肾病类固醇治疗

• 纳入标准：

  1. 成人和 2.0 岁以上的儿童均符合资格。 我们将排除 2.0 岁以下的儿童，因为该年龄组接受类固醇治疗的风险较高，而且遗传性或综合征性 FSGS 的可能性较高，后者不太可能对类固醇产生反应。

  2. 诊断：

     A) 经活检证实的 MCD 及其变体，包括 IgM 肾病和 MCD 伴系膜肥大。

     B) 经活检证实的 FSGS，包括特发性 FSGS 和塌陷性 FSGS。 我们将排除 HIV 相关 FSGS 患者，因为这些患者使用类固醇的风险增加。 我们将排除与病态肥胖（BMI 大于 40 kg/m(2)）、镰状细胞性贫血、反流性肾病、慢性肾小管损伤、先天性肾异常和肾单位质量减少相关的超滤性 FSGS；理由是这些 FSGS 变体被认为对类固醇具有耐药性。

  3. 蛋白尿：患者必须有肾病范围蛋白尿。 当患者停止所有免疫抑制治疗大于或等于 1 个月时，将获得基线测试。
  4. 肾功能：估计 GFR 必须大于或等于 40 ml/min/1.73m(2) 入学时；对于体重小于 40kg 的儿童，GFR 将通过 Schwartz 公式估算并表示为 GFR/1.73m(2)： GFR 等于 [0.7（男性）或 0.57（女性）X 身高（厘米）]/ 血清肌酐。
  5. 血管紧张素拮抗剂：患者必须接受 FDA 批准的任何剂量的血管紧张素拮抗剂治疗。 肾病范围蛋白尿将被定义为在接受最大耐受剂量的血管紧张素拮抗剂治疗时，尿蛋白大于或等于 3.5 g/1.73m(2)/d（成人）和大于 50 mg/kg（小于 40 kg 的儿童）在进入研究之前至少 4 周。

  6. 既往免疫抑制治疗：

     对于患有 MCD 的儿童，我们需要至少 4 周和最多 10 周的每日类固醇治疗，剂量大于或等于 60 mg/m(2)，蛋白尿持续在肾病范围内（不包括类固醇敏感的，类固醇依赖性和经常复发的 MDC）。

     对于患有 FSGS 的儿童和患有 MCD 和 FSGS 的成人，我们不需要最少和最多 8 周的每日或隔日剂量大于 0.5 mg/kg 的类固醇，并且蛋白尿持续在肾病范围内。

     既往接受过类固醇以外的免疫抑制治疗的患者符合条件。

  7. 如果患有高血压，则充分控制血压（目标血压低于 125/75 毫米汞柱，成人测量值大于 75%）。
  8. 具有生殖潜力且性活跃的女性必须保持有效的节育方案（口服避孕药、宫内节育器或屏障法加杀精子剂），并且在开始治疗前尿液 HCG 测试必须为阴性。
  9. 患者必须在进入研究后 3 个月内进行阴性 PPD 测试，同时停止免疫抑制治疗，或者，如果他们有阳性 PPD 病史，他们必须进行适当的评估以排除未经治疗的结核病（在传染病顾问的建议下）。

排除标准：

1. 1 型糖尿病患者将被排除在外，因为这些患者的糖尿病控制通常较差，这会增加类固醇治疗的风险。 将包括 2 型糖尿病患者，他们表现出良好的血糖控制（糖基化血红蛋白低于 7.5%），如果他们没有增殖性视网膜病变（如果类固醇恶化血糖控制，增殖性视网膜病变的存在会使他们面临视力丧失的高风险）如果他们在进入研究后 6 个月内进行了肾活检，但没有显示糖尿病肾病的证据。
2. 高血压控制不佳（大于 125/75 的值的 25% 以上）。
3. 显着慢性或隐匿性感染的证据。 具体而言，受试者不得有活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染、HIV-1 感染或未经治疗的分枝杆菌感染的证据。 轻微感染，如皮肤或指甲真菌感染或其他感染性疾病顾问建议的感染，将不作为排除的依据。
4. 糖皮质激素以外的免疫抑制药物，无论是足细胞疾病还是其他适应症，必须在进入研究前 8 周以上停用。 这不适用于局部免疫抑制药物。
5. 怀孕。
6. 存在任何其他会使研究的实施或解释复杂化的情况。