Effect van Risedronaat op botmorbiditeit bij fibreuze botdysplasie (PROFIDYS)
27 augustus 2021 bijgewerkt door: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Deze proef is bedoeld om de werkzaamheid te testen van een oraal bisfosfonaat (risedronaat) om botpijn te verminderen en het radiologische aspect bij fibreuze botdysplasie te verbeteren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
In open pilootstudies is gesuggereerd dat bisfosfonaten botpijn kunnen verlichten en het oppervlak van osteolytische laesies helpen verkleinen bij patiënten met fibreuze botdysplasie (FD).
In deze gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie testen we dus de hypothese dat het bisfosfonaatrisedronaat botpijn vermindert bij patiënten met FD (onderzoek I, duur van één jaar) en osteolytische laesies vermindert (onderzoek II, duur van drie jaar).
Patiënten zullen risedronaat gebruiken tijdens kuren van 2 maanden, om de 6 maanden of een bijpassende placebo.
De dosering is: 30 mg tablet/dag voor volwassenen en 5 mg tablet x 2,4 afhankelijk van de leeftijd en het gewicht van het kind.
Alle deelnemers krijgen calcium en vitamine D. Alle patiënten met nierfosfaatverspilling krijgen een oraal fosfaatsupplement.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
80
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Brussels, België, 1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 12200
- Hospital Benjamin Franklin
-
Cologne, Duitsland, 50924
- Cologne Clinical Centre
-
Heidelberg, Duitsland, 69120
- Heildeberg Clinical Centre
-
-
-
-
-
Lyon, Frankrijk, 69437
- Hôpital E Herriot
-
Paris, Frankrijk, 75679
- Hôpital Cochin
-
Paris, Frankrijk, 75475
- Hôpital Lariboisière
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2300
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Studie I: patiënten met FD, met botpijnintensiteit boven 3 op visuele analoge schaal van 0 tot 10
- Studie II: patiënten met FD met ten minste één osteolytische laesie en momenteel geen botpijn
Uitsluitingscriteria:
- patiënten < 8 jaar oud
- andere ziekten die het botmetabolisme beïnvloeden
- patiënten met kwaadaardige ziekten of andere aandoeningen die hun levensverwachting waarschijnlijk terugbrengen tot minder dan 3 jaar
- patiënten met een voorgeschiedenis van significante gastro-intestinale stoornissen
- nierfalen (creatinineklaring < 25 ml/mn)
- ernstige leverziekte
- voorgeschiedenis van iritis of uveïtis
- rachitis of osteomalacie
- allergie voor bisfosfonaten
- zwangerschap of borstvoeding
- voorafgaande behandeling met een bisfosfonaat
- laboratoriumafwijkingen die door onderzoeksartsen als klinisch significant kunnen worden beschouwd
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 1
behandelingsduur: 1 jaar
|
Gedurende kuren van twee maanden, elke 6 maanden: 30 mg tablet/dag voor volwassenen en 10 mg/dag of 20 mg/dag voor kinderen, afhankelijk van de leeftijd en het gewicht van het kind.
|
|
Placebo-vergelijker: 2
behandelingsduur: 1 jaar
|
placebo en risedronaat hebben precies hetzelfde aspect.
Gedurende kuren van twee maanden, elke 6 maanden: 30 mg tablet/dag voor volwassenen en 10 mg/dag of 20 mg/dag voor kinderen, afhankelijk van de leeftijd en het gewicht van het kind.
|
|
Experimenteel: 3
duur behandeling: 3 jaar
|
Gedurende kuren van twee maanden, elke 6 maanden: 30 mg tablet/dag voor volwassenen en 10 mg/dag of 20 mg/dag voor kinderen, afhankelijk van de leeftijd en het gewicht van het kind.
|
|
Placebo-vergelijker: 4
behandelingsduur: 3 jaar
|
placebo en risedronaat hebben precies hetzelfde aspect.
Gedurende kuren van twee maanden, elke 6 maanden: 30 mg tablet/dag voor volwassenen en 10 mg/dag of 20 mg/dag voor kinderen, afhankelijk van de leeftijd en het gewicht van het kind.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Intensiteit van botpijn, beoordeeld op een visuele analoge schaal van 0 tot 10, op de meest pijnlijke plek.
Tijdsspanne: een jaar
|
een jaar
|
|
Oppervlak van osteolytische laesies na drie jaar. Radiologische verbetering.
Tijdsspanne: Drie jaar
|
Drie jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Variatie van biochemische markers van botomzetting na drie jaar
Tijdsspanne: drie jaar
|
drie jaar
|
|
Aantal pijnlijke plekken
Tijdsspanne: een jaar
|
een jaar
|
|
Verbetering van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: één tot drie jaar
|
één tot drie jaar
|
|
Variatie in botmineraaldichtheid van de femurhals na drie jaar
Tijdsspanne: drie jaar
|
drie jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: ROLAND D CHAPURLAT, MD PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Studie directeur: PHILIPPE ORCEL, MD PhD, Hôpital Lariboisière
- Studie stoel: SOCRATES D PAPAPOULOS, MD PhD, Leiden University Medical Center
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 juli 2007
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 december 2017
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 december 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 maart 2007
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 maart 2007
Eerst geplaatst (Schatting)
9 maart 2007
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 augustus 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 augustus 2021
Laatst geverifieerd
1 augustus 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Musculoskeletale aandoeningen
- Botziekten
- Botziekten, ontwikkelingsstoornissen
- Osteochondrodysplasie
- Hyperplasie
- Fibreuze dysplasie van bot
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Behoudsmiddelen voor botdichtheid
- Calciumregulerende hormonen en middelen
- Calciumantagonisten
- Risedroninezuur
- Etidronzuur
Andere studie-ID-nummers
- RBM 03-54
- AFSSAPS 060834
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .