治疗遗传性血管性水肿 (HAE) 发作的 C1 抑制剂登记
2025年4月4日 更新者：Pharming Technologies B.V.
C1 抑制剂治疗注册中心评估 Ruconest 在治疗 HAE 发作中的安全性和免疫学特征
这是一项针对使用 C1 抑制剂治疗的遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的非介入治疗登记表，无论是血浆来源 (pdC1INH) 还是重组人形式 (rhC1INH / Ruconest)，以观察不良事件和疗效不足，并评估用 Ruconest 单次和重复治疗后的免疫学特征。
研究概览
详细说明
见下文
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
181
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Sofia、保加利亚
- UMHAT Alexandrovska EAD
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Split、克罗地亚
- KBC Split
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Zagreb、克罗地亚
- CHC Sestre milosrdnice
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Šibenik、克罗地亚
- General Hospital Sibenik
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Budapest、匈牙利
- Semmelweis University, 3rd Department of Internal Medicine
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Berlin、德国
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Milan、意大利
- Ospedale Luigi Sacco
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Alesund、挪威
- Ålesund Hospital
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Stavanger、挪威
- Stavanger University Hospital
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Brno、捷克共和国
- Faculty Hospital by St. Anna Brno
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Bratislava、斯洛伐克
- Bratislava University Hospital
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Martin、斯洛伐克
- University Hospital Martin
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Golnik、斯洛文尼亚
- University Clinic Golnik
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La Tronche、法国
- Hospital A Michallon, CHU Grenoble
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Krakow、波兰
- University Hospital Krakow
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Jonkoping、瑞典
- Ryhof County Hospital
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Skopje、马其顿，前南斯拉夫共和国
- PHI University Clinic of Dermatology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
目的是招募 300 名接受 Ruconest 治疗的患者。
此外，该研究将继续进行，直到 100 名患者暴露于 Ruconest 至少 3 次。
pdC1INH 手臂的注册将不受限制。
描述
纳入标准：
- 决定用 C1 抑制剂（Ruconest 或 pdC1INH）治疗 HAE 患者
- 患者必须给予书面知情同意
排除标准：
- 获得性 C1INH 缺乏症 (AAE) 的诊断
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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遗传性血管性水肿
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C1 抑制剂，血浆来源 (pdC1INH) 或重组人形式 (Ruconest)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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主要目的是观察急性血管性水肿发作的 Ruconest 或 pdC1INH 单次和重复治疗后的不良事件概况和疗效不足
大体时间：2019 年 12 月
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2019 年 12 月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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评估 Ruconest 的免疫学特征（用于疑似超敏反应或疑似中和抗体）
大体时间：2019 年 12 月
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2019 年 12 月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Anurag Relan, MD、Pharming Technologies BV
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年7月1日
初级完成 (实际的)
2024年10月18日
研究完成 (实际的)
2024年12月10日
研究注册日期
首次提交
2011年7月18日
首先提交符合 QC 标准的
2011年7月19日
首次发布 (估计的)
2011年7月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月4日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
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