美金刚作为早期亨廷顿病对症治疗的试验 (MITIGATE-HD)
美金刚作为早期亨廷顿病对症治疗的试验； IIb 期研究
研究概览
详细说明
TRACK-HD 是一项多中心、多国、前瞻性、观察性研究，研究对象为未携带 HD 突变的志愿者对照组。 该项目的目标是提供基本方法，这些方法将构成 HD 前期和早期临床试验的基础。 TRACK-HD 补充了现有的观察性研究（例如，Predict-HD、PHAROS、COHORT），共享一些功能，但也有独特的重点领域。
UBC 网站招募了 90 名受试者，包括 30 名对照受试者、30 名无症状的 HD 基因携带者和 30 名具有 HD 早期症状（第 1 或 2 阶段）的受试者。 在基线、1 年、2 年和 3 年时，所有受试者都使用 TRACK-HD 电池进行评估。 第四次访问（3 年评估）后，TRACK-HD 研究将完成，30 名具有 HD 早期症状的受试者将被邀请参加 MITIGATE-HD 研究。
MITIGATE-HD 研究是一项单中心 IIb 期、门诊、随机、双盲、安慰剂对照的美金刚治疗亨廷顿病 (HD) 受试者的试验。 该研究将评估美金刚 10 毫克每天两次 (BID) 口服 (PO) 六个月（24 周）与匹配安慰剂 BID 的比较。 将通过记录不良事件和监测生命体征、身体检查和自杀风险评分来评估安全性和耐受性。
在施用研究药物六个月后，将对所有受试者施用 TRACK-HD 评估组合。 美金刚的效果将与安慰剂相比进行评估，并与 TRACK-HD 研究的前 3 年观察数据进行比较。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6T 2B5
- The Centre for Huntington Disease
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
要符合研究资格，受试者必须参加 TRACK-HD 研究的早期 HD 队列，并且：
- 年满 18 岁且不超过 65 岁
- 能够提供书面同意
- 携带异常的HD基因并表现出HD的早期症状
- 能够并愿意遵守学习要求，包括前往学习中心
- 没有适合 MRI 扫描并能够耐受的金属植入物
- 能够忍受抽血
- 入学时身体、精神和神经健康状况稳定
- 没有严重的头部外伤史
- 没有会妨碍书写或执行快速计算机任务的严重手部受伤史
- 不滥用可能导致不遵守研究程序的药物和/或酒精
- 目前未参与 PREDICT-HD 或临床药物试验。
排除标准：
如果出现以下情况，准受试者将被排除在外：
- 他们小于 18 岁且大于 65 岁
- 他们无法提供书面同意
- 如果他们是 HD 基因携带者，他们会表现出 HD 的晚期症状
- 他们不愿意遵守学习要求，包括前往学习中心
- 他们不适合 MRI（例如，幽闭恐惧症、金属植入物）或无法耐受 MRI
- 他们无法忍受抽血；或者，
- 他们在入学时患有严重的精神疾病，伴有显着的神经系统疾病或伴有显着的医学疾病
- 他们有中枢神经系统疾病或严重头部外伤的病史；或者，
- 他们有严重的手部受伤史，这会妨碍他们书写或执行快速的计算机任务；或者，
- 由于吸毒和/或酗酒，他们可能不遵守学习程序；或者，
- 他们在注册时正在参加 PREDICT-HD 或临床药物试验。
- 他们看不见
- 英语不是他们的母语
- 他们目前或在过去 6 个月内接受过抗精神病药物治疗，包括氟哌啶醇等传统抗精神病药物以及非典型抗精神病药物利培酮、氯氮平、喹硫平和奥氮平
- 他们定期使用吩噻嗪衍生物止吐药物，例如丙氯拉嗪、甲氧氯普胺、异丙嗪和 Inapsine（每月超过 3 次）
- 他们有学习障碍和/或智力低下的历史。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：糖丸
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口服片剂，1 次 BID，24 周
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有源比较器：美金刚
NMDA 受体拮抗剂
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口服片剂，1 次 BID，24 周
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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TRACK-HD 研究终点在临床试验环境中的效用
大体时间：24周
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在安慰剂对照治疗试验的背景下，检查在 TRACK-HD 研究中开发的新试验终点（例如通过 MRS 测量的 Putaminal NAA）的临床效用。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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神经精神和认知测试分数
大体时间：24周
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检查美金刚与安慰剂对以下分数的影响：a) 神经精神量表 (NPI) 的易怒和激动/攻击性子类别，以及总 NPI，b) 认知测试：圆圈追踪、符号数字模态、Stroop单词阅读和发现变化，c) 总的 HD-ADL，d) 总的 UHDRS，以及 UHDRS 子量表：认知、行为、功能和独立性量表。
e) 在 UBC 研究地点招募的患者中，将通过磁共振光谱法评估对纹状体 N-乙酰天冬氨酸水平（神经元功能障碍的量度）的影响。
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24周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Blair R. Leavitt, MD,CM,FRCPC、University of British Columbia
- 学习椅：Michael R. Hayden, MD,ChB,PhD、The University of British Columbia
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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美金刚的临床试验
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Geropharm完全的