用于肌萎缩侧索硬化症的 NeuRx 隔膜起搏系统的人道主义器械豁免批准后研究
2020年3月25日 更新者：Synapse Biomedical
NeuRx DPS 用于 ALS 的 HDE 批准后研究 (PAS)
这项批准后研究将跟踪 60 名患有肌萎缩侧索硬化、记录有慢性通气不足和双侧膈神经功能的参与者，以及接受手术植入程序以接受 NeuRx 隔膜起搏系统设备的参与者。
成功植入该设备的参与者将使用它进行日常隔膜调节课程。
将对参与者进行至少两年的跟踪（直到最后一名登记的参与者达到 2 年的跟踪访问）。
将评估安全性和可能的效益结果措施。
研究概览
详细说明
这是一项针对 NeuRx 隔膜起搏系统 (DPS) 设备的前瞻性、非随机、开放标签、介入性、批准后 (FDA) 研究。
该研究将招募 60 名患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的参与者，这些参与者符合 FDA 批准的设备使用适应症，并通过外科植入程序接收设备。
该设备旨在用于经自主收缩或膈神经传导研究证明具有可刺激横膈膜（右侧和左侧部分）的 ALS 患者，这些患者正在经历慢性通气不足 (CH)，但未进展到 FVC 小于 45 ％ 预料到的。
成功植入该设备的参与者将使用它进行日常隔膜调节课程。
将对参与者进行至少两年的跟踪（直到最后一名登记的参与者达到 2 年的跟踪访问）。
将评估安全性和可能的效益结果措施。
该研究的主要目标是：(1)（安全性）表征设备使用期间与设备相关的主要不良事件 (AE) 的类型和频率。
研究的次要目标是：(2)（安全性）确定与设备相关的主要 AE 的频率是否在生命终结时显着增加； (3)（可能获益）确定存活时间与发作类型（延髓和肢体）、从发作到治疗的时间以及使用该装置治疗的患者的 NIV、利鲁唑或 PEG 之间是否存在关系。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
97
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
San Francisco、California、美国、94115
- California Pacific Medical Center -- Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、美国、80045
- University of Colorado Denver
-
-
Florida
-
Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68198
- University Of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
Stony Brook、New York、美国、11794
- Stony Brook University
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97213
- Providence St. Vincent Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
21年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年满 21 岁。
- 根据世界神经病学联合会 El Escorial 标准，患有家族性或散发性 ALS 的参与者被诊断为实验室支持的很可能、很可能或确定。
- 双侧膈神经功能在临床上是可接受的，如通过荧光镜嗅探测试或 EMG 记录和神经传导时间的双侧隔膜运动所证明的。
慢性通气不足由以下至少一项记录：
- FVC 低于预测值的 50%，或
- |MIP|低于 60 cmH2O，或
- PaCO2 大于或等于 45 mmHg，或
- 夜间 SaO2 至少连续五分钟小于或等于 88%
- 合适的手术候选人。
- 有生育能力的女性参与者的妊娠试验阴性。
- 患者或指定代表的知情同意。
排除标准：
- 潜在的心脏或肺部疾病会增加全身麻醉的风险。
- 在 ALS 之前存在的潜在肺部疾病会影响独立于 ALS 的肺部检查。
- 不受控制的过多分泌物。
- FVC 低于手术时预计的 45%。
- 预先存在的植入式电子设备，例如起搏器或心脏除颤器。
- 预先存在的膈肌异常，例如腹腔内容物进入胸腔的裂孔疝或食管旁疝。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：NeuRx 隔膜起搏系统 (DPS)
NeuRx DPS 的手术植入（按标签使用）。
|
NeuRx DPS 是一种经皮、肌内、隔膜刺激系统，在门诊手术中使用标准腹腔镜手术技术植入。
植入的肌内隔膜电极在经皮出口处连接到四通道外部刺激器。
DPS 旨在通过提供隔膜肌肉的调节刺激来帮助 ALS 患者呼吸。
隔膜调理的推荐频率是每天至少 3 次，每次持续至少 30 分钟。
患者可能会发现长时间使用 DPS 有助于呼吸。
DPS 可与无创通气同时使用。
Patents 也可以和 DPS 一起睡觉，以帮助缓解夜间呼吸困难。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全结果测量——如下定义的主要设备相关（包括程序相关）不良事件的发生。
大体时间：每 3 个月进行一次后续评估
|
|
每 3 个月进行一次后续评估
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
可能的效益结果衡量
大体时间：每 3 个月进行一次后续评估
|
生存时间，定义为 (a) 死亡或 (b) 永久性气管造口机械通气 (PTV) 并停止起搏的时间。
（所有死亡和 PTV 事件都将被报告，无论与设备或程序的关系如何。）
|
每 3 个月进行一次后续评估
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Robert G. Miller, M.D.、Forbes Norris MDA/ALS Research Center, California Pacific Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2012年7月1日
初级完成 (实际的)
2017年2月1日
研究完成 (实际的)
2017年2月1日
研究注册日期
首次提交
2012年5月22日
首先提交符合 QC 标准的
2012年5月23日
首次发布 (估计)
2012年5月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月25日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
NeuRx 隔膜起搏系统 (DPS)的临床试验
-
Synapse BiomedicalUniversity Hospitals Cleveland Medical Center; Shepherd Center, Atlanta GA完全的
-
Barrow Neurological InstituteALS Association; Muscular Dystrophy Association; Synapse Biomedical完全的