- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01446614
Mesenkymaalisten kantasolujen siirto Parkinsonin tautia sairastaville potilaille
VaiheⅠ/Ⅱ Autologisten luuytimestä peräisin olevien mesenkymaalisten kantasolujen kokeilu Parkinsonin tautia sairastaville potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Parkinsonin tauti (PD) on yleinen etenevä hermostoa rappeuttava sairaus, joka johtuu dopaminergisten hermosolujen katoamisesta substantia nigrasta. Geneettisten ja ympäristötekijöiden yhdistelmä on todennäköisesti tärkeä epänormaalin proteiiniaggregaation tuottamisessa valituissa hermosoluryhmissä, mikä johtaa solujen toimintahäiriöihin ja sitten kuolemaan. Nyt on saatavilla suuri määrä aineita yhdessä kirurgisten toimenpiteiden kanssa PD:n varhaisten ja myöhäisten komplikaatioiden hoitoon, mutta niillä on kaksi päähaittakohtaa: sivuvaikutukset ja tehon menetys taudin edetessä.
Luuytimestä (BM) peräisin olevat mesenkymaaliset kantasolut (MSC:t) erilaistuvat tietyissä olosuhteissa soluiksi erilaisista hermosolu- ja gliatyyppisistä linjoista; niillä on myös immunomodulatorisia vaikutuksia. PD-peräiset MSC:t ovat samanlaisia kuin normaalit MSC:t fenotyypin, morfologian ja monidifferentioitumiskapasiteetin suhteen. Lisäksi PD-peräiset MSC:t kykenevät erilaistumaan hermosoluiksi tietyssä väliaineessa, jossa jopa 30 %:lla on dopamiinisolujen ominaisuuksia. Nämä havainnot osoittavat, että PD-potilaiden luuytimestä peräisin olevat MSC:t voivat olla lupaava solutyyppi soluterapiassa.
BM-MSC:t, jotka on viljelty kasvutekijöiden cocktailin kanssa (sisältävät FGF:n ja BDNF:n), erilaistuvat hermosolu-/glialinjasoluiksi, joissa vallitsevat solut, jotka ilmentävät astrosyyttien markkereita. Ne olivat tehokkaita kroonisen EAE:n tukahduttamisessa hiirillä ja indusoivat hermosolujen suojausta säilyttäen suurimman osan onnistuneesti hoidettujen eläinten keskushermoston aksoneista. Histopatologiset tutkimukset paljastivat, että MSC:t voisivat siirtyä tehokkaasti keskushermoston tulehtuneeseen kudokseen (sekä suonensisäisesti että suonensisäisesti annettuna) ja erilaistua soluiksi, jotka ilmensivät hermo-glialinjamarkkereita. Tällainen lähestymistapa voi tarjota toteuttamiskelpoisen ja käytännöllisen tavan PD:lle.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kiina, 510010
- Rekrytointi
- Guangzhou General Hospital of Guangzhou Military Command
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilas, jolla on tällä hetkellä idiopaattinen Parkinsonin tauti.
- Ikä 30-65.
- Motorisia komplikaatioita optimoidusta levodopahoidosta huolimatta.
- Hoehn-Yahrin vaiheen 2, 2,5, 3 tai 4 PD.
- Diagnoosin ja ilmoittautumisen välinen aika yli 2 vuotta.
- Ei merkittävää kognitiivista heikkenemistä. MMSE > 24.
- Kyky ymmärtää ja halukkuus allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat eivät välttämättä saa muita tutkimusaineita 4 viikon kuluessa tutkimukseen saapumisesta.
- Aiemmat allergiset reaktiot, jotka johtuvat yhdisteistä, joilla on samanlainen biologinen koostumus kuin mesenkymaaliset kantasolut.
- Primaariset hematologiset sairaudet.
- Potilaille tehdään kallonsisäisiä leikkauksia tai implantoidaan laite Parkinsonin taudin hoitoon.
- Psykiatrinen, riippuvuutta aiheuttava tai mikä tahansa muu häiriö, joka vaarantaa kyvyn antaa todella tietoon perustuva suostumus ja suorittaa kaikki tutkimusarvioinnit.
- Epätyypillinen tai sekundaarinen parkinsonismi.
- Pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana.
- Mikä tahansa muu vakava sairaus, joka saattaa estää turvallisen osallistumisen tutkimukseen.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- HIV-positiiviset potilaat.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
KOKEELLISTA: MSC
Laskimonsisäinen autologinen luuytimestä peräisin oleva mesenkymaalisten kantasolujen infuusio Parkinsonin tautia sairastaville potilaille.
|
Laskimonsisäinen anto jopa 6x10^5 MSC:tä/kg,qw, 4 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 1 kuukausi siirron jälkeen
|
1 kuukausi siirron jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Vaikutusten arviointi
Aikaikkuna: 1 kuukausi siirron jälkeen
|
Arvioitu Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) -luokitusasteikolla.
|
1 kuukausi siirron jälkeen
|
Vaikutusten arviointi
Aikaikkuna: 3 kuukautta siirron jälkeen
|
UPDRS:n arvioima
|
3 kuukautta siirron jälkeen
|
Vaikutusten arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta siirron jälkeen
|
UPDRS:n arvioima
|
6 kuukautta siirron jälkeen
|
Vaikutusten arviointi
Aikaikkuna: 12 kuukautta siirron jälkeen
|
UPDRS:n arvioima
|
12 kuukautta siirron jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Wang Y, Chen S, Yang D, Le WD. Stem cell transplantation: a promising therapy for Parkinson's disease. J Neuroimmune Pharmacol. 2007 Sep;2(3):243-50. doi: 10.1007/s11481-007-9074-2. Epub 2007 May 9.
- Karussis D, Kassis I, Kurkalli BG, Slavin S. Immunomodulation and neuroprotection with mesenchymal bone marrow stem cells (MSCs): a proposed treatment for multiple sclerosis and other neuroimmunological/neurodegenerative diseases. J Neurol Sci. 2008 Feb 15;265(1-2):131-5. doi: 10.1016/j.jns.2007.05.005. Epub 2007 Jul 3.
- Schwarz J, Storch A. Transplantation in Parkinson's disease: will mesenchymal stem cells help to reenter the clinical arena? Transl Res. 2010 Feb;155(2):55-6. doi: 10.1016/j.trsl.2009.08.008. Epub 2009 Sep 19. No abstract available.
- Glavaski-Joksimovic A, Virag T, Mangatu TA, McGrogan M, Wang XS, Bohn MC. Glial cell line-derived neurotrophic factor-secreting genetically modified human bone marrow-derived mesenchymal stem cells promote recovery in a rat model of Parkinson's disease. J Neurosci Res. 2010 Sep;88(12):2669-81. doi: 10.1002/jnr.22435.
- Somoza R, Juri C, Baes M, Wyneken U, Rubio FJ. Intranigral transplantation of epigenetically induced BDNF-secreting human mesenchymal stem cells: implications for cell-based therapies in Parkinson's disease. Biol Blood Marrow Transplant. 2010 Nov;16(11):1530-40. doi: 10.1016/j.bbmt.2010.06.006. Epub 2010 Jun 10.
- Shetty P, Ravindran G, Sarang S, Thakur AM, Rao HS, Viswanathan C. Clinical grade mesenchymal stem cells transdifferentiated under xenofree conditions alleviates motor deficiencies in a rat model of Parkinson's disease. Cell Biol Int. 2009 Aug;33(8):830-8. doi: 10.1016/j.cellbi.2009.05.002. Epub 2009 May 22.
- Zhang Z, Wang X, Wang S. Isolation and characterization of mesenchymal stem cells derived from bone marrow of patients with Parkinson's disease. In Vitro Cell Dev Biol Anim. 2008 May-Jun;44(5-6):169-77. doi: 10.1007/s11626-008-9093-1. Epub 2008 Apr 10.
- Park HJ, Lee PH, Bang OY, Lee G, Ahn YH. Mesenchymal stem cells therapy exerts neuroprotection in a progressive animal model of Parkinson's disease. J Neurochem. 2008 Oct;107(1):141-51. doi: 10.1111/j.1471-4159.2008.05589.x. Epub 2008 Jul 28.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- HM-2011-10
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .