帕金森病患者的间充质干细胞移植
2011年10月4日 更新者:Guangzhou General Hospital of Guangzhou Military Command
自体骨髓间充质干细胞治疗帕金森病患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验。
该研究是一项 I/II 期试验,旨在确定静脉注射自体骨髓间充质干细胞对帕金森病患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
帕金森病 (PD) 是一种常见的进行性神经退行性疾病,由黑质中多巴胺能神经元的丢失引起。 遗传和环境因素的结合可能对在选定的神经元组内产生异常蛋白质聚集很重要,从而导致细胞功能障碍,然后死亡。 现在有大量药物和手术干预可用于治疗 PD 的早期和晚期并发症,但它们有两个主要缺点:副作用和随着疾病进展而失去疗效。
骨髓 (BM) 衍生的间充质干细胞 (MSC) 在某些情况下可分化为来自各种神经元和神经胶质类型谱系的细胞;它们还发挥免疫调节作用。 PD 衍生的 MSC 在表型、形态和多分化能力方面与正常 MSC 相似。 此外,PD 衍生的 MSCs 能够在特定培养基中分化为神经元,其中高达 30% 具有多巴胺细胞的特征。 这些发现表明,源自 PD 患者骨髓的 MSCs 可能是一种有希望用于细胞治疗的细胞类型。
用混合生长因子(含有 FGF 和 BDNF)培养的 BM-MSC 分化为神经元/神经胶质谱系细胞,其中主要是表达星形胶质细胞标记物的细胞。 它们可有效抑制小鼠的慢性 EAE 并诱导神经保护,从而保留成功治疗动物的 CNS 中的大部分轴突。 组织病理学研究表明,MSCs 可以有效地迁移到 CNS 发炎组织中(无论是在静脉内还是脑室内给药时),并分化成表达神经胶质谱系标记物的细胞。 这种方法可能为 PD 提供一种可行且实用的方法。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
20
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510010
- 招聘中
- Guangzhou General Hospital of Guangzhou Military Command
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 65年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准:
- 当前诊断为特发性帕金森病的患者。
- 30 至 65 岁。
- 尽管优化了左旋多巴治疗,但仍出现运动并发症。
- Hoehn-Yahr 分期 2、2.5、3 或 4 期的 PD。
- 诊断和入组之间的时间大于 2 年。
- 无明显认知障碍。 均方误差 > 24。
- 能够理解并愿意签署书面知情同意书。
排除标准:
- 患者在进入研究后 4 周内不得接受任何其他研究药物。
- 归因于与间充质干细胞具有相似生物成分的化合物的过敏反应史。
- 原发性血液病。
- 患者接受颅内手术或植入治疗帕金森病的装置。
- 精神病、成瘾或任何其他损害给予真正知情同意和执行所有研究评估能力的疾病。
- 非典型或继发性帕金森症。
- 最近 5 年内的恶性肿瘤。
- 可能妨碍安全参与研究的任何其他严重医学疾病。
- 孕妇或哺乳期妇女。
- 艾滋病毒阳性患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:北美
- 介入模型:单组
- 屏蔽:没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的:海运中心
帕金森病患者静脉自体骨髓间充质干细胞输注。
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每公斤 qw 静脉注射最多 6x10^5 个 MSCs,持续 4 周
其他名称:
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研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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出现不良事件的参与者人数
大体时间:移植后1个月
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移植后1个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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效果评估
大体时间:移植后1个月
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由统一帕金森病评定量表 (UPDRS) 评估。
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移植后1个月
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效果评估
大体时间:移植后3个月
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由 UPDRS 评估
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移植后3个月
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效果评估
大体时间:移植后6个月
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由 UPDRS 评估
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移植后6个月
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效果评估
大体时间:移植后12个月
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由 UPDRS 评估
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移植后12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Wang Y, Chen S, Yang D, Le WD. Stem cell transplantation: a promising therapy for Parkinson's disease. J Neuroimmune Pharmacol. 2007 Sep;2(3):243-50. doi: 10.1007/s11481-007-9074-2. Epub 2007 May 9.
- Karussis D, Kassis I, Kurkalli BG, Slavin S. Immunomodulation and neuroprotection with mesenchymal bone marrow stem cells (MSCs): a proposed treatment for multiple sclerosis and other neuroimmunological/neurodegenerative diseases. J Neurol Sci. 2008 Feb 15;265(1-2):131-5. doi: 10.1016/j.jns.2007.05.005. Epub 2007 Jul 3.
- Schwarz J, Storch A. Transplantation in Parkinson's disease: will mesenchymal stem cells help to reenter the clinical arena? Transl Res. 2010 Feb;155(2):55-6. doi: 10.1016/j.trsl.2009.08.008. Epub 2009 Sep 19. No abstract available.
- Glavaski-Joksimovic A, Virag T, Mangatu TA, McGrogan M, Wang XS, Bohn MC. Glial cell line-derived neurotrophic factor-secreting genetically modified human bone marrow-derived mesenchymal stem cells promote recovery in a rat model of Parkinson's disease. J Neurosci Res. 2010 Sep;88(12):2669-81. doi: 10.1002/jnr.22435.
- Somoza R, Juri C, Baes M, Wyneken U, Rubio FJ. Intranigral transplantation of epigenetically induced BDNF-secreting human mesenchymal stem cells: implications for cell-based therapies in Parkinson's disease. Biol Blood Marrow Transplant. 2010 Nov;16(11):1530-40. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.06.006. Epub 2010 Jun 10.
- Shetty P, Ravindran G, Sarang S, Thakur AM, Rao HS, Viswanathan C. Clinical grade mesenchymal stem cells transdifferentiated under xenofree conditions alleviates motor deficiencies in a rat model of Parkinson's disease. Cell Biol Int. 2009 Aug;33(8):830-8. doi: 10.1016/j.cellbi.2009.05.002. Epub 2009 May 22.
- Zhang Z, Wang X, Wang S. Isolation and characterization of mesenchymal stem cells derived from bone marrow of patients with Parkinson's disease. In Vitro Cell Dev Biol Anim. 2008 May-Jun;44(5-6):169-77. doi: 10.1007/s11626-008-9093-1. Epub 2008 Apr 10.
- Park HJ, Lee PH, Bang OY, Lee G, Ahn YH. Mesenchymal stem cells therapy exerts neuroprotection in a progressive animal model of Parkinson's disease. J Neurochem. 2008 Oct;107(1):141-51. doi: 10.1111/j.1471-4159.2008.05589.x. Epub 2008 Jul 28.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年10月1日
初级完成 (预期的)
2013年6月1日
研究完成 (预期的)
2014年6月1日
研究注册日期
首次提交
2011年10月4日
首先提交符合 QC 标准的
2011年10月4日
首次发布 (估计)
2011年10月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2011年10月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2011年10月4日
最后验证
2011年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.
骨髓间充质干细胞的临床试验
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Universidad de la SabanaFundación Neumologica Colombiana; Stem Medicina Regenerativa; Innocell SAS可用的