Účinek risedronátu na kostní morbiditu u fibrózní dysplazie kostí (PROFIDYS)
27. srpna 2021 aktualizováno: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
Tato studie je určena k testování účinnosti perorálního bisfosfonátu (risedronátu) ke snížení bolesti kostí a zlepšení radiologického aspektu u fibrózní dysplazie kosti.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
V otevřených pilotních studiích bylo navrženo, že bisfosfonáty mohou zmírnit bolest kostí a pomoci snížit povrch osteolytické léze u pacientů s fibrózní dysplazií kosti (FD).
V této randomizované placebem kontrolované studii tedy testujeme hypotézu, že bisfosfonát risedronát snižuje bolest kostí u pacientů s FD (studie I, trvání jednoho roku) a snižuje osteolytické léze (studie II, trvání tři roky).
Pacienti budou užívat risedronát během 2měsíčních cyklů, každých 6 měsíců nebo odpovídající placebo.
Dávkování bude: 30 mg tableta/den pro dospělé a 5 mg tableta x 2,4 podle věku a hmotnosti dítěte.
Všichni účastníci dostanou vápník a vitamín D. Všichni pacienti s renálním strádáním fosfátů dostanou perorální fosfátový doplněk.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
80
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1200
- Cliniques Universitaires Saint Luc
-
-
-
-
-
Lyon, Francie, 69437
- Hôpital E Herriot
-
Paris, Francie, 75679
- Hôpital Cochin
-
Paris, Francie, 75475
- Hopital Lariboisiere
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2300
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 12200
- Hospital Benjamin Franklin
-
Cologne, Německo, 50924
- Cologne Clinical Centre
-
Heidelberg, Německo, 69120
- Heildeberg Clinical Centre
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Studie I: pacienti s FD, s intenzitou kostní bolesti nad 3 na vizuální analogické škále od 0 do 10
- Studie II: pacienti s FD s alespoň jednou osteolytickou lézí a bez současné bolesti kostí
Kritéria vyloučení:
- pacientů < 8 let
- jiná onemocnění ovlivňující metabolismus kostí
- pacientů s maligními onemocněními nebo jinými stavy, které pravděpodobně zkrátí jejich očekávanou délku života na méně než 3 roky
- pacienti s anamnézou významných poruch horního gastrointestinálního traktu
- selhání ledvin (clearance kreatininu < 25 ml/min)
- těžké onemocnění jater
- anamnéza iritidy nebo uveitidy
- křivice nebo osteomalacie
- alergie na bisfosfonáty
- těhotenství nebo kojení
- předchozí léčba bisfosfonáty
- laboratorní abnormality, které mohou být považovány lékaři za klinicky významné
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 1
délka léčby: 1 rok
|
Během dvouměsíčních cyklů každých 6 měsíců: 30 mg tableta/den pro dospělé a 10 mg/den nebo 20 mg/den pro děti, podle věku a hmotnosti dítěte.
|
|
Komparátor placeba: 2
délka léčby: 1 rok
|
placebo a risedronát mají přesně stejný aspekt.
Během dvouměsíčních cyklů každých 6 měsíců: 30 mg tableta/den pro dospělé a 10 mg/den nebo 20 mg/den pro děti, podle věku a hmotnosti dítěte.
|
|
Experimentální: 3
délka léčby: 3 roky
|
Během dvouměsíčních cyklů každých 6 měsíců: 30 mg tableta/den pro dospělé a 10 mg/den nebo 20 mg/den pro děti, podle věku a hmotnosti dítěte.
|
|
Komparátor placeba: 4
délka léčby: 3 roky
|
placebo a risedronát mají přesně stejný aspekt.
Během dvouměsíčních cyklů každých 6 měsíců: 30 mg tableta/den pro dospělé a 10 mg/den nebo 20 mg/den pro děti, podle věku a hmotnosti dítěte.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Intenzita bolesti kostí, hodnocená vizuální analogickou stupnicí v rozsahu od 0 do 10, na nejbolestivějším místě.
Časové okno: jeden rok
|
jeden rok
|
|
Povrch osteolytických lézí po třech letech. Radiologické zlepšení.
Časové okno: Tři roky
|
Tři roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Variace biochemických markerů kostního obratu po třech letech
Časové okno: tři roky
|
tři roky
|
|
Počet bolestivých míst
Časové okno: jeden rok
|
jeden rok
|
|
Zlepšení kvality života
Časové okno: jeden až tři roky
|
jeden až tři roky
|
|
Změna hustoty kostních minerálů krčku stehenní kosti ve třech letech
Časové okno: tři roky
|
tři roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: ROLAND D CHAPURLAT, MD PhD, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France
- Ředitel studie: PHILIPPE ORCEL, MD PhD, Hopital Lariboisiere
- Studijní židle: SOCRATES D PAPAPOULOS, MD PhD, Leiden University Medical Center
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. července 2007
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2017
Dokončení studie (Aktuální)
7. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. března 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. března 2007
První zveřejněno (Odhad)
9. března 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. srpna 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. srpna 2021
Naposledy ověřeno
1. srpna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci pohybového aparátu
- Nemoci kostí
- Nemoci kostí, vývojové
- Osteochondrodysplazie
- Hyperplazie
- Fibrózní dysplazie kostí
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Membránové transportní modulátory
- Činidla pro zachování hustoty kostí
- Hormony a látky regulující vápník
- Blokátory vápníkových kanálů
- Kyselina risedronová
- Etidronová kyselina
Další identifikační čísla studie
- RBM 03-54
- AFSSAPS 060834
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .