CureDRPLA Global Patient Registry

CureDRPLA Global Patient Registry syftar till att samla in data från patienter med dentatorubral-pallidoluysian atrophy (DRPLA) över hela världen för att identifiera en välkarakteriserad kohort för deltagande i retrospektiv och prospektiv forskning. Deltagare kommer att behöva läsa och underteckna ett IRB-godkänt dokument för informerat samtycke innan de får tillgång till frågeformulär inom registret. Registret är endast till för patienter med diagnosen DRPLA.

Efter att informerat samtycke har givits, och samtycke för dem som är 12 år till samtyckesåldern, kommer deltagarna att bli ombedda att fylla i en serie frågeformulär för att inkludera information om demografi, specifika diagnoser, medicinsk historia, forskning, funktionell mobilitet, livskvalitet, och hälsoekonomi. Deltagarna kommer att uppmanas att ange om de är intresserade av att bli kontaktade av registersamordnaren för potentiellt deltagande i framtida kliniska prövningar och/eller studier. Deltagare kommer att ha möjlighet att när som helst dra sig ur registret, och vid utträde kommer de inte längre att kontaktas från registret av någon anledning. Data som de har angett kommer att förbli en del av registret, men deras identifiering kommer inte att släppas av någon anledning. Aktiva deltagare i registret kommer att få årliga e-postpåminnelser om att uppdatera sina frågeformulärdata för att återspegla den aktuella statusen för sjukdomsprogression.

Registret är tillgängligt på engelska, franska, italienska, japanska, koreanska och portugisiska för att uppmuntra DRPLA-patienter över hela världen att registrera sig. Deltagande genomförs online, besök vår hemsida för mer information https://curedrpla.org/en/global-patient-registry/

REDCap Cloud-plattformen kommer att fungera som Registry Data Coordinating Center och kommer att hantera data som matas in i ett webbaserat elektroniskt datainsamlingssystem (EDC) som är 21 CFR Part 11-validerat, ISO 27001-certifierat, HIPPA, CDISC och GDPR-kompatibelt.