帕瑞肽不同剂量水平在新发、持续或复发性库欣病患者中的安全性和有效性
2016年2月5日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
一项随机、双盲研究，以评估不同剂量水平的帕瑞肽 (SOM230) 皮下注射 (sc) 在 6 个月的新发、持续或复发性库欣病患者中的安全性和有效性
本研究将评估两种不同剂量的帕瑞肽对新发或复发/持续性库欣病患者的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
162
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Beijing、中国、100028
- Novartis Investigative Site
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Shanghai、中国、200025
- Novartis Investigative Site
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100730
- Novartis Investigative Site
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Arhus、丹麦、8000
- Novartis Investigative Site
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Copenhagen、丹麦、DK-2100
- Novartis Investigative Site
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Herlev、丹麦、DK-2730
- Novartis Investigative Site
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Haifa、以色列、3339419
- Novartis Investigative Site
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Heifa、以色列、35152
- Novartis Investigative Site
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Jerusalem、以色列、9112001
- Novartis Investigative Site
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Petach Tikva、以色列、49100
- Novartis Investigative Site
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2S2
- Novartis Investigative Site
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 2Y9
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H2W 1T8
- Novartis Investigative Site
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Distrito Federal
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México、Distrito Federal、墨西哥、14269
- Novartis Investigative Site
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México、Distrito Federal、墨西哥、06720
- Novartis Investigative Site
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PR
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Curitiba、PR、巴西、80060-900
- Novartis Investigative Site
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RJ
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Rio de Janeiro、RJ、巴西、21941-913
- Novartis Investigative Site
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RS
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Porto Alegre、RS、巴西、90560-030
- Novartis Investigative Site
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SP
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Ribeirao Preto、SP、巴西、14048-900
- Novartis Investigative Site
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Sao Paulo、SP、巴西、05403-000
- Novartis Investigative Site
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São Paulo、SP、巴西、01401-901
- Novartis Investigative Site
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GR
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Athens、GR、希腊、115 27
- Novartis Investigative Site
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Athens、GR、希腊、105 52
- Novartis Investigative Site
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Berlin、德国、10098
- Novartis Investigative Site
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Essen、德国、45122
- Novartis Investigative Site
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Muenchen、德国、80336
- Novartis Investigative Site
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Würzburg、德国、97080
- Novartis Investigative Site
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Napoli、意大利、80131
- Novartis Investigative Site
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AN
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Ancona、AN、意大利、60126
- Novartis Investigative Site
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FE
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Cona、FE、意大利、44100
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano、MI、意大利、20162
- Novartis Investigative Site
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Milano、MI、意大利、20149
- Novartis Investigative Site
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PD
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Padova、PD、意大利、35128
- Novartis Investigative Site
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PI
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Pisa、PI、意大利、56124
- Novartis Investigative Site
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TO
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Orbassano、TO、意大利、10043
- Novartis Investigative Site
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Torino、TO、意大利、10126
- Novartis Investigative Site
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Edegem、比利时、2650
- Novartis Investigative Site
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Gent、比利时、9000
- Novartis Investigative Site
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Angers、法国、49033
- Novartis Investigative Site
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Grenoble Cédex 9、法国、38043
- Novartis Investigative Site
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LILLE Cedex、法国、59037
- Novartis Investigative Site
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Limoges cedex、法国、87042
- Novartis Investigative Site
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Marseille cedex 05、法国、13385
- Novartis Investigative Site
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Paris、法国、75014
- Novartis Investigative Site
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Pessac Cedex、法国、33604
- Novartis Investigative Site
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St Priest en Jarez Cedex、法国、42277
- Novartis Investigative Site
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Toulouse Cedex 9、法国、31000
- Novartis Investigative Site
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Warszawa、波兰、01 809
- Novartis Investigative Site
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Ankara、火鸡、06100
- Novartis Investigative Site
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Balcova / Izmir、火鸡、35340
- Novartis Investigative Site
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Fatih / Istanbul、火鸡、34098
- Novartis Investigative Site
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California
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Stanford、California、美国、94304
- Stanford University Medical Center Stanford Cancer Center (3)
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-
Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University Chicago Hospital Dept. of Univ of Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Dana Farber Cancer Institute The Melanoma Program
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center- New York Presbyterian Columbia University DeptofMed
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation Dept. of Cleveland Clinic (6)
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Sciences University Dept.ofOregonHealth&SciencesU.
-
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Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390-8527
- University of Texas Southwestern Medical Center Clinical-TranslationalRes.Ctr.
