Humanitær enhetsfritak Studie etter godkjenning av NeuRx diafragma pacingsystem for amyotrofisk lateral sklerose

Dette er en prospektiv, ikke-randomisert, åpen, intervensjonell, post-godkjenningsstudie (FDA) av NeuRx Diaphragm Pacing System (DPS)-enheten. Studien vil registrere 60 deltakere som har amyotrofisk lateral sklerose (ALS), oppfyller FDA-godkjente enhetsindikasjoner for bruk, og gjennomgår den kirurgiske implantasjonsprosedyren for å motta enheten. Enheten er beregnet for bruk hos ALS-pasienter med en stimulerbar diafragma (både høyre og venstre del) som vist ved frivillig sammentrekning eller ledningsstudier av frenisk nerve, og som opplever kronisk hypoventilasjon (CH), men som ikke har utviklet seg til en FVC mindre enn 45 % spådd. Deltakere som er vellykket implantert med enheten, vil bruke den til daglige diafragmabehandlingsøkter. Deltakerne vil bli fulgt i minst to år (til siste påmeldte deltaker når det 2-årige oppfølgingsbesøket). Sikkerhet og sannsynlige nytteresultatmål vil bli vurdert. Hovedmålet med studien er: (1) (Sikkerhet) Karakterisere typene og frekvensen av større utstyrsrelaterte bivirkninger (AE) over tiden for bruk av enheten. Sekundære mål for studien er: (2) (Sikkerhet) Bestem om frekvensen av store enhetsrelaterte AEer øker dramatisk mot slutten av livet; og (3) (Sannsynlig fordel) Bestem om det er en sammenheng mellom overlevelsestid og debuttype (bulbar og lem), tid fra begynnelse til behandling, og bruk av NIV, riluzol eller PEG hos pasienter behandlet med enheten.