Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Medikamentell terapi og kirurgi ved medfødt hjertesykdom med pulmonal hypertensjon

26. mars 2020 oppdatert av: University of Sao Paulo General Hospital

Kombinerte kliniske og kirurgiske tilnærminger til medfødt hjertesykdom assosiert med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH-CHD)

Formålet med denne studien er å teste hypotesen om at behandling av PAH-CHD-pasienter preoperativt med PAH-legemidler og holde dem på behandling i seks måneder etter operasjonen reduserer risikoen for umiddelbar postoperativ død og risikoen for gjenværende PAH seks måneder etter operasjonen til < 10 %.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) er en kompliserende faktor i behandlingen av medfødt hjertesykdom (CHD) med intracardiac eller ekstracardiac kommunikasjon. Hos barn med moderat til alvorlig PAH er risikoen for alvorlige komplikasjoner etter kirurgisk reparasjon av shunts (inkludert høyre hjertesvikt og død) 15-20 % eller enda høyere, og risikoen for sen, postoperativ gjenværende PAH er ~25 %. Vi har derfor til hensikt å gjennomføre en studie som tar sikte på å redusere risikoen for alvorlige umiddelbare postoperative komplikasjoner og risikoen for gjenværende PAH seks måneder etter operasjonen til mindre enn 10 % hos barn med moderat PAH (primært mål). Studien er også rettet mot å fremme en statistisk signifikant reduksjon i pulmonal arterietrykk og pulmonal vaskulær motstand seks måneder etter operasjonen, sammenlignet med baseline hos barn med moderat eller alvorlig PAH (sekundært mål). Vi antok at disse målene kunne oppnås ved å behandle pasienter preoperativt og i seks måneder postoperativt med sildenafil, enten enkeltvis eller kombinert med bosentan. Begge legemidlene er godkjent for behandling av PAH på grunnlag av randomiserte kliniske studier. Preoperativ og postoperativ (ved behandling) hemodynamisk evaluering vil være basert på ikke-invasive og invasive diagnostiske prosedyrer. Som et tilleggsmål har vi til hensikt å analysere mulige abnormiteter i gener som har vist seg å være assosiert med PAH-CHD, og ​​også inflammatoriske mediatorer. Tanken er å undersøke om endringer i disse markørene korrelerer med den kliniske profilen og respons på behandlinger.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-900
        • Instituto do Coração (InCor) HCFMUSP

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 måneder og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Potensielt operable pasienter med medfødte hjerteseptumdefekter (biventrikulær fysiologi) og PAH, må ha minst tre av følgende alvorlighetskriterier: alder > 18 måneder; fravær av kongestiv hjertesvikt (lungetetthet); Downs syndrom; toveis shunting over septaldefekten; perioder med systemisk (perifer) oksygenmetning < 90 %.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med komplekse hjerteanomalier som det ikke er muligheter for fullstendig reparasjon for. Pasienter med univentrikulær fysiologi.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Enarmsstudie
Preoperativt sildenafil inntil utvikling av lungetetthet (1-4 uker). Ved behandling oppstår lungetetthet (dyspné og behov for økende diuretika) når det er en betydelig reduksjon i pulmonal vaskulær motstand, noe som kan bekreftes ikke-invasivt ved Doppler-ekkokardiografi. I det øyeblikket vil pasienten bli tildelt operasjon. Dersom lungetetthet ikke observeres, vil bosentan tilsettes på toppen av sildenafil, og pasienten holdes på behandling i 10-12 måneder. I dette tilfellet vil en ny hjertekateterisering bli utført før operasjonen. I begge tilfeller (kortvarig og mellomlang behandling) vil pasienter holdes på behandling i seks måneder etter operasjonen, og deretter kateteriseres på nytt.
Legemiddel: Sildenafil enkeltvis eller sammen med Bosentan
Sildenafil, 1-4 mg/kg/dag (6-timers intervaller) preoperativt, inntil utvikling av lungestopp (vanligvis 1-4 uker) eller preoperativt, i 10-12 måneder, i forbindelse med bosentan (15,6-62,5 mg b.i.d.) hvis lungetetthet ikke utvikles. Kirurgi vil bli utført etter 1-4 uker (korttidsbehandling) eller ved 10-12 måneder (middelslang behandling) dersom operabilitetskriteriene er oppfylt (kateterisering). I begge tilfeller (kort og mellomlang behandling) vil legemidlet eller legemidlene oppbevares i 6 måneder postoperativt, når endelig kateterisering vil bli utført for effekttesting.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Umiddelbar postoperativ høyre hjertesvikt og dødelighet, og prevalens av gjenværende PAH seks måneder etter operasjonen.
Tidsramme: Seks måneder etter operasjonen
Medikamentell behandling må redusere prevalensen av umiddelbar postoperativ høyre hjertesvikt/død til <10 %, og prevalensen av gjenværende PAH seks måneder etter hjertekirurgi til <10 %. Residual PAH er definert som en økning av gjennomsnittlig pulmonalarterietrykk over 25 mmHg, og økning av pulmonal vaskulær motstand over 3,0 treenheter x kvadratmeter (kroppsoverflate).
Seks måneder etter operasjonen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pulmonal vaskulær motstand seks måneder etter kirurgisk reparasjon av medfødte hjerteshunter med PAH
Tidsramme: Seks måneder etter operasjonen
Medikamentell behandling før operasjon og opprettholdes i seks måneder etter reparasjon av medfødte hjerteshunter må fremme en statistisk signifikant reduksjon i pulmonal vaskulær motstand (ved seks måneder) sammenlignet med baseline (preoperativt) nivå.
Seks måneder etter operasjonen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Sao Paulo General Hospital

Samarbeidspartnere

Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo
Instituto do Coracao

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Antonio Augusto Lopes, M.D., Instituto do Coração (InCor) - HCFMUSP - São Paulo - Brazil

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. mars 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2012

Først lagt ut (Anslag)

8. mars 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2020

Sist bekreftet

1. juni 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAPPesq 0502/11

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pulmonal arteriell hypertensjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Austria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere