乌地那非在青少年中的药代动力学/药效学研究
2025年4月18日 更新者：Mezzion Pharma Co. Ltd
乌地那非在 Fontan 姑息治疗后单心室生理学青少年中的 I/II 期剂量递增试验
确定 udenafil 在具有 Fontan 生理学的青少年中的药代动力学特征和安全性，并评估 udenafil 对运动能力、心室性能和血管功能的药效学指标的短期药效学影响。
研究概览
详细说明
一项剂量递增试验，以确定乌地那非在接受 Fontan 外科手术的具有单心室生理学的男性和女性青少年受试者中的药代动力学、安全性和耐受性。
还将收集药效学数据，以评估乌地那非对急性运动表现、外周血管功能和心肌性能指标的影响。
除一个无药物队列外，还将评估五个 udenafil 队列
研究类型
介入性
注册 (实际的)
36
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46201
- Riley Hospital for Children
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-4204
- University of Michigan Congenital Heart Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84113
- Primary Children's Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10年 至 14年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 14-18 岁之间的具有 Fontan 生理学的男性和女性。
- 愿意返回中心完成研究方案中所述的抽血和运动测试。
- 患者必须同意在试验期间戒除酒精、含咖啡因的饮料和葡萄柚汁。
- 受试者的知情同意 父母/法定监护人的知情同意（视情况而定）。
排除标准：
- 非心脏医学、精神病学和/或社会障碍会阻止计划的研究测试的成功完成或会使其结果无效。
- 高度
- 已知的 Fontan 挡板阻塞、肺动脉分支狭窄或肺静脉狭窄导致阻塞近端和远端区域之间的平均梯度 > 4 mmHg。
- 单肺生理学。
- 严重的心室功能不全或瓣膜反流（系统性房室或半月瓣）是通过在最接近研究入组时进行的超声心动图检查确定的。
- 严重的肾病（血清肌酐 > 2.0）、肝病（血清天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和/或丙氨酸氨基转移酶 (ALT) > 正常上限的 3 倍）、胃肠道或胆道疾病可能会影响口服药物的吸收、代谢或排泄，基于筛选访问时的实验室评估。
- 入组前 12 个月内因急性失代偿性心力衰竭住院。
- 活性蛋白丢失性肠病或塑料性支气管炎的诊断。
- 心脏移植的积极评估或上市。
- 研究登记后三个月内使用 5 型磷酸二酯酶抑制剂的历史。
- 研究者认为排除参与的并发疾病。
- 当前使用 α 受体阻滞剂或硝酸盐进行治疗。
- 入学时怀孕。
- 乳胶过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Udenafil 37.5 mg QD
Udenafil 37.5毫克片剂每天一次5天
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药品
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实验性的：Udenafil 37.5 mg竞标
Udenafil 37.5毫克平板电脑每天两次，持续5天
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药品
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实验性的：Udenafil 87.5 mg QD
Udenafil 87.5 mg平板电脑每天5天
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药品
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实验性的：Udenafil 87.5 mg竞标
Udenafil 87.5毫克平板电脑每天两次，持续5天
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药品
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实验性的：Udenafil 125 mg QD
Udenafil每天125毫克平板电脑持续5天
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药品
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无干预：没有药物
队列仅接受运动测试
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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可能与Udenafil有关的严重不良事件的受试者数量
大体时间：5天
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遇到严重不良事件的受试者的数量可能或可能与Udenafil有关，每天37.5毫克，每天两次37.5毫克，每天87.5毫克，每天两次87.5毫克，每天两次和125毫克，在五天的时间内给予125毫克。
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5天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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评估Udenafil的药代动力学（PK）剖面：CMAX
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，评估Udenafil的药代动力学（PK）谱，体重，年龄和性别。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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评估Udenafil对药效学（PD）结果的影响：锻炼能力
大体时间：第1天（基线）和第5天（随访）
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评估Udenafil对药效学（PD）结果的影响，包括：运动能力，血管功能和心肌性能的超声心动图测量（MPI）。
结果度量（OM）是基线（BL）和随访（FU）[OM = FU-BL]之间的差异。
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第1天（基线）和第5天（随访）
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评估代谢物DA-8164的药代动力学（PK）剖面：CMAX
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，根据体重，年龄和性别来评估代谢物DA-8164的药代动力学（PK）谱。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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评估Udenafil的药代动力学（PK）剖面：TMAX
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，评估Udenafil的药代动力学（PK）谱，体重，年龄和性别。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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评估Udenafil的药代动力学（PK）曲线：T-1/2
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，评估Udenafil的药代动力学（PK）谱，体重，年龄和性别。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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评估Udenafil的药代动力学（PK）剖面：AUC（0-TAU）
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，评估Udenafil的药代动力学（PK）谱，体重，年龄和性别。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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评估Udenafil的药代动力学（PK）剖面：CLSS/F
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，评估Udenafil的药代动力学（PK）谱，体重，年龄和性别。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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评估Udenafil对药效学（PD）结果的影响：血管功能[自然对数转化的反应性高血症指数（RHI）的变化]
大体时间：第1天（基线）和第5天（随访）
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评估Udenafil对药效学（PD）结果的影响，包括：运动能力，血管功能和心肌性能的超声心动图测量（MPI）。
结果度量（OM）是基线（BL）和随访（FU，第5天）[OM = FU-BL]之间的差异。
内皮脉冲振幅渗透压（内部-PAT）是一种非侵入性评估外周血管功能的技术。
在成年人中，已经证明了内部PAT识别患有冠状动脉功能障碍的人，并与臂动脉反应性测试相关。
儿童中的内部pat使用更加有限，但表现出极好的可重复性。
反应性充血指数（RHI）是对基线血流调整的高血分反应的量度，是血管功能的量度。
更高的值表示更好或更健康的血管（内皮）功能。
数据表示索引值的变化，因此没有可以在比例尺表示的最小值或最大值。
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第1天（基线）和第5天（随访）
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血池心肌性能指数（MPI）的绝对变化
大体时间：第1天（基线）和第5天（随访）
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结果度量（OM）是基线（BL）和随访（FU，第5天）之间的差异。
从基线到第5天的MPI的变化取决于主要心室流入和流出道的血池多普勒的速度。
该度量是由心室弹出时间划分的等圆度收缩时间和等量弛豫时间的比率。
较低的值与更有效的心室（更好的功能）一致。
零的值表示没有等圆度收缩或放松，虽然在生理上令人难以置信，但与完全有效的心室一致。
通常，MPI的降低对应于更有效的（更好）心室功能，而MPI的增加对应于效率较低（较差）的心室功能。
数据表示索引值的变化，因此没有可以在比例尺表示的最小值或最大值。
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第1天（基线）和第5天（随访）
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评估代谢物DA-8164的药代动力学（PK）谱：tmax
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，根据体重，年龄和性别来评估代谢物DA-8164的药代动力学（PK）谱。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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评估代谢物DA-8164：T-1/2的药代动力学（PK）剖面
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，根据体重，年龄和性别来评估代谢物DA-8164的药代动力学（PK）谱。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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评估代谢物DA-8164的药代动力学（PK）谱：AUC（0-TAU）
大体时间：第5天，最后剂量后的零至48小时
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在具有多种剂量水平的Fontan生理学的青少年中，根据体重，年龄和性别来评估代谢物DA-8164的药代动力学（PK）谱。
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第5天，最后剂量后的零至48小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David Goldberg, MD、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2014年7月1日
初级完成 (实际的)
2015年4月1日
研究完成 (实际的)
2015年4月1日
研究注册日期
首次提交
2014年7月24日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月24日
首次发布 (估计的)
2014年7月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年5月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年4月18日
最后验证
2025年4月1日
更多信息
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乌地那非的临床试验
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Mezzion Pharma Co. LtdNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的
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Mezzion Pharma Co. LtdNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完全的