卡巴拉汀对唐氏综合症患者的疗效
2012年11月27日 更新者：National Taiwan University Hospital
本研究旨在了解服用卡巴拉汀的唐氏综合症患者在语言和认知功能方面的疗效。
研究概览
详细说明
唐氏综合症 (DS) 是由于染色体异常导致智力低下的最常见原因。
除了认知缺陷外，30岁以后的DS患者会出现早期痴呆。
已知早期痴呆的病因与 APP 基因剂量三次相关，类似于阿尔茨海默病 (AD) 的神经病理学变化。
已知AD中的认知退化与大脑中胆碱能神经元的减少有关。
在轻度至中度 AD 患者中观察到使用胆碱酯酶抑制剂后认知功能的临床改善或延迟退化。
在 DS 大脑中，还注意到低乙酰胆碱，支持 DS 和 AD 之间的病理学关系。
自 1999 年起，Kishnani 等人开始使用胆碱酯酶抑制剂（多奈哌齐）治疗成年 DS 患者。
数据显示 DS 痴呆患者的认知和生活质量得到改善。
最近，数据显示 DS 大脑中的低胆碱能神经元可能是 DS 认知功能障碍的原因。
因此，有人提出对 DS 患者进行胆碱酯酶抑制剂的早期治疗，以减轻认知功能障碍。
自 2004 年起，Kishnani 等人开始使用多奈哌齐和卡巴拉汀治疗 DS 儿童。
一些患者表现出语言能力、记忆力和注意力的改善。
我们将进行一项为期 12 个月的随机、双盲、安慰剂对照、交叉设计的试验。
参加本研究的受试者将被随机分为两组。
每组将接受不同顺序的卡巴拉汀和安慰剂，为期 6 个月。
神经心理学评估，包括 Vineland 适应性行为量表和 NEPSY，将在用药前后进行评估。
通过这一点，我们希望了解这种药物在改善患者认知功能方面的作用。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Taipei、台湾、100
- Department of Medical Genetics, National Taiwan University Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 8岁以上
- 被诊断患有唐氏综合症。
- 全智商 > 40
- 患者和护理人员同意并可以参与本试验
- 必须签permit。 如果患者未满 18 岁，则应由父母签署知情同意书
排除标准：
- 已知对卡巴拉汀过敏
- 目前无法控制的心脏、胃肠道、肾脏或中枢神经系统问题可能会影响评估或依从性 A. 心率低于 50/分钟 B. 患者患有无法控制的严重疾病，例如胃溃疡、无法控制的甲状腺功能减退症、维生素 B12 缺乏症、严重的肾脏或肝脏疾病病、糖尿病或哮喘 C. 不受控制的精神疾病 D. 被诊断患有原发性神经退行性疾病，如亨廷顿舞蹈症、不受控制的癫痫发作、谵妄 E. 影响神经精神评估的听力缺陷或视力影响 F. 怀孕
- 目前使用特殊药物 A. 使用卡巴拉汀前 4 周对主要器官有毒 B. 使用卡巴拉汀前 4 周服用精神问题药物 C. 进入试验前 6 周服用卡巴拉汀 D. 服用其他乙酰胆碱酯酶抑制剂，如多奈哌齐（Aricept） )、加兰他敏(Razadyne, Razadyne ER)、抗胆碱药，如苯海拉明(Benadryl)、奥昔布宁(Ditropan)，或N-甲基-D-天冬氨酸(NMDA)受体拮抗剂如美金刚(Namenda)
- 不愿配合后续节目
- 医生或研究者认为不适合进入本试验的其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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Exelon (1.5mg/cap) 1.5mg bid
其他名称：
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实验性的：一个
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Exelon (1.5mg/cap) 1.5mg bid
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) 分数，WISC digit span 分数，Leiter-R Forward memory 分数，PPVT 分数，
大体时间：在 24 和 54 周时
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在 24 和 54 周时
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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NEPSY 视觉空间和设计应对测试分数、视觉运动精度测试分数、WPPSI 句子测试分数、各年级字符识别测试分数、儿童数学能力测试测试分数
大体时间：24 周和 54 周
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24 周和 54 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Wuh-Liang Hwu, MD. PhD、National Taiwan University Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2008年1月1日
初级完成 (实际的)
2009年12月1日
研究完成 (实际的)
2009年12月1日
研究注册日期
首次提交
2008年9月5日
首先提交符合 QC 标准的
2008年9月5日
首次发布 (估计)
2008年9月8日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2012年11月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年11月27日
最后验证
2012年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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