使用无类固醇免疫抑制的埃德蒙顿方案对 1 型糖尿病患者进行胰岛移植

简述：

超过 100 万北美人患有 1 型糖尿病。 每年，在美国诊断出大约 30,000 例新的 1 型糖尿病病例。 1 型糖尿病会破坏胰岛，胰岛是胰腺内产生胰岛素的细胞群。 胰岛素是一种具有多种作用的激素。 然而，胰岛素最重要的作用是控制血液中的糖含量。 1 型糖尿病患者不再产生胰岛素，必须注射胰岛素才能生存。 尽管对这种疾病的管理不断改进，但其受害者中风、心脏病发作、肾衰竭、截肢、失明、神经损伤和过早死亡的风险仍然增加。 从发病时起，青少年的预期寿命减少了 30 年。 不幸的是，尽管进行了非常仔细的监测和频繁注射胰岛素，许多 1 型糖尿病患者仍无法控制血糖。 这组患者被认为患有不稳定或“脆性”糖尿病。 这些“脆弱”的糖尿病患者的血糖水平通常会大幅波动，这可能会危及生命。 当血液中的胰岛素过多时，就会发生低血糖或低血糖。 发生这种情况时，患者必须立即吃或喝会增加血糖的东西。 许多糖尿病患者无法识别自己的血糖何时处于危险的低水平。 如果不立即识别和治疗，这些低血糖发作会导致昏迷，甚至可能导致死亡。 由于情绪或身体压力，患者还可能经历血糖极度升高或高血糖症。 高血糖会导致脱水、意识模糊和一种称为酮症酸中毒的病症，这可能导致死亡。 发生这种情况时，必须尽快给予胰岛素。

胰岛移植可以恢复身体制造胰岛素的能力，进而恢复正常的血糖水平。

自 1960 年代以来，医生和科学家一直试图通过进行全器官胰腺移植来取代这种胰岛功能。 虽然近年来胰腺移植的结果有了显着改善，但这种方法在很大程度上仅限于也需要肾移植的肾病患者。 这是因为与外科手术相关的风险以及防止排斥或人体免疫系统破坏移植胰腺所需的免疫抑制药物。 整个胰腺的移植需要通过腹部切口进行的大手术。 在整个过程中，患者必须处于全身麻醉或睡眠状态。 最近的临床经验表明，胰岛移植可能是纠正人类糖尿病的有用方法。

胰岛移植为治疗 1 型糖尿病提供了一种直接的方法。 过去十年在许多实验室进行的大量实验研究证明了胰岛移植对实验动物的有益影响。 这些实验证实了胰岛移植的有效性和安全性。

无法从单个胰腺中分离出足够的胰岛一直是胰岛移植成功的障碍之一。 必须从单个胰腺中分离或分离出一定数量的胰岛，以便将它们用于移植。 如果没有获得这个最小数量的胰岛，那么胰岛就不能有效地逆转糖尿病。 在过去几年中，从人类胰腺中分离胰岛的进展非常显着。 设备和技术的进步导致可以从单个胰腺中分离出的胰岛数量增加。

成功分离后，可以在三十分钟的过程中通过导管将胰岛注射到患者的肝脏中。 加拿大埃德蒙顿阿尔伯塔大学的一组医生在人类胰岛移植方面取得了可喜的成果。 人类胰岛移植后，血糖水平正常。 此外，最近免疫抑制药物治疗的改进已导致选定的 1 型糖尿病患者持续不依赖胰岛素​​。 移植免疫抑制的传统方法包括使用某种形式的类固醇药物。 已发现类固醇会在移植后损伤或杀死胰岛。 加拿大埃德蒙顿的医生建立了一种不使用类固醇的免疫抑制配方。 埃默里大学的这项研究的目的是重现阿尔伯塔大学的医生使用无类固醇免疫抑制取得的人类胰岛移植的成功结果。

埃默里胰岛移植计划将招募 10 名年龄在 18 至 65 岁之间的患者参与研究。 十名患者中的每一名都将接受来自 2 名不同器官捐献者的至少 2 次胰岛移植。 根据患者在第一次两次移植后的胰岛素需求，可能需要进行第三次移植。 每位患者都将接受免疫抑制药物治疗，以防止身体排斥或破坏移植的胰岛。 每次移植后，每位患者的血糖水平和胰岛素需求都会受到密切监测。 患者还将进行各种测试，以确定他们的糖尿病并发症是否有所改善、保持不变或变得更糟。 在参与这项研究时，将要求患者记录任何低血糖或低血糖事件。 埃默里大学将检查发作频率是否有所下降。 患者还将接受定期眼科检查，以记录移植后可能发生的视网膜变化或改善。 目前尚不清楚胰岛移植是否能减缓或阻止常见糖尿病并发症的进展。 在确定之前，需要更多的经验和研究。 我们研究的重点之一是研究接受胰岛移植的患者的糖尿病并发症。

埃默里胰岛移植计划的主要目标是让参与这项研究的患者在进行 2 次胰岛移植后无需注射胰岛素。 由于胰岛移植取得了许多进展，埃默里大学的移植团队愿意参与这项有前途的 1 型糖尿病治疗，最重要的是，帮助患有这种疾病的人免于每天注射胰岛素，避免毁灭性的并发症这是糖尿病的结果。