Amniotisk membranterapi för interstitiell cystit/smärtsamt blåssyndrom

Interstitiell cystit/smärtsamt blåssyndrom (IC/PBS) är ett kliniskt syndrom där patienter rapporterar symtom på blås- och/eller bäckensmärta med tryck och/eller obehag i samband med urinfrekvens och brådska. Dessa symtom varierar i svårighetsgrad och är kända för att orsaka betydande inverkan på livskvaliteten. Aktuella rekommenderade terapier inkluderar beteendeförändringar, stresshanteringsmetoder, sjukgymnastik, orala farmakologiska smärtbehandlingsmedel, intravesikala instillationer, hydrodistension, fulguration av blåsskador och/eller triamcinoloninjektioner, intradetrusor onabotulinumtoxin A-injektioner, neuromodulering och större operationer.

Fostervattenmembran, Clarix FLO™, har använts för att hjälpa till vid sårläkning inom många medicinområden, och dess användning har utvecklats under det senaste århundradet till olika tillämpningar inom regenerativ medicin. En ny studie med användning av fosterhinnor för blåsbehandling har visat lovande preliminära resultat i en liten kohortstudie av 10 kvinnor med motsträvig IC/PBS. Dessa kvinnor genomgick intradetrusorinjektioner av mikroniserade fosterhinnor och hade signifikant förbättring av tömningssymtom och blåssmärta under 3 månader utan biverkningar. Inga randomiserade kontrollerade prövningar (RCT) av behandling av amnionblåsa har hittills genomförts. Den föreslagna studien skulle vara den första RCT som utvärderar effektiviteten av fosterhinnaninjektioner med Clarix FLO™ och har potential att göra betydande effekter vid hantering och behandling av patienter med IC/PBS.

Clarix FLO™ är en steril, partikelformig human fostervattensmembran och navelsträngsvävnadsprodukt som bearbetas aseptiskt i enlighet med gällande goda vävnadspraxis från samma donerade mänskliga vävnad (placenta) efter bestämning av lämplighet och lämplighet för placenta/sträng. Produkter för fostervatten och navelsträngar är för närvarande utsedda av FDA som vävnadsprodukter enligt PHS Act 361 HCT/P (humana celler, vävnader och cellulära och vävnadsbaserade produkter). Clarix FLO™ innehåller inte levande celler.

Patienterna kommer sedan att följas med klinisk utvärdering och frågeformulär som upprepas 2, 4, 8 och 12 veckor efter operationen. Ytterligare urinodling och rester efter hålrum kommer att upprepas 2 och 4 veckor efter operationen.

Primärt mål: Bestämma effektiviteten av amnionblåsbehandling (ABT) hos patienter med interstitiell cystit/smärtande blåssyndrom (IC/PBS) enligt definitionen av kliniskt signifikant förbättring

- Kliniskt meningsfull indikator definierad som: 5 poängs minskning av interstitiell cystitsymtomindex (ICSI)

Sekundära mål:

• Karakterisera effektdurationen av ABT med hjälp av klinisk utvärdering och följande frågeformulär:

  • Interstitiell cystit symtomindex (ICSI)
  • Interstitiell cystitproblemindex (ICPI)
  • Blåsmärta/interstitiell cystit symtompoäng (BPIC-SS)
  • Verktyg för utvärdering av överaktiv blåsa
  • SF-12 Health Survey
• Bestäm om det finns några negativa effekter av ABT, såsom urinvägsinfektioner eller akut urinretention.

Hypotes: ABT hos patienter med PBS förbättrar kliniska resultat