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Estudio farmacocinético/farmacodinámico de udenafil en adolescentes

18 de abril de 2025 actualizado por: Mezzion Pharma Co. Ltd

Un ensayo de fase I/II de aumento de dosis de udenafil en adolescentes con fisiología de ventrículo único después de la paliación de Fontan

Determinar el perfil farmacocinético y la seguridad de udenafil en adolescentes con fisiología de Fontan y evaluar el efecto farmacodinámico a corto plazo de udenafil en medidas farmacodinámicas de capacidad de ejercicio, rendimiento ventricular y función vascular.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un ensayo de escalada de dosis para determinar la farmacocinética, la seguridad y la tolerancia de udenafil en sujetos adolescentes masculinos y femeninos con fisiología de ventrículo único que se han sometido al procedimiento quirúrgico de Fontan. También se recopilarán datos farmacodinámicos para evaluar el efecto de udenafil en el rendimiento del ejercicio agudo, la función vascular periférica y los índices de rendimiento del miocardio. Se evaluarán cinco cohortes de udenafil además de una cohorte libre de drogas

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children
  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46201
        • Riley Hospital for Children
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-4204
        • University of Michigan Congenital Heart Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

10 años a 14 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres y mujeres con fisiología de Fontan que tengan entre 14 y 18 años.
  2. Voluntad de regresar al centro para completar extracciones de sangre y pruebas de ejercicio como se describe en el protocolo del estudio.
  3. Los pacientes deben aceptar abstenerse de consumir alcohol, bebidas con cafeína y jugo de toronja durante la duración del ensayo.
  4. Asentimiento informado del sujeto consentimiento informado del padre/tutor legal según corresponda.

Criterio de exclusión:

  1. Trastorno médico, psiquiátrico y/o social no cardíaco que impediría completar con éxito las pruebas del estudio planificadas o invalidaría sus resultados.
  2. Altura
  3. Obstrucción conocida del deflector de Fontan, estenosis de la rama de la arteria pulmonar o estenosis de la vena pulmonar que da como resultado un gradiente medio de >4 mmHg entre las regiones proximal y distal a la obstrucción.
  4. Fisiología de un solo pulmón.
  5. Disfunción ventricular grave o regurgitación valvular (válvula auriculoventricular o semilunar sistémica) determinada a partir de la revisión del ecocardiograma realizado en las proximidades más cercanas a la inscripción en el estudio.
  6. Trastornos renales significativos (creatinina sérica > 2,0), hepáticos (aspartato aminotransferasa sérica (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) > 3 veces el límite superior de lo normal), gastrointestinales o biliares que podrían afectar la absorción, el metabolismo o la excreción de medicamentos administrados por vía oral , basado en la evaluación de laboratorio en el momento de la visita de selección.
  7. Hospitalización por insuficiencia cardíaca aguda descompensada en los 12 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
  8. Un diagnóstico de enteropatía perdedora de proteína activa o bronquitis plástica.
  9. Evaluación activa o listado para trasplante de corazón.
  10. Historial de uso de un inhibidor de la fosfodiesterasa tipo 5 dentro de los tres meses posteriores a la inscripción en el estudio.
  11. Enfermedad concurrente que, en opinión del investigador, impide la participación.
  12. Terapia actual con bloqueadores alfa o nitratos.
  13. Embarazo en el momento de la inscripción.
  14. Alergia al latex

