使用胶原酶溶组织梭菌治疗脂肪瘤的剂量递增研究
2016年8月25日 更新者：Zachary Gerut
本研究的目的是评估食品和药物管理局 (FDA) 批准的药物 (XIAFLEX) 治疗脂肪瘤（成人中常见的大小不一的脂肪瘤）的最安全和最有效剂量。
脂肪瘤中的脂肪与正常脂肪相似，不同之处在于它被包裹在由胶原蛋白（纤维组织）制成的气球状结构中。
通过注射 XIAFLEX（一种分解胶原纤维的蛋白质）治疗脂肪瘤可能会溶解胶原蛋白/纤维束，从而减小脂肪瘤的大小或将其去除。
研究概览
详细说明
脂肪瘤是常见的间充质、良性、脂肪性肿瘤，大小不一，发生在一般成年人群中。 它们通常表现为疼痛或烦人的肿块，可触及并经常在皮下组织中可见。 许多皮下脂肪瘤是无症状的，并且出于非医学原因被切除。 然而，它们可能会导致受试者疼痛或不适或干扰正常活动。
脂肪瘤的自发缓解尚未见报道。 脂肪瘤一旦出现，就会在携带者的一生中一直存在，并且可能会变小或变大。 脂肪瘤的替代疗法是手术或吸脂术。 如果进行大面积切除，则会出现非常大的疤痕和伴随愈合大疤痕的问题，或者可能形成血肿，随后血肿和疤痕组织块的残余物合并。 这通常比最初的脂肪瘤更痛苦，问题也更多。 吸脂术也有可能形成血肿，然后留下疤痕。
为避免上述并发症，需要一种非侵入性治疗方法，例如酶介导的脂肪组织解离。 本研究的主要目的是采用逐步给药的方法来评估溶组织梭菌作为脂肪瘤非手术治疗的安全性和有效性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New York
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Hewlett、New York、美国、11557
- Zachary E. Gerut, M.D.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 脂肪瘤临床病史至少一年且最近 90 天内未接受治疗
- 脂肪瘤诊断为良性
- 脂肪瘤是一个单一的肿块，边缘很容易确定
- 脂肪瘤的面积为 2.0 至 17 平方厘米
- 有生育能力的妇女必须使用可接受的节育方法
排除标准：
- 头部、颈部、手部或足部或女性乳房的脂肪瘤
- 哺乳或怀孕的妇女
- 在参加本研究后 45 天内参加过任何药物研究试验的受试者
- 已知对胶原酶或 XIAFLEX 中的任何非活性成分过敏的受试者
- 患有糖尿病或任何会使受试者不适合入组的医疗状况的受试者。
- 在脂肪瘤区域有外伤史的受试者
- 有结缔组织病或风湿病病史的受试者。
- 高血压不受控制的受试者
- 在注射研究药物前 7 天内，目前正在或计划接受抗凝药物治疗的受试者（每日服用少于 150 毫克阿司匹林和非处方非甾体类抗炎药除外）
- 具有以下实验室异常的受试者：
- ALT/AST 大于正常上限的 3 倍
- 肌酐大于 2
- 血红蛋白/血细胞比容和白细胞超出正常范围
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量 #1
单次注射 0.058 毫克胶原酶溶组织梭菌
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这是一项剂量递增研究，其中受试者将依次接受 0.058 mg、0.15 mg、0.29 mg、0.44 mg 的单次注射。
其他名称：
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实验性的：剂量 #2
单次注射 0.15 毫克胶原酶溶组织梭菌
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这是一项剂量递增研究，其中受试者将依次接受 0.058 mg、0.15 mg、0.29 mg、0.44 mg 的单次注射。
其他名称：
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实验性的：第 3 剂
单次注射 0.29 毫克胶原酶溶组织梭菌
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这是一项剂量递增研究，其中受试者将依次接受 0.058 mg、0.15 mg、0.29 mg、0.44 mg 的单次注射。
其他名称：
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实验性的：第 4 剂
单次注射 0.44 毫克胶原酶溶组织梭菌
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这是一项剂量递增研究，其中受试者将依次接受 0.058 mg、0.15 mg、0.29 mg、0.44 mg 的单次注射。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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脂肪瘤可见表面积的变化
大体时间：研究药物注射后的基线和六个月
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主要疗效结果是脂肪瘤的可见表面积，测量为最长尺寸（长度）乘以垂直于长度（宽度）的最长尺寸。
可见表面积将通过卡尺确定，并将分析为在注射后 6 个月访问时相对于基线的百分比变化。
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研究药物注射后的基线和六个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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脂肪瘤体积的相对变化
大体时间：基线和研究药物注射后 6 个月
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次要结果是通过 MRI 确定的脂肪瘤体积的相对变化。
该结果将被分析为从基线到注射后 6 个月的变化。
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基线和研究药物注射后 6 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Zachary E Gerut, M.D.、Gerut, Zachary, M.D.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年5月1日
初级完成 (实际的)
2013年9月1日
研究完成 (实际的)
2013年10月1日
研究注册日期
首次提交
2012年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2012年6月5日
首次发布 (估计)
2012年6月7日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年10月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年8月25日
最后验证
2016年8月1日
更多信息
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