Badanie 5-azacytydyny (Vidaza®) u pacjentów z przewlekłą białaczką mielomonocytową

Kryteria przyjęcia:

1. Rozpoznanie CMML zgodnie z kryteriami WHO

   1. Utrzymująca się monocytoza krwi obwodowej powyżej 1 x 109/l przez co najmniej 3 miesiące i
   2. Brak chromosomu Philadelphia lub genu fuzyjnego BCR-ABL i
   3. Mniej niż 20% blastów we krwi lub szpiku kostnym i
   4. Dysplazja w jednej lub kilku liniach mieloidalnych* * W przypadku braku dysplazji w jednej lub kilku liniach mieloidalnych, rozpoznanie CMML można postawić, jeśli spełnione są warunki a) - c) ORAZ nabyta klonalna aberracja chromosomowa jest obecna w komórek szpiku kostnego, monocytoza jest obecna od ponad 3 miesięcy ORAZ wszystkie inne przyczyny monocytozy zostały wykluczone.
2. Wiek 18 lat lub więcej. Uwzględnieni zostaną zarówno mężczyźni, jak i kobiety, przedstawiciele wszystkich ras i grup etnicznych.
3. Stan sprawności ECOG <3

4. Odpowiednia funkcja narządu zdefiniowana jako:

   1. Bilirubina całkowita <2,5 x górna granica normy (GGN)
   2. Bilirubina bezpośrednia <2 x GGN
   3. Kreatynina <2 mg/dl
   4. AlAT i AspAT <2,5 x GGN
5. Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody
6. Gotowość do stosowania odpowiedniej antykoncepcji podczas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

1. Progresja do ostrej białaczki szpikowej (zdefiniowana jako co najmniej 20% blastów we krwi lub szpiku kostnym). W mało prawdopodobnym przypadku, gdy „przesiewowa” biopsja szpiku kostnego wykaże progresję do ostrej białaczki, badacz decyduje o włączeniu pacjenta po odpowiednim omówieniu wyników i alternatywnych terapii. Zgłoszenie takiego pacjenta należy zgłosić do PI HCI.
2. Obecność mutacji aktywujących receptory płytkopochodnego czynnika wzrostu alfa lub beta, co sugerowałoby prawdopodobnie korzyść z leczenia imatynibem (mutacje te będą zwykle oczywiste na podstawie kariotypowania i badań fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ)
3. Znana lub podejrzewana nadwrażliwość na 5-azacytydynę lub mannitol
4. Klinicznie istotna choroba serca (klasa III lub IV według New York Heart Association) lub inne poważne współistniejące choroby lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania
5. Poważna operacja w ciągu 28 dni przed rejestracją (wyjątek: założenie centralnego wkłucia żylnego) lub brak pełnej rekonwalescencji po wcześniejszej poważnej operacji
6. Wcześniejsza terapia środkiem hipometylującym
7. Chemioterapia cytotoksyczna mniej niż 2 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem (wyjątek: hydroksymocznik i/lub anagrelid)
8. Erytropoetyna lub darbepoetyna, G-CSF, GM-CSF, talidomid lub lenalidomid mniej niż 2 tygodnie od 1. dnia cyklu 1.
9. Jednoczesna chemioterapia cytotoksyczna (wyjątek: hydroksymocznik do 1 tygodnia na cykl)
10. Terapia skojarzona z innymi badanymi lekami
11. Inne aktywne nowotwory z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry i raka in situ szyjki macicy.
12. Ciąża lub karmienie piersią (możliwe zagrożenie dla płodu lub niemowlęcia)