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston、Texas、美国、77030-4009
- University of Texas/MD Anderson Cancer Center Dept.ofMDAndersonCancerCtr(8)
-
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Washington
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Seattle、Washington、美国
- Swedish Medical Center Dept.ofSeattle Neuroscience(2)
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Helsinki、芬兰、FIN-00290
- Novartis Investigative Site
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Porto、葡萄牙、4200-319
- Novartis Investigative Site
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-
Barcelona、西班牙、08041
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Sevilla、Andalucia、西班牙、41013
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires、阿根廷、C1405BCH
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires、阿根廷、C1232AAC
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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Capital Federal、Buenos Aires、阿根廷、1425EKP
- Novartis Investigative Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准
- 18 岁或以上
- 确诊为 ACTH 依赖性库欣病
- 不考虑垂体手术的候选人
排除标准
- 最近10年垂体照射史
- 库欣综合征不是由垂体瘤引起的
- 最近5年内患有活动性恶性疾病（癌症）的患者
- 怀孕或哺乳期的妇女
其他协议定义的包含/排除标准适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：帕瑞肽 600 微克
在随机分组时，参与者每天两次（bid）接受 600 微克皮下注射 (sc)。
如果参与者在第 3 个月的平均尿游离皮质醇 (mUFC) <= 2 x 正常上限 (ULN) 并且 mUFC 低于或等于他们的基线 mUFC，则参与者继续服用该剂量直到第 6 个月。
在第 3 个月不符合 mUFC 标准的参与者被揭盲，并被要求在开放标签的基础上将他们的剂量增加到 900ug bid。
参与者可以选择继续延长阶段，只要他们不满足任何停药标准或直到帕瑞肽在他们的国家上市销售。
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实验性的：帕瑞肽 900 微克
在随机分组时，参与者每天两次（bid）皮下注射（sc）900 ug。
如果参与者在第 3 个月的平均尿游离皮质醇 (mUFC) <= 2 x 正常上限 (ULN) 并且 mUFC 低于或等于他们的基线 mUFC，则参与者继续服用该剂量直到第 6 个月。
在第 3 个月不符合 mUFC 标准的参与者被揭盲，并被要求在开放标签的基础上将剂量增加到 1200 微克出价。
参与者可以选择继续延长阶段，只要他们不满足任何停药标准或直到帕瑞肽在他们的国家上市销售。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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随机剂量组的 mUFC（尿游离皮质醇）反应者数量
大体时间：6个月
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主要疗效分析中的反应者是在第 6 个月时 mUFC≤ULN 并且其剂量在第 6 个月之前没有增加的患者。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MUFC 中的基线变化
大体时间：基线、3个月、12个月
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收集二十四小时尿样以获得mUFC测量值。
基线的负变化表示改进。
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基线、3个月、12个月
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第一次 UFC 回应的时间
大体时间：12个月
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第一次 UFC 反应的时间定义为从基线到第一次获得 UFC 反应的月数。
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12个月
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血清皮质醇相对于基线的百分比变化
大体时间：基线, 0.5, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42、45、48、51、54、57、60、63、66、69、72、75、78 个月
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抽取血样以获得血清皮质醇水平。
基线的负变化表示改进。
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基线, 0.5, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42、45、48、51、54、57、60、63、66、69、72、75、78 个月
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平均促肾上腺皮质激素 (ACTH) 相对于基线的百分比变化
大体时间：基线, 0.5, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42、45、48、51、54、57、60、63、66、69、72、75、78 个月
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抽取血样以获得 ACTH 水平。
基线的负变化表示改进。
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基线, 0.5, 1, 1.5, 2, 2.5, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42、45、48、51、54、57、60、63、66、69、72、75、78 个月
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库欣病临床体征和症状相对于基线的平均变化：坐位收缩压 (SBP) 和坐位舒张压 (DBP)
大体时间：基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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在每次研究访问时进行坐姿血压评估。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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库欣病临床体征和症状相对于基线的平均变化：体重指数 (BMI)
大体时间：基线、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月、第 24 个月、第 36 个月、第 48 个月和第 60 个月
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BMI 是通过使用身高和体重测量值确定的。
基线的负变化表示改进。
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基线、第 3 个月、第 6 个月、第 12 个月、第 24 个月、第 36 个月、第 48 个月和第 60 个月
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库欣病临床体征和症状相对于基线的平均变化：腰围
大体时间：基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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腰围是用正确定位的卷尺测量的。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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库欣病临床体征和症状相对于基线的平均变化：总胆固醇和甘油三酯
大体时间：基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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抽取血样以获得总胆固醇和甘油三酯的水平。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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库欣病临床体征和症状相对于基线的平均变化：贝克抑郁量表 (BDI-II) 评分
