来那度胺加美法仑作为复发性多发性骨髓瘤自体干细胞移植的准备方案：1 / 2 期研究

纳入标准：

• 患者必须具有经组织学或细胞学证实的复发、原发性难治性或复发难治性多发性骨髓瘤。

• 患者必须患有国际统一反应标准定义的可测量疾病，定义为以下任何一项：

  • > = 500mg/dL 的血清 M 蛋白
  • > = 200mg/24小时的尿液M蛋白
  • 涉及的游离轻链 > = 10mg/dL 前提是血清游离轻链比率异常
• 患者必须接受过至少一种先前的治疗。
• 年龄 > = 18 岁。
• 预期寿命大于 12 周。
• ECOG 体能状态 > = 2。
• 所有研究参与者都必须注册到强制性 RevAssist 计划，并且愿意并能够遵守 RevAssist 的要求。

• 患者必须具有如下定义的正常器官和骨髓功能：

  • ANC > = 1,000/微升
  • 血小板 > = 50,000/uL
  • 总胆红素 < = 1.5 X 正常上限
  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) < = 2.5 X 正常上限
  • 心脏射血分数 > = 45 %
  • 肌酐清除率 > 60 毫升/分钟
• 患者必须收集到足够数量的 CD34+ 干细胞才能进行移植。 该数字定义为 ≥ 2 x 106 CD34+ 细胞/kg 体重。 如果之前没有收集和储存，患者必须愿意按照标准做法进行干细胞动员和收集。
• 在推荐治疗剂量下，来那度胺对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚；然而，它已被证明对其他灵长类动物具有致畸作用。 育龄女性 (FCBP) 必须在开出来那度胺处方前的 10 - 14 天内和 24 小时内再次进行敏感度至少为 50 mIU/mL 的血清或尿液妊娠试验阴性（处方必须在 7 天内配药）和必须在她开始服用来那度胺前至少 28 天承诺继续戒除异性性交或同时开始两种可接受的节育方法，一种非常有效的方法和一种额外有效的方法。 FCBP 还必须同意正在进行的妊娠测试。 男性必须同意在与 FCBP 发生性接触时使用乳胶避孕套，即使他们已经成功进行了输精管结扎术。 如果女性在参与这项研究时怀孕或怀疑自己怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。 主治医师将遵循下文详细概述的有关妊娠的不良报告指南。
• 来那度胺已被证明具有血栓栓塞事件的风险，尤其是与皮质类固醇或烷化化疗药物联合使用时。 参与本研究的所有患者必须愿意并能够在治疗方案规定的日期内耐受低分子肝素 (LMWH) 的预防性抗凝治疗。 在治疗方案的维持阶段，患者还必须能够耐受每天 81 毫克的低剂量阿司匹林。
• 能够理解并愿意签署书面知情同意书。

排除标准：

• 在进入研究前 14 天内接受过骨髓瘤治疗的患者，或因 2 周前服用药物而导致的不良事件尚未恢复的患者。 患者可能在进入研究之前的任何时间接受过双膦酸盐治疗作为常规骨髓瘤治疗的一部分。
• 患者可能未接受任何其他研究药物。
• 归因于与来那度胺（包括沙利度胺）或美法仑相似的化学或生物成分的化合物的过敏反应史。
• 已知 HIV 或传染性肝炎，B 型或 C 型。
• 不受控制的疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
• 孕妇和哺乳期妇女被排除在研究之外，因为对未出生胎儿的风险或对哺乳婴儿的潜在风险是未知的。
• 在进入研究之前的最后 60 天内有血栓形成或血栓栓塞事件史。