PBI 4050 在 Alström 综合征患者中的开放标签翻转研究
2020年10月30日 更新者：Liminal BioSciences Ltd.
PBI 4050 在 Alström 综合征患者中的开放标签滚动研究
2 期、开放标签、单臂、多中心研究评估 PBI-4050 在 Alström 综合征患者中的长期安全性和耐受性，这些患者之前已完成 ProMetic 赞助的 Alström 综合征 PBI-4050 研究。
研究概览
详细说明
这是一项 2 期、开放标签、单臂、多中心研究，评估 PBI-4050 在已完成治疗结束 (EoT) 访视的 Alström 综合征受试者中的长期安全性和耐受性ProMetic 赞助的使用 PBI-4050 的 Alström 综合症研究。
该研究还将评估 PBI 4050 在这种多方面疾病中的疗效和药理作用。
将招募大约 20 至 30 名受试者接受 800 mg PBI-4050，每天一次，持续 96 周或直到产品许可或赞助商终止研究，以先发生者为准。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Birmingham、英国、B15 2PR
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trus
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 受试者使用 PBI-4050 完成了 ProMetic 赞助的 Alström 综合征研究。
- 受试者已签署知情同意书
- 受试者有 Alström 综合征的书面诊断
- 接受抗糖尿病药物治疗的受试者能够并愿意自我监测血糖水平
- 受试者必须愿意在研究期间放弃其他形式的实验性药物治疗。
- 有生育能力的女性受试者在筛选时必须具有阴性血清妊娠试验，并同意在整个研究期间以及最后一次研究性药物产品 (IMP) 给药后的 30 天内使用充分的避孕措施进行筛选
- 如果男性受试者在筛选前至少 6 个月未进行输精管结扎术并与有生育能力的女性合作，则他必须愿意在整个研究期间和最后一次 IMP 给药后 30 天内使用可接受的避孕方法。
排除标准：
- 出于安全原因，受试者停止使用 PBI-4050 之前使用 PBI-4050 进行的任何 ProMetic 赞助的 Alström 综合征研究
- 受试者在筛选前 12 个月内有严重低血糖发作记录，研究者判断受试者无法充分监测其血糖水平。
- 受试者患有无法控制的高血压，在筛选时确定血压 > 170/100 mmHg。
- 筛选时确定的在研究过程中怀孕、哺乳或计划怀孕的女性
- 受试者有任何研究者认为可能会干扰研究进行和依从性的情况
- 受试者有对 PBI-4050 或其任何赋形剂的过敏反应史。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：PBI-4050
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四粒 200 毫克胶囊（总共 800 毫克），每日一次，口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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具有异常实验室值和/或与治疗相关的不良事件的受试者人数
大体时间：96周
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96周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
空腹血糖随时间从基线的变化
大体时间：96周
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96周
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随着时间的推移血浆胰岛素相对于基线的变化
大体时间：96周
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96周
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糖化血红蛋白 (HbA1c) 随时间从基线的变化
大体时间：96周
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96周
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通过每周 4 点曲线测量的血糖相对于基线的变化
大体时间：96周
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96周
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|
|
肝脏硬度相对于基线的变化
大体时间：96周
|
使用 FibroScan 测量与纤维化相关的千帕 (kPa)
|
96周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年10月9日
初级完成 (实际的)
2020年5月8日
研究完成 (实际的)
2020年5月8日
研究注册日期
首次提交
2017年6月9日
首先提交符合 QC 标准的
2017年6月9日
首次发布 (实际的)
2017年6月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年11月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年10月30日
最后验证
2020年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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