先天性心脏病合并肺动脉高压的药物治疗和手术
2020年3月26日 更新者：University of Sao Paulo General Hospital
先天性心脏病合并肺动脉高压 (PAH-CHD) 的临床和手术联合治疗
本研究的目的是检验以下假设：术前使用 PAH 药物治疗 PAH-CHD 患者并在手术后继续治疗 6 个月可将术后即刻死亡的风险和术后 6 个月残留 PAH 的风险降低至 < 10%。
研究概览
详细说明
肺动脉高压 (PAH) 是先天性心脏病 (CHD) 与心内或心外交通管理的一个复杂因素。
在患有中度至重度 PAH 的儿童中，分流手术修复后发生严重并发症（包括右心衰竭和死亡）的风险为 15-20% 甚至更高，晚期术后残留 PAH 的风险约为 25%。
因此，我们打算进行一项研究，旨在将患有中度 PAH 的儿童在术后 6 个月内发生严重术后并发症的风险和残留 PAH 的风险降至 10% 以下（主要目标）。
该研究还旨在促进术后 6 个月肺动脉压力和肺血管阻力与中度或重度 PAH 儿童的基线相比在统计学上显着降低（次要目标）。
我们假设这些目标可以通过在术前和术后使用西地那非单独或与波生坦联合治疗患者来实现。
在随机临床试验的基础上，这两种药物都已被批准用于治疗 PAH。
术前和术后（治疗时）血液动力学评估将基于无创和有创诊断程序。
作为另一个目标，我们打算分析已被证明与 PAH-CHD 和炎症介质相关的基因中可能存在的异常。
这个想法是为了调查这些标志物的变化是否与临床特征和对治疗的反应相关。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
50
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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São Paulo、巴西、05403-900
- Instituto do Coração (InCor) HCFMUSP
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 具有先天性心脏间隔缺损（双心室生理学）和 PAH 的潜在可手术患者，必须至少具有以下严重程度标准中的三个：年龄 > 18 个月；没有充血性心力衰竭（肺充血）；唐氏综合症;跨越间隔缺损的双向分流；全身（外周）氧饱和度 < 90% 的时期。
排除标准：
- 患有复杂心脏异常且不可能完全修复的患者。 单心室生理患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：单臂研究
术前，西地那非直至出现肺充血（1-4 周）。
治疗时肺充血（呼吸困难和需要增加利尿剂）发生在肺血管阻力显着降低时，这可以通过多普勒超声心动图以无创方式证实。
届时，患者将被分配到手术室。
如果未观察到肺充血，将在西地那非之上加用波生坦，患者将继续治疗10-12个月。
在这种情况下，将在手术前进行新的心导管插入术。
在这两种情况下（短期和中期治疗）患者将在手术后继续治疗六个月，然后重新导尿。
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西地那非，术前 1-4 mg/Kg/天（间隔 6 小时），直至出现肺充血（通常 1-4 周）或术前联合波生坦（15.6-62.5 mg b.i.d.），持续 10-12 个月如果肺充血没有发展。
如果满足可手术性标准（导管插入术），手术将在 1-4 周（短期治疗）或 10-12 个月（中期治疗）时进行。
在这两种情况下（短期和中期治疗），药物或药物将在术后保存 6 个月，届时将进行最后的导管插入术以进行疗效测试。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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术后即刻右心衰竭和死亡率，以及术后 6 个月残留 PAH 的患病率。
大体时间：手术后六个月
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药物治疗必须将术后即刻右心衰竭/死亡的发生率降至 <10%，并将心脏手术后 6 个月残留 PAH 的发生率降至 <10%。
残余 PAH 定义为平均肺动脉压升高超过 25 mmHg，肺血管阻力升高超过 3.0 木材单位 x 平方米（体表面积）。
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手术后六个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肺动脉高压先天性心脏分流手术修复后六个月的肺血管阻力
大体时间：手术后六个月
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与基线（术前）水平相比，手术前药物治疗和先天性心脏分流修复后维持六个月必须促进肺血管阻力（六个月时）显着降低。
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手术后六个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Antonio Augusto Lopes, M.D.、Instituto do Coração (InCor) - HCFMUSP - São Paulo - Brazil
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年9月1日
初级完成 (实际的)
2014年1月1日
研究完成 (实际的)
2020年3月1日
研究注册日期
首次提交
2012年3月5日
首先提交符合 QC 标准的
2012年3月5日
首次发布 (估计)
2012年3月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月26日
最后验证
2015年6月1日
更多信息
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