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PBI 4050 在 Alström 综合征患者中的开放标签翻转研究

2020年10月30日 更新者：Liminal BioSciences Ltd.

PBI 4050 在 Alström 综合征患者中的开放标签滚动研究

2 期、开放标签、单臂、多中心研究评估 PBI-4050 在 Alström 综合征患者中的长期安全性和耐受性，这些患者之前已完成 ProMetic 赞助的 Alström 综合征 PBI-4050 研究。

研究概览

地位

地位

指示当前招聘状态或扩展访问状态。
终止

条件

条件

正在研究的疾病、紊乱、综合征、疾病或损伤。在 ClinicalTrials.gov 上，条件还可能包括其他与健康相关的问题，例如寿命、生活质量和健康风险。

干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。

详细说明

这是一项 2 期、开放标签、单臂、多中心研究，评估 PBI-4050 在已完成治疗结束 (EoT) 访视的 Alström 综合征受试者中的长期安全性和耐受性ProMetic 赞助的使用 PBI-4050 的 Alström 综合症研究。 该研究还将评估 PBI 4050 在这种多方面疾病中的疗效和药理作用。 将招募大约 20 至 30 名受试者接受 800 mg PBI-4050，每天一次，持续 96 周或直到产品许可或赞助商终止研究，以先发生者为准。

研究类型

研究类型

描述临床研究的性质。研究类型包括介入性研究（也称为临床试验）、观察性研究（包括患者登记）和扩展访问。
介入性

注册 (实际的)

注册

临床研究的参与者人数。 “预期”入组人数是研究人员进行研究所需的目标参与者人数。
10

阶段

阶段

根据美国食品和药物管理局 (FDA) 制定的定义，研究药物或生物制品的临床试验阶段。阶段基于研究的目标、参与者的数量和其他特征。有五个阶段：早期第 1 阶段（以前列为第 0 阶段）、第 1 阶段、第 2 阶段、第 3 阶段和第 4 阶段。不适用用于描述没有 FDA 定义的阶段的试验，包括设备试验或行为干预。
  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • Birmingham、英国、B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trus

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

资格标准

想要参加临床研究的人必须满足的关键要求或他们必须具备的特征。资格标准包括纳入标准（一个人参与研究所必需的）和排除标准（阻止一个人参与）。资格标准的类型包括一项研究是否接受健康志愿者、是否有年龄或年龄组要求，或是否受性别限制。

适合学习的年龄

16年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 受试者使用 PBI-4050 完成了 ProMetic 赞助的 Alström 综合征研究。
  • 受试者已签署知情同意书
  • 受试者有 Alström 综合征的书面诊断
  • 接受抗糖尿病药物治疗的受试者能够并愿意自我监测血糖水平
  • 受试者必须愿意在研究期间放弃其他形式的实验性药物治疗。
  • 有生育能力的女性受试者在筛选时必须具有阴性血清妊娠试验，并同意在整个研究期间以及最后一次研究性药物产品 (IMP) 给药后的 30 天内使用充分的避孕措施进行筛选
  • 如果男性受试者在筛选前至少 6 个月未进行输精管结扎术并与有生育能力的女性合作，则他必须愿意在整个研究期间和最后一次 IMP 给药后 30 天内使用可接受的避孕方法。

排除标准：

  • 出于安全原因，受试者停止使用 PBI-4050 之前使用 PBI-4050 进行的任何 ProMetic 赞助的 Alström 综合征研究
  • 受试者在筛选前 12 个月内有严重低血糖发作记录，研究者判断受试者无法充分监测其血糖水平。
  • 受试者患有无法控制的高血压，在筛选时确定血压 > 170/100 mmHg。
  • 筛选时确定的在研究过程中怀孕、哺乳或计划怀孕的女性
  • 受试者有任何研究者认为可能会干扰研究进行和依从性的情况
  • 受试者有对 PBI-4050 或其任何赋形剂的过敏反应史。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂

参与者组/臂

根据试验方案，接受特定干预/治疗或不接受干预的临床试验参与者组或亚组。
干预/治疗

干预/治疗

作为临床研究重点的过程或行动。干预措施包括药物、医疗设备、程序、疫苗和其他处于研究阶段或已经可用的产品。干预措施还可以包括非侵入性方法，例如教育或调整饮食和锻炼。
实验性的：PBI-4050
药品：PBI-4050
四粒 200 毫克胶囊（总共 800 毫克），每日一次，口服

研究衡量的是什么？

主要结果指标

主要结果指标

在临床研究的方案中，对于评估干预/治疗的效果最重要的计划结果测量。大多数临床研究有一项主要结果指标，但有些研究有不止一项。
结果测量
大体时间
具有异常实验室值和/或与治疗相关的不良事件的受试者人数
大体时间：96周
96周

次要结果测量

次要结果测量

在临床研究的方案中，计划的结果测量值在评估干预效果时不如主要结果测量值重要，但仍然值得关注。大多数临床研究有不止一项次要结果指标。
结果测量
措施说明
大体时间
空腹血糖随时间从基线的变化
大体时间：96周
96周
随着时间的推移血浆胰岛素相对于基线的变化
大体时间：96周
96周
糖化血红蛋白 (HbA1c) 随时间从基线的变化
大体时间：96周
96周
通过每周 4 点曲线测量的血糖相对于基线的变化
大体时间：96周
96周
肝脏硬度相对于基线的变化
大体时间：96周
使用 FibroScan 测量与纤维化相关的千帕 (kPa)
96周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

赞助

发起研究并有权和控制研究的组织或个人。
Liminal BioSciences Ltd.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

学习开始

第一位参与者参加临床研究的实际日期。 “预期”研究开始日期是研究人员认为将成为研究开始日期的日期。
2017年10月9日

初级完成 (实际的)

初级完成

临床研究的最后一名参与者接受检查或接受干预以收集主要结果测量的最终数据的日期。临床研究是否根据方案结束或被终止不影响该日期。对于具有多个不同完成日期的主要结果测量的临床研究，该术语是指完成所有主要结果测量的数据收集的日期。 “预期”主要完成日期是研究人员认为将成为研究主要完成日期的日期。
2020年5月8日

研究完成 (实际的)

研究完成

临床研究中最后一位参与者接受检查或接受干预/治疗以收集主要结局指标、次要结局指标和不良事件（即最后一位参与者的最后一次就诊）的最终数据的日期。 “预期”研究完成日期是研究人员认为将成为研究完成日期的日期。
2020年5月8日

研究注册日期

首次提交

首次提交

研究发起人或研究者首次向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录的日期。在首次提交日期和记录在 ClinicalTrials.gov 上的可用性（首次发布日期）之间通常会有几天的延迟。
2017年6月9日

首先提交符合 QC 标准的

首先提交符合 QC 标准的

研究发起人或研究者首次提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录的日期。在满足 NLM 的 QC 审查标准之前，发起人或研究者可能需要修改和提交研究记录一次或多次。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2017年6月9日

首次发布 (实际的)

首次发布

在国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查结束后，研究记录首次在 ClinicalTrials.gov 上可用的日期。研究发起人或研究者提交研究记录的日期与首次发布日期之间通常会有几天的延迟。
2017年6月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

最后更新发布

在 ClinicalTrials.gov 上提供研究记录更改的最近日期。研究发起人或研究者向 ClinicalTrials.gov 提交变更的时间（最后更新提交日期）和最后更新发布日期之间可能会有延迟。
2020年11月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

上次提交的符合 QC 标准的更新

研究发起人或研究者提交符合国家医学图书馆 (NLM) 质量控制 (QC) 审查标准的研究记录更改的最近日期。申办者或研究者有责任确保研究记录符合 NLM QC 审查标准。
2020年10月30日

最后验证

最后验证

研究发起人或研究者确认 ClinicalTrials.gov 上的临床研究信息准确且最新的最近日期。如果一项研究的招募状态为招募；尚未招聘；或活跃，未在过去 2 年内确认招募，该研究的招募状态显示为未知。
2020年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

其他研究编号

由研究的发起人、资助者或其他人分配给临床研究的标识符或 ID 号，而不是 NCT 号。这些编号可能包括来自其他试验登记处的唯一标识符和美国国立卫生研究院的资助编号。
  • PBI-4050-CT-9-10

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

阿尔斯特伦综合症的临床试验

PBI-4050的临床试验

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

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