Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetisk/farmakodynamisk undersøgelse af udenafil hos unge

18. april 2025 opdateret af: Mezzion Pharma Co. Ltd

Et fase I/II dosiseskaleringsforsøg med Udenafil hos unge med enkeltventrikelfysiologi efter Fontan-palliation

At bestemme udenafils farmakokinetiske profil og sikkerhed hos unge med Fontan-fysiologi og vurdere udenafils farmakodynamiske effekt på kort sigt på farmakodynamiske mål for træningskapacitet, ventrikulær ydeevne og vaskulær funktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et dosiseskaleringsforsøg for at bestemme farmakokinetikken, sikkerheden og tolerancen af ​​udenafil hos mandlige og kvindelige teenagere med enkeltventrikelfysiologi, som har gennemgået den kirurgiske Fontan-procedure. Farmakodynamiske data vil også blive indsamlet for at evaluere effekten af ​​udenafil på akut træningspræstation, perifer vaskulær funktion og indeks for myokardiepræstation. Fem udenafil-kohorter vil blive evalueret ud over én stoffri kohorte

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46201
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner og kvinder med Fontan-fysiologi, som er 14-18 år.
  2. Vilje til at vende tilbage til centeret for at gennemføre blodprøver og træningsprøver som beskrevet i undersøgelsesprotokollen.
  3. Patienter skal acceptere at afholde sig fra alkohol, koffeinholdige drikkevarer og grapefrugtjuice under forsøgets varighed.
  4. Informeret samtykke fra forsøgspersonen informeret samtykke fra forælder/værge efter behov.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ikke-kardiel medicinsk, psykiatrisk og/eller social lidelse, der ville forhindre vellykket gennemførelse af planlagte undersøgelsestest eller ville ugyldiggøre resultaterne.
  2. Højde
  3. Kendt Fontan-baffelobstruktion, grenlungearteriestenose eller pulmonalvenestenose, hvilket resulterer i en gennemsnitlig gradient på >4 mmHg mellem regionerne proksimalt og distalt for obstruktionen.
  4. Enkeltlungefysiologi.
  5. Alvorlig ventrikulær dysfunktion eller valvulær regurgitation (systemisk atrioventrikulær eller semilunar klap) bestemt ud fra gennemgang af ekkokardiogrammet udført tættest på studieindskrivningen.
  6. Signifikante nyre- (serumkreatinin > 2,0), lever- (serumaspartataminotransferase (AST) og/eller alaninaminotransferase (ALAT) > 3 gange øvre normalgrænse), mave-tarm- eller galdelidelser, der kan svække absorption, metabolisme eller udskillelse af oralt administreret medicin , baseret på laboratorievurdering på tidspunktet for screeningsbesøget.
  7. Hospitalsindlæggelse for akut dekompenseret hjertesvigt inden for de 12 måneder forud for studieindskrivning.
  8. En diagnose af aktiv proteintabende enteropati eller plastisk bronkitis.
  9. Aktiv evaluering eller liste for hjertetransplantation.
  10. Anamnese med brug af en phosphodiesterase type 5-hæmmer inden for tre måneder efter tilmelding til undersøgelsen.
  11. Samtidig sygdom, der efter undersøgerens vurdering udelukker deltagelse.
  12. Nuværende behandling med alfa-blokkere eller nitrater.
  13. Graviditet ved tilmelding.
  14. Latexallergi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Udenafil 37,5 mg QD
Udenafil 37,5 mg tablet en gang dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Eksperimentel: Udenafil 37,5 mg bud
Udenafil 37,5 mg tablet to gange dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Eksperimentel: Udenafil 87,5 mg QD
Udenafil 87,5 mg tablet en gang dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Eksperimentel: Udenafil 87,5 mg bud
Udenafil 87,5 mg tablet to gange dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Eksperimentel: Udenafil 125 mg QD
Udenafil 125 mg tablet en gang dagligt i 5 dage
Medicin: Udenafil
Medicin
Ingen indgriben: Intet lægemiddel
Kohort gennemgår kun træningstest

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal emner med alvorlige bivirkninger muligvis eller sandsynligvis relateret til Udenafil
Tidsramme: 5 dage
Antal personer, der oplever alvorlige bivirkninger, der muligvis eller sandsynligvis er relateret til Udenafil i doser på 37,5 mg dagligt, 37,5 mg to gange dagligt, 87,5 mg dagligt, 87,5 mg to gange dagligt og 125 mg dagligt givet over en fem-dages periode.
5 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: Cmax
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer effekten af ​​Udenafil på farmakodynamiske (PD) -resultater: Øvelseskapacitet
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Evaluer effekten af ​​Udenafil på farmakodynamiske (PD) -resultater, herunder: træningskapacitet, vaskulær funktion og ekkokardiografiske mål for myocardial ydeevne (MPI). Resultatmålene (OM) er en forskel mellem baseline (BL) og opfølgning (Fu) [OM = FU-BL].
Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af metabolit DA-8164: Cmax
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af metabolit DA-8164, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan-fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: Tmax
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: T-1/2
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: AUC (0-tau)
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af Udenafil: CLSS/F
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af Udenafil, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan -fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer effekten af ​​Udenafil på farmakodynamiske (PD) resultater: vaskulær funktion [Ændring i naturlig log transformeret reaktivt hyperæmiindeks (RHI)]
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Evaluer effekten af ​​Udenafil på farmakodynamiske (PD) -resultater, herunder: træningskapacitet, vaskulær funktion og ekkokardiografiske mål for myocardial ydeevne (MPI). Resultatmålene (OM) er en forskel mellem baseline (BL) og opfølgning (Fu, Day-5) [OM = FU-BL]. Endothelial pulsamplitude tonometri (endo-pat) er en teknik til den ikke-invasive vurdering af perifer vaskulær funktion. Hos voksne har endo-pat vist sig at identificere dem med koronararterie-dysfunktion og at korrelere med brachialarterie-reaktivitetstest. Endo-pat-brug hos børn har været mere begrænset, men har vist fremragende reproducerbarhed. Reaktivt hyperæmiindeks (RHI), et mål for den hyperemiske respons justeret for baseline blodgennemstrømning, er et mål for vaskulær funktion. En højere værdi betegner bedre eller mere sund, vaskulær (endotelial) funktion. Dataene repræsenterer en ændring i indeksværdien, så der er ingen minimum eller maksimal værdi, der kan repræsenteres i en skala.
Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Absolut ændring i blodpool myocardial ydelsesindeks (MPI)
Tidsramme: Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Resultatmålene (OM) er en forskel mellem baseline (BL) og opfølgning (FU, dag-5). Ændring i MPI fra baseline til dag 5 bestemmes af hastigheder fra blodpuljen Doppler af tilstrømningen og udstrømningskanalen af ​​den dominerende ventrikel. Foranstaltningen er forholdet mellem summen af ​​isovolumetrisk sammentrækningstid og isovolumetrisk afslapningstid, divideret med ventrikulær udsprøjtningstid. En lavere værdi er i overensstemmelse med en mere effektiv ventrikel (bedre funktion). En værdi på nul indikerer, at der ikke er nogen isovolumetrisk sammentrækning eller afslapning, og selvom fysiologisk umulig vil være i overensstemmelse med en perfekt effektiv ventrikel. Generelt svarer et fald i MPI til en mere effektiv (bedre) ventrikulær funktion, mens en stigning i MPI svarer til mindre effektiv (værre) ventrikulær funktion. Dataene repræsenterer en ændring i indeksværdien, så der er ingen minimum eller maksimal værdi, der kan repræsenteres i en skala.
Dag 1 (baseline) og dag 5 (opfølgning)
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af metabolit DA-8164: Tmax
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af metabolit DA-8164, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan-fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af metabolit DA-8164: T-1/2
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af metabolit DA-8164, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan-fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) profil af metabolit DA-8164: AUC (0-tau)
Tidsramme: Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis
Evaluer den farmakokinetiske (PK) -profil af metabolit DA-8164, efter vægt, alder og køn hos unge med fontan-fysiologi ved flere doseringsniveauer.
Dag 5, nul til 48 timer efter den sidste dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Pediatric Heart Network

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. juli 2014

Først opslået (Anslået)

28. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHN-Udenafil-01
  • U01HL068270 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Udenafil

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner