非结核分枝杆菌吸入用脂质体阿米卡星 (LAI)

这是一项 2 期、随机、双盲的研究，研究了每天一次 (QD) 服用 LAI 590 mg 与安慰剂的疗效、安全性和耐受性，持续 84 天，受试者接受稳定的多药治疗方案治疗难治性 NTM 肺部感染。 在研究的随机双盲阶段结束时，同意继续研究开放标签阶段的受试者接受 LAI 590 mg QD 额外 84 天。 所有受试者都必须在治疗研究访问结束后（第 168 天）完成为期 28 天的安全性随访。 完成本研究的受试者同意参加长期随访阶段，并被要求在 12 个月和 24 个月时返回研究地点（根据协议修正案 #3，24 个月的随访不再需要）（访问窗口 ± 2 个月）在研究药物的最后一剂之后（在完成随机双盲阶段或开放标签阶段之后）。 受试者在进入研究时根据是否存在囊性纤维化 (CF) 和鸟分枝杆菌复合体与脓肿分枝杆菌作为基线时的主要 NTM 生物体进行分层，并随机分组接受 LAI 或安慰剂，比例为 1:1双盲阶段。

完成主要研究的受试者和完成 84 天开放标签阶段的受试者同意参加 LAI 后安全性随访评估，并被要求在 12 个月（访问窗口 ± 2 个月）后返回研究地点) 最后一次服用研究药物后（在完成随机双盲阶段或开放标签阶段后）。 筛选期需要获取 3 个早晨痰标本（自发或诱导）用于分枝杆菌学检查。 在每个筛选后痰液时间点，至少获得 2 个，最好是 3 个痰液标本。 在第 1 天（基线），受试者在研究地点接受给药前和给药后评估。 受试者在第 2 天短暂返回研究地点以收集血清样本以确定肌酐清除率。 在第 28、56 和 84 天，研究药物在现场给药，并评估研究药物的疗效、安全性和耐受性。 在第 85 天，那些继续处于研究的开放标签阶段的受试者在研究地点接受了 LAI 590 mg，并进行了给药前和给药后的安全性和有效性评估。 在开放标签阶段，受试者每 28 天（第 112、140 和 168 天）返回一次。 对于那些没有继续处于开放标签阶段的受试者，在第 112 天或对于那些继续处于开放标签阶段的受试者，在第 196 天进行为期 28 天的给药后随访。

完成主要研究的受试者和完成 84 天开放标签阶段的受试者同意参加 LAI 后安全性随访评估，并被要求在 12 个月（访问窗口 ± 2 个月）后返回研究地点) 最后一次服用研究药物后（在完成随机双盲阶段或开放标签阶段后）。 Arikace™、Arikayce™、阿米卡星吸入脂质体 (LAI) 和阿米卡星脂质体吸入悬浮液 (ALIS) 可在本研究和其他评估阿米卡星脂质体吸入悬浮液的研究中互换使用。