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: UDEDENAFIL 37.5 mg QD
UDENAFIL 37.5 mg de tableta una vez al día durante 5 días
Droga: Udenafilo
Droga
Experimental: UDEDENAFIL 37.5 mg de oferta
UDENAFIL 37.5 mg tableta dos veces al día durante 5 días
Droga: Udenafilo
Droga
Experimental: UDEDENAFIL 87.5 mg QD
UDENAFIL 87.5 mg de tableta una vez al día durante 5 días
Droga: Udenafilo
Droga
Experimental: UDEDENAFIL 87.5 mg de oferta
UDENAFIL 87.5 mg tableta dos veces al día durante 5 días
Droga: Udenafilo
Droga
Experimental: UDEDENAFIL 125 mg QD
UDENAFIL 125 mg de tableta una vez al día durante 5 días
Droga: Udenafilo
Droga
Sin intervención: Sin drogas
Cohorte sometida a prueba de ejercicio solamente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de sujetos con eventos adversos graves posiblemente o probablemente relacionados con Udenafil
Periodo de tiempo: 5 días
Número de sujetos que experimentan eventos adversos graves posiblemente o probablemente relacionados con Udenafil a dosis de 37.5 mg al día, 37.5 mg dos veces al día, 87.5 mg diarios, 87.5 mg dos veces al día y 125 mg diarios durante un período de cinco días.
5 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil: CMAX
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evaluar el efecto de UDEDAFIL sobre los resultados farmacodinámicos (PD): Capacidad de ejercicio
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) y día 5 (seguimiento)
Evalúe el efecto de UDEDAFIL en los resultados farmacodinámicos (PD) que incluyen: capacidad de ejercicio, función vascular y medidas ecocardiográficas del rendimiento miocárdico (MPI). Las medidas de resultado (OM) son una diferencia entre la línea de base (BL) y el seguimiento (FU) [OM = FU-BL].
Día 1 (línea de base) y día 5 (seguimiento)
Evaluar el perfil farmacocinético (PK) del metabolito DA-8164: CMAX
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) del metabolito DA-8164, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evaluar el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil: TMAX
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evaluar el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil: T-1/2
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil: AUC (0-Tau)
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evaluar el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil: CLSS/F
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) de Udenafil, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el efecto de UDEDAFIL sobre los resultados farmacodinámicos (PD): función vascular [Cambio en el índice de hiperemia reactiva transformada de log natural (RHI)]
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) y día 5 (seguimiento)
Evalúe el efecto de UDEDAFIL en los resultados farmacodinámicos (PD) que incluyen: capacidad de ejercicio, función vascular y medidas ecocardiográficas del rendimiento miocárdico (MPI). Las medidas de resultado (OM) son una diferencia entre la línea de base (BL) y el seguimiento (FU, Día-5) [OM = FU-BL]. La tonometría de amplitud del pulso endotelial (endo-patato) es una técnica para la evaluación no invasiva de la función vascular periférica. En los adultos, se ha demostrado que el endo-datos identifica a aquellos con disfunción de la arteria coronaria y se correlacionan con las pruebas de reactividad de la arteria braquial. El uso del endo-patato en niños ha sido más limitado, pero ha demostrado una excelente reproducibilidad. El índice de hiperemia reactiva (RHI), una medida de la respuesta hiperémica ajustada para el flujo sanguíneo basal, es una medida de la función vascular. Un valor más alto denota una función mejor o más saludable, vascular (endotelial). Los datos representan un cambio en el valor del índice, por lo que no hay un valor mínimo o máximo que pueda representarse en una escala.
Día 1 (línea de base) y día 5 (seguimiento)
Cambio absoluto en el índice de rendimiento del miocardio del grupo de sangre (MPI)
Periodo de tiempo: Día 1 (línea de base) y día 5 (seguimiento)
Las medidas de resultado (OM) son una diferencia entre la línea de base (BL) y el seguimiento (FU, Día 5). El cambio en el MPI desde el inicio hasta el día 5 está determinado por las velocidades del doppler del grupo de sangre de la entrada y el tracto de salida del ventrículo dominante. La medida es la relación de la suma del tiempo de contracción isovolumétrica y el tiempo de relajación isovolumétrica, dividida por el tiempo de eyección ventricular. Un valor más bajo es consistente con un ventrículo más eficiente (mejor función). Un valor de cero indica que no hay contracción isovolumétrica o relajación y, aunque fisiológicamente inverosímil, sería consistente con un ventrículo perfectamente eficiente. En general, una disminución en el MPI corresponde a una función ventricular más eficiente (mejor), mientras que un aumento en MPI corresponde a una