Vrijstelling van humanitaire hulpmiddelen na goedkeuring Studie van het NeuRx-diafragmastimulatiesysteem voor amyotrofische laterale sclerose

Dit is een prospectieve, niet-gerandomiseerde, open-label, interventionele, post-approval (FDA) studie van het NeuRx Diaphragm Pacing System (DPS)-apparaat. De studie zal 60 deelnemers inschrijven die amyotrofische laterale sclerose (ALS) hebben, voldoen aan de door de FDA goedgekeurde apparaatindicaties voor gebruik en de chirurgische implantatieprocedure ondergaan om het apparaat te ontvangen. Het apparaat is bedoeld voor gebruik bij ALS-patiënten met een stimuleerbaar diafragma (zowel rechter als linker gedeelte), zoals aangetoond door vrijwillige samentrekking of geleidingsonderzoeken van de middenrifzenuw, en die chronische hypoventilatie (CH) ervaren, maar niet zijn gevorderd tot een FVC van minder dan 45 % voorspelde. Deelnemers bij wie het apparaat met succes is geïmplanteerd, zullen het gebruiken voor dagelijkse diafragmaconditioneringssessies. Deelnemers worden gedurende ten minste twee jaar gevolgd (totdat de laatste ingeschreven deelnemer het vervolgbezoek van 2 jaar bereikt). Maatregelen voor veiligheid en waarschijnlijke baten zullen worden beoordeeld. Het primaire doel van het onderzoek is: (1) (Veiligheid) Karakterisering van de typen en frequentie van belangrijke apparaatgerelateerde ongewenste voorvallen (AE's) tijdens het gebruik van het apparaat. Secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn: (2) (Veiligheid) Vaststellen of de frequentie van belangrijke apparaatgerelateerde bijwerkingen dramatisch toeneemt tegen het einde van de levensduur; en (3) (Waarschijnlijk voordeel) Bepaal of er een verband bestaat tussen de overlevingstijd en het begintype (bulbair en ledemaat), de tijd vanaf het begin tot aan de behandeling en het gebruik van NIV, riluzol of PEG bij patiënten die met het apparaat worden behandeld.