晚期肉瘤口服环磷酰胺和西罗莫司 (OCR) 的 II 期研究 (OCR)

纳入标准：

• 进行性或复发性、晚期（不可切除或转移性）高级骨肉瘤、尤文肉瘤或软组织肉瘤，既往接受过化疗。
• 入组后 2 周内在横断面 X 光片（例如计算机断层扫描或磁共振成像）上出现二维可测量病变。
• ECOG/Zubrod 表现评分 0、1 或 2。
• 入组后 2 周内，白细胞总数 >3,000，中性粒细胞计数 >1,000，血小板计数 >100,000。
• 入组后 2 周内血清肌酐 < 机构正常上限 (IULN) 的 2.0 倍。
• 入组后 2 周内，AST 和 ALT <2.5 倍 IULN（或者如果肝肉瘤受累 <5 倍 IULN）。
• 可以口服药物。
• 性活跃的女性和有生育能力的男性必须同意在研究过程中以及研究药物最后一剂后长达 1 个月内使用有效的节育方法，以便将怀孕风险降至最低。 手术绝育、口服避孕药、宫内节育器、双重屏障（例如 避孕套和隔膜或杀精剂）或禁欲是可接受的节育形式。
• 育龄妇女必须在治疗前 2 周内进行阴性妊娠试验。
• 患者在签署同意书时必须年满 16 岁。
• 包含肉瘤的石蜡块，无论是来自先前的手术还是最近的活检，都必须可用于相关研究。 如果没有包含肉瘤的石蜡块，则需要患者进行活组织检查以获取用于相关研究的组织。

排除标准：

• 需要抗生素治疗的活动性感染。
• 糖尿病未得到良好控制（例如 血红蛋白 A1c > 8% 或空腹血糖 > 180 mg/dl）与口服药物或胰岛素。
• 先前使用 mTOR 抑制剂治疗肉瘤。
• 从先前的化疗治疗到开始用环磷酰胺和西罗莫司治疗不到 3 周。 在开始用环磷酰胺和西罗莫司治疗之前，先前化疗的毒性（脱发除外）应为 1 级或更低。
• 从最后一次放疗到治疗开始不到两周的既往放疗。 患者必须从 2 级或更高级别的辐射相关毒性中恢复才能符合条件。 所有被靶向的可测量病灶必须在先前辐射的区域之外，或者在辐射完成后至少 6 周内有进展记录。
• 肉瘤未治疗或活动性中枢神经系统受累。
• 原位癌以外的活动性第二恶性肿瘤。 患有除肉瘤以外的处于缓解期的恶性肿瘤的患者符合条件。
• 怀孕或哺乳的妇女。