评估硼替佐米优化再治疗和延长治疗的研究 (OPTIMRETREAT)

这是一项干预性、随机（随机分配到一组，就像抛硬币一样）、开放标签、平行组、事件驱动、国际、多中心、第 3 阶段研究。 该研究有不同的阶段：治疗前阶段、治疗阶段（包括优化再治疗期和延长治疗期，或标准再治疗期和后治疗期）和长期随访生存期至研究结束。 在提前停止登记之前，研究的结束是事件驱动的，定义为 186 次事件发生后 1 年（“事件”定义为疾病进展或死亡）。 自 2014 年 6 月 20 日起提前停止招募后，研究结束的定义为在研究​​中最后一名患者入组后最多 18 个月。 在提供书面知情同意书后，将在 14 天的治疗前期间评估患者的资格。 研究医生将在接受第一剂研究药物之前的两周内进行测试，以确定患者是否适合这项研究。 一旦确定患者能够参与，他/她将被随机分配到 2 种不同的硼替佐米再治疗方案中的一种。 在第一次随机分组中，患者将以 2:1 的比例接受优化再治疗或标准再治疗。 A 组：优化再治疗后延长治疗。 患者将开始使用 6 个周期的硼替佐米和地塞米松（两个 21 天周期，然后四个 35 天周期）进行再治疗，然后以 1:1 的比例进行第二次随机分组，接受 2 个单独硼替佐米延长治疗方案中的 1 个（组A1：前 4 周每周一次，周期为 35 天；或 A2 组：每隔一周一次）。 B 组：采用八个 21 天硼替佐米和地塞米松周期的标准再治疗，随后每 6 周进行一次治疗后随访。 在再治疗阶段，将在每个周期的第一天进行一系列测试。 对于 A 组患者，医生将评估患者是否对治疗有反应。 只有患者做出反应，他/她才能继续研究的延长治疗部分。 此时患者将被随机分配到延长治疗阶段的两组（A1 组或 A2 组）中的一组。 在长期治疗阶段，将每 6 周评估一次疾病状态和对治疗的反应。 这一阶段将持续到疾病进展，以防剂量调整后出现不可接受的毒性。 在治疗后期间，B 组患者将继续每 6 周评估一次疾病状态，直到确认疾病进展、开始替代多发性骨髓瘤治疗、退出研究、死亡或研究结束（最多最后一名患者参加研究后 18 个月），以先发生者为准。 如果患者在治疗阶段疾病进展前停用硼替佐米，他/她将被要求完成研究访问结束程序，并将每 6 周进行一次评估，直到确认疾病进展，当他们开始替代多发性骨髓瘤治疗时，退出从研究、死亡或研究结束时（最后一名患者参加研究后最多 18 个月），以先发生者为准。 所有患者都将在最后一次给予硼替佐米后 30 至 35 天进行试验结束访视，或者对于接受替代多发性骨髓瘤治疗的患者，在硼替佐米治疗停止后尽快进行。 在确认疾病进展或开始第一种替代多发性骨髓瘤治疗后，患者将进入长期随访阶段，在最后一名患者入组研究后最长可达 18 个月。 在此阶段，将至少每隔一个月通过电话联系患者，以跟进第一个替代多发性骨髓瘤治疗和生存情况。 在硼替佐米无法在商业上获得用于长期治疗或当时无法获得（通过国家计划或准入计划）的国家的研究结束后，研究者认为将继续受益于长期治疗的患者bortezomib，将继续与 bortezomib 一起提供，直到在该特定国家/地区可用或为期 2 年，以先到者为准。 在提前停止入组之前，计划在本研究中入组 240 名患者。