuficiencia hepática moderada se someterán a una evaluación farmacocinética, se recolectarán muestras de sangre para evaluar el AUC
0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
Punto final farmacocinético CL
Periodo de tiempo: 0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección
Los pacientes con insuficiencia hepática moderada, se someterán a una evaluación farmacocinética, se recolectarán muestras de sangre para evaluar CL
0 (antes de la inyección) y 20, 40, 60, 90, 120 y 360 mn después del final de la inyección

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Steba Biotech S.A.

Colaboradores

PrimeVigilance
ICON plc

Investigadores

  • Investigador principal: Vitaly Margulis, MD, University of Texas Southwestern Medical Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de marzo de 2021

Finalización primaria (Estimado)

30 de marzo de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

25 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de noviembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

6 de noviembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

4 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLIN2001 UCM301

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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