大体时间：基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 18 个月，第 24 个月
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BDI-II 是一个包含 21 个项目的自我报告评级量表，用于测量抑郁症的特征态度和症状。 BDI-II 包含 21 个问题，每个答案的评分范围为 0 到 3。总分越高表示抑郁症状越严重。 分数范围如下： 0-13：极度抑郁； 14-19：轻度抑郁症； 20-28：中度抑郁； 29-63：严重抑郁症。 基线的负变化表示改进。 |
基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 18 个月，第 24 个月
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库欣病临床体征和症状相对于基线的平均变化：Ferriman-Galway 多毛症评分
大体时间：基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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Ferriman Gallwey 评分系统用于对男性型体毛过多的程度进行评分。
接受调查的每个身体部位的记分卡从 0（没有过度的终毛生长）到 4（广泛的终毛生长）开始，数字相加达到最大计数 36。
分数 >= 6 表示多毛症。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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库欣病临床体征和症状相对于基线的平均变化：骨矿物质密度 (BMD)
大体时间：基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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BMD 是使用 Lunar 或 Hologic 双能 X 射线吸收仪 (DXA) 仪器测量的。
在腰椎 (L1-L4)、股骨近端（全髋）和股骨近端（股骨颈）进行了测量。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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库欣病临床体征和症状相对于基线的平均变化：身体成分
大体时间：基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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通过全身扫描评估身体成分（按区域划分的身体脂肪百分比）。
基线的负变化表示改进。
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基线，第 3 个月，第 6 个月，第 12 个月，第 24 个月，第 36 个月，第 48 个月，第 60 个月
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肿瘤体积相对于基线的变化
大体时间：基线、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60、66、72、78 个月
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进行垂体磁共振成像 (MRI) 以确定肿瘤体积。
基线的负变化表示改进。
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基线、6、12、18、24、30、36、42、48、54、60、66、72、78 个月
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健康相关生活质量 (HRQL) 评分相对于基线的百分比变化
大体时间：基线、3个月、6个月、12个月
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完成库欣综合征健康相关生活质量 (HRQL) 问卷。
库欣综合征 HRQL 问卷包含 12 个句子，每个句子有 5 个可能的答案。
答案基于李克特量表，有 5 个反应类别：总是、经常、有时、很少和从不；或非常多，相当多，有点，很少，根本没有。
每个项目的答案都按 1 到 5 的等级进行评分。“1”对应于“总是”或“非常”的回答类别，“5”对应于“从不”或“根本没有”的类别.
分数是所有项目响应的总和，范围从 12 到 60 分。
分数越低，库欣综合征对 HRQoL 的影响越大。
从基线的积极变化表明改善。
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基线、3个月、6个月、12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Lacroix A, Gu F, Schopohl J, Kandra A, Pedroncelli AM, Jin L, Pivonello R. Pasireotide treatment significantly reduces tumor volume in patients with Cushing's disease: results from a Phase 3 study. Pituitary. 2020 Jun;23(3):203-211. doi: 10.1007/s11102-019-01021-2.
- Yedinak CG, Hopkins S, Williams J, Ibrahim A, Cetas JS, Fleseriu M. Medical Therapy with Pasireotide in Recurrent Cushing's Disease: Experience of Patients Treated for At Least 1 Year at a Single Center. Front Endocrinol (Lausanne). 2017 Feb 27;8:35. doi: 10.3389/fendo.2017.00035. eCollection 2017.
- Schopohl J, Gu F, Rubens R, Van Gaal L, Bertherat J, Ligueros-Saylan M, Trovato A, Hughes G, Salgado LR, Boscaro M, Pivonello R; Pasireotide B2305 Study Group. Pasireotide can induce sustained decreases in urinary cortisol and provide clinical benefit in patients with Cushing's disease: results from an open-ended, open-label extension trial. Pituitary. 2015 Oct;18(5):604-12. doi: 10.1007/s11102-014-0618-1.
- MacKenzie Feder J, Bourdeau I, Vallette S, Beauregard H, Ste-Marie LG, Lacroix A. Pasireotide monotherapy in Cushing's disease: a single-centre experience with 5-year extension of phase III Trial. Pituitary. 2014 Dec;17(6):519-29. doi: 10.1007/s11102-013-0539-4.
- Petersenn S, Newell-Price J, Findling JW, Gu F, Maldonado M, Sen K, Salgado LR, Colao A, Biller BM; Pasireotide B2305 Study Group. High variability in baseline urinary free cortisol values in patients with Cushing's disease. Clin Endocrinol (Oxf). 2014 Feb;80(2):261-9. doi: 10.1111/cen.12259. Epub 2013 Jul 15.
- Colao A, Petersenn S, Newell-Price J, Findling JW, Gu F, Maldonado M, Schoenherr U, Mills D, Salgado LR, Biller BM; Pasireotide B2305 Study Group. A 12-month phase 3 study of pasireotide in Cushing's disease. N Engl J Med. 2012 Mar 8;366(10):914-24. doi: 10.1056/NEJMoa1105743. Erratum In: N Engl J Med. 2012 Aug 23;367(8):780.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2006年12月1日
初级完成 (实际的)
2010年3月1日
研究完成 (实际的)
2014年5月1日
研究注册日期
首次提交
2007年2月9日
首先提交符合 QC 标准的
2007年2月9日
首次发布 (估计)
2007年2月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年3月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年2月5日
最后验证
2016年2月1日
更多信息
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