5-阿扎胞苷 (Vidaza®) 在慢性粒单核细胞白血病患者中的研究

纳入标准：

1. WHO 标准定义的 CMML 诊断

   1. 持续外周血单核细胞增多超过 1 x 109/L 至少 3 个月，并且
   2. 没有费城染色体或 BCR-ABL 融合基因，并且
   3. 血液或骨髓中的原始细胞少于 20%，并且
   4. 一种或多种骨髓谱系发育异常* * 在一种或多种骨髓谱系不存在发育异常的情况下，如果满足 a) - c) 并且存在获得性克隆染色体异常，则仍可诊断 CMML骨髓细胞，单核细胞增多症已经存在 3 个月以上，并且排除了单核细胞增多症的所有其他原因。
2. 年满 18 岁或以上。 男性和女性以及所有种族和族裔群体的成员都将被包括在内。
3. ECOG 体能状态 <3

4. 足够的器官功能定义为：

   1. 总胆红素 <2.5 x 正常上限 (ULN)
   2. 直接胆红素 <2 x ULN
   3. 肌酐 <2 毫克/分升
   4. ALT 和 AST <2.5 x ULN
5. 能够理解并愿意签署书面知情同意书
6. 愿意在研究期间使用适当的避孕措施

排除标准：

1. 进展为急性髓性白血病（定义为血液或骨髓中至少有 20% 的原始细胞）。 万一在“筛选”骨髓活检中证实进展为急性白血病，研究者可在对结果和替代疗法进行充分讨论后酌情决定是否让患者入组。 此类患者的登记必须报告给 HCI PI。
2. 存在血小板衍生生长因子受体 α 或 β 的激活突变，这表明可能受益于伊马替尼治疗（这些突变通常从核型分析和荧光原位杂交研究中显而易见）
3. 已知或怀疑对 5-阿扎胞苷或甘露醇过敏
4. 有临床意义的心脏病（纽约心脏协会 III 级或 IV 级）或其他严重的并发疾病或精神疾病/社交情况会限制对研究要求的遵守
5. 注册前 28 天内进行过大手术（例外：中心静脉导管放置），或之前的大手术未完全恢复
6. 先前使用低甲基化剂治疗
7. 开始研究药物前不到 2 周的细胞毒性化疗（例外：羟基脲和/或阿那格雷）
8. 促红细胞生成素或达贝泊汀、G-CSF、GM-CSF、沙利度胺或来那度胺从第 1 周期的第 1 天起不到 2 周
9. 伴随细胞毒性化疗（例外：羟基脲每个周期最多 1 周）
10. 与其他研究药物的联合治疗
11. 除皮肤基底细胞癌和宫颈原位癌外的其他活动性恶性肿瘤。
12. 怀孕或哺乳（对胎儿或婴儿可能有风险）