利塞膦酸盐对骨纤维异常增生骨并发症的影响 (PROFIDYS)
该试验旨在测试口服双膦酸盐（利塞膦酸盐）减轻骨痛和改善骨纤维发育不良放射学方面的疗效。
研究概览
详细说明
在开放的试点研究中，有人提出双膦酸盐可以减轻骨痛，并有助于减少骨纤维发育不良 (FD) 患者的溶骨性病变表面。
因此，在这项随机安慰剂对照试验中，我们检验了双膦酸盐利塞膦酸盐可减轻 FD 患者的骨痛（研究 I，持续时间为一年）和减少溶骨性病变（研究 II，持续时间为三年）的假设。
患者将在 2 个月的疗程中每 6 个月服用一次利塞膦酸盐或匹配的安慰剂。
剂量为：成人每天 30 毫克片剂，根据儿童的年龄和体重，每天服用 5 毫克片剂 x 2,4。
所有参与者都将接受钙和维生素 D。所有患有肾磷酸盐消耗的患者都将接受口服磷酸盐补充剂。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
80
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国、12200
- Hospital Benjamin Franklin
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Cologne、德国、50924
- Cologne Clinical Centre
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Heidelberg、德国、69120
- Heildeberg Clinical Centre
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Brussels、比利时、1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
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Lyon、法国、69437
- Hôpital E Herriot
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Paris、法国、75679
- Hôpital Cochin
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Paris、法国、75475
- Hôpital Lariboisière
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Leiden、荷兰、2300
- Leids Universitair Medisch Centrum
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 研究 I：FD 患者，骨痛强度在 0 到 10 的视觉类比量表上超过 3
- 研究 II：至少有一处溶骨性病变且目前无骨痛的 FD 患者
排除标准：
- 患者 < 8 岁
- 其他影响骨代谢的疾病
- 患有恶性疾病或其他可能将预期寿命缩短至不到 3 年的病症的患者
- 有明显上消化道疾病史的患者
- 肾功能衰竭（肌酐清除率 < 25 ml/mn）
- 严重的肝病
- 虹膜炎或葡萄膜炎病史
- 佝偻病或骨软化症
- 双膦酸盐过敏
- 怀孕或哺乳
- 先前用双膦酸盐治疗
- 试验医师可能认为具有临床意义的实验室异常
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：1个
疗程：1年
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在两个月的疗程中，每 6 个月一次：成人 30 毫克/天，儿童 10 毫克/天或 20 毫克/天，具体取决于儿童的年龄和体重。
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安慰剂比较：2个
疗程：1年
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安慰剂和利塞膦酸盐具有完全相同的方面。
在两个月的疗程中，每 6 个月一次：成人 30 毫克/天，儿童 10 毫克/天或 20 毫克/天，具体取决于儿童的年龄和体重。
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实验性的：3个
疗程：3年
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在两个月的疗程中，每 6 个月一次：成人 30 毫克/天，儿童 10 毫克/天或 20 毫克/天，具体取决于儿童的年龄和体重。
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安慰剂比较：4个
疗程：3年
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安慰剂和利塞膦酸盐具有完全相同的方面。
在两个月的疗程中，每 6 个月一次：成人 30 毫克/天，儿童 10 毫克/天或 20 毫克/天，具体取决于儿童的年龄和体重。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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在最疼痛的部位，通过 0 到 10 的视觉类比评分评估骨痛的强度。
大体时间：一年
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一年
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三年时的溶骨性病变表面。放射学改善。
大体时间：三年
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三年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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三年骨转换生化指标的变化
大体时间：三年
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三年
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疼痛部位的数量
大体时间：一年
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一年
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改善生活质量
大体时间：一到三年
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一到三年
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三年时股骨颈骨密度的变化
大体时间：三年
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三年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：ROLAND D CHAPURLAT, MD PhD、Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- 研究主任：PHILIPPE ORCEL, MD PhD、Hôpital Lariboisière
- 学习椅：SOCRATES D PAPAPOULOS, MD PhD、Leiden University Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2007年7月22日
初级完成 (实际的)
2017年12月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月7日
研究注册日期
首次提交
2007年3月8日
首先提交符合 QC 标准的
2007年3月8日
首次发布 (估计)
2007年3月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年8月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年8月27日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
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