Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie farmakokinetyczne/farmakodynamiczne udenafilu u młodzieży

18 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Mezzion Pharma Co. Ltd

Faza I/II badanie zwiększania dawki udenafilu u młodzieży z fizjologią pojedynczej komory po leczeniu paliatywnym metodą Fontana

Określenie profilu farmakokinetycznego i bezpieczeństwa stosowania udenafilu u młodzieży z fizjologią Fontana oraz ocena krótkoterminowego wpływu farmakodynamicznego udenafilu na parametry farmakodynamiczne wydolności wysiłkowej, czynność komór i czynność naczyń.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Próba zwiększania dawki w celu określenia farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji udenafilu u nastolatków płci męskiej i żeńskiej z fizjologią pojedynczej komory, którzy przeszli zabieg chirurgiczny metodą Fontana. Zostaną również zebrane dane farmakodynamiczne w celu oceny wpływu udenafilu na wydolność podczas wysiłku fizycznego, czynność naczyń obwodowych i wskaźniki wydolności mięśnia sercowego. Pięć kohort z udenafilem zostanie ocenionych dodatkowo do jednej kohorty bez leku

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

36

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Stany Zjednoczone
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46201
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety o fizjologii Fontana w wieku 14-18 lat.
  2. Chęć powrotu do ośrodka w celu pełnego pobrania krwi i testów wysiłkowych zgodnie z opisem w protokole badania.
  3. Pacjenci muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od alkoholu, napojów zawierających kofeinę i soku grejpfrutowego na czas trwania badania.
  4. Świadoma zgoda podmiotu Świadoma zgoda rodzica/opiekuna prawnego, w stosownych przypadkach.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niesercowe zaburzenie medyczne, psychiatryczne i/lub społeczne, które uniemożliwiłoby pomyślne ukończenie zaplanowanych badań lub unieważniłoby ich wyniki.
  2. Wzrost
  3. Znana niedrożność przegrody Fontana, zwężenie gałęzi tętnicy płucnej lub zwężenie żyły płucnej skutkujące średnim gradientem >4 mmHg między obszarami proksymalnymi i dystalnymi względem niedrożności.
  4. Fizjologia pojedynczego płuca.
  5. Ciężka dysfunkcja komór lub niedomykalność zastawek (układowa zastawka przedsionkowo-komorowa lub półksiężycowata) stwierdzona na podstawie przeglądu echokardiogramu wykonanego w najbliższym czasie przed włączeniem do badania.
  6. Znaczne zaburzenia nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 2,0), wątroby (aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) i/lub aminotransferaza alaninowa (AlAT) w surowicy > 3 razy górna granica normy), zaburzenia żołądkowo-jelitowe lub dróg żółciowych, które mogą upośledzać wchłanianie, metabolizm lub wydalanie leków podawanych doustnie , na podstawie oceny laboratoryjnej w czasie wizyty przesiewowej.
  7. Hospitalizacja z powodu ostrej zdekompensowanej niewydolności serca w ciągu 12 miesięcy poprzedzających włączenie do badania.
  8. Rozpoznanie enteropatii z utratą aktywnego białka lub plastycznego zapalenia oskrzeli.
  9. Aktywna ocena lub wpis do przeszczepu serca.
  10. Historia stosowania inhibitora fosfodiesterazy typu 5 w ciągu trzech miesięcy od włączenia do badania.
  11. Współistniejąca choroba, która w opinii badacza wyklucza udział.
  12. Obecna terapia alfa-blokerami lub azotanami.
  13. Ciąża w momencie rejestracji.
  14. Alergia na lateks

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Udenafil 37,5 mg QD
Udenafil 37,5 mg tabletka raz dziennie przez 5 dni
Lek: Udenafil
Lek
Eksperymentalny: Licytacja udenafil 37,5 mg
Udenafil 37,5 mg tabletka dwa razy dziennie przez 5 dni
Lek: Udenafil
Lek
Eksperymentalny: Udenafil 87,5 mg QD
Udenafil 87,5 mg tabletka raz dziennie przez 5 dni
Lek: Udenafil
Lek
Eksperymentalny: Licytacja Udenafil 87,5 mg
Udenafil 87,5 mg tabletka dwa razy dziennie przez 5 dni
Lek: Udenafil
Lek
Eksperymentalny: Udenafil 125 mg Qd
Udenafil 125 mg tabletka raz dziennie przez 5 dni
Lek: Udenafil
Lek
Brak interwencji: Bez narkotyków
Kohorta przechodząca tylko test wysiłkowy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba osób z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi prawdopodobnie lub prawdopodobnie związanymi z Udenafil
Ramy czasowe: 5 dni
Liczba osób doświadczających poważnych zdarzeń niepożądanych prawdopodobnie lub prawdopodobnie związanych z Udenafil w dawkach 37,5 mg dziennie, 37,5 mg dwa razy na dobę, 87,5 mg dziennie, 87,5 mg dwa razy dziennie i 125 mg dziennie podanych w okresie pięciu dni.
5 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil: Cmax
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil, według wagi, wieku i płci u młodzieży z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń wpływ Udenafil na wyniki farmakodynamiczne (PD): Pojemność ćwiczeń
Ramy czasowe: Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 5 (obserwacja)
Oceń wpływ Udenafil na wyniki farmakodynamiczne (PD), w tym: zdolność ćwiczeń, funkcję naczyniową i echokardiograficzne miary wydajności mięśnia sercowego (MPI). Miary wyniku (OM) są różnicą między linią wyjściową (BL) a obserwacją (FU) [OM = FU-BL].
Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 5 (obserwacja)
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) metabolitu DA-8164: CMAX
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) metabolitu DA-8164, pod względem wagi, wieku i płci u nastolatków z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil: Tmax
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil, według wagi, wieku i płci u młodzieży z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil: T-1/2
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil, według wagi, wieku i płci u młodzieży z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil: AUC (0-Tau)
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil, według wagi, wieku i płci u młodzieży z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil: CLSS/F
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) Udenafil, według wagi, wieku i płci u młodzieży z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń wpływ Udenafil na wyniki farmakodynamiczne (PD): Funkcja naczyniowa [Zmiana w indeksie przekształconej reaktywnej przesyłki przekształconej w naturalnym dzienniku (RHI)]]
Ramy czasowe: Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 5 (obserwacja)
Oceń wpływ Udenafil na wyniki farmakodynamiczne (PD), w tym: zdolność ćwiczeń, funkcję naczyniową i echokardiograficzne miary wydajności mięśnia sercowego (MPI). Miary wyniku (OM) są różnicą między linią wyjściową (BL) a obserwacją (FU, Day-5) [OM = FU-BL]. Tonometria amplitudy impulsu śródbłonka (ENDO-PAT) jest techniką nieinwazyjnej oceny funkcji naczyń obwodowych. U dorosłych wykazano, że ENDO-PAT identyfikuje osoby z dysfunkcją tętnicy wieńcowej i korelować z badaniami reaktywności tętnicy ramiennej. Zastosowanie endo-PAT u dzieci było bardziej ograniczone, ale wykazało doskonałą odtwarzalność. Reaktywny wskaźnik przekrwienia (RHI), miara odpowiedzi przekrwienia dostosowanej do wyjściowego przepływu krwi, jest miarą funkcji naczyniowej. Wyższa wartość oznacza lepszą lub zdrowszą funkcję naczyniową (śródbłonka). Dane reprezentują zmianę wartości indeksu, więc nie ma wartości minimalnej ani maksymalnej, która może być reprezentowana w skali.
Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 5 (obserwacja)
Absolutna zmiana w wskaźniku wydajności mięśniowej puli krwi (MPI)
Ramy czasowe: Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 5 (obserwacja)
Miary wyniku (OM) są różnicą między wyjściową (BL) a obserwacją (FU, dzień 5). Zmiana MPI od wartości wyjściowej na dzień 5 jest określana przez prędkości z dopplerowego basenu krwi napływu i odpływu dominującej komory. Miara jest stosunkiem suma czasu skurczu izowalumetrycznego i czasu relaksacji izowalumetrycznej, podzielonej przez czas wyrzucania komory. Niższa wartość jest zgodna z bardziej wydajną komorą (lepsza funkcja). Wartość zeru wskazuje, że nie ma skurczu izowolumetrycznego lub relaksacji i, choć fizjologicznie niewiarygodne, byłaby zgodna z doskonale wydajną komorą. Zasadniczo spadek MPI odpowiada bardziej wydajnej (lepszemu) funkcji komorowej, podczas gdy wzrost MPI odpowiada mniej wydajnej (gorszej) funkcji komorowej. Dane reprezentują zmianę wartości indeksu, więc nie ma wartości minimalnej ani maksymalnej, która może być reprezentowana w skali.
Dzień 1 (linia bazowa) i dzień 5 (obserwacja)
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) metabolitu DA-8164: TMAX
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) metabolitu DA-8164, pod względem wagi, wieku i płci u nastolatków z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) metabolitu DA-8164: T-1/2
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) metabolitu DA-8164, pod względem wagi, wieku i płci u nastolatków z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) metabolitu DA-8164: AUC (0-tau)
Ramy czasowe: Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce
Oceń profil farmakokinetyczny (PK) metabolitu DA-8164, pod względem wagi, wieku i płci u nastolatków z fizjologią Fontan na wielu poziomach dawkowania.
Dzień 5, zero do 48 godzin po ostatniej dawce

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Mezzion Pharma Co. Ltd

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Pediatric Heart Network

Śledczy

  • Główny śledczy: David Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lipca 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 lipca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHN-Udenafil-01
  • U01HL068270 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Udenafil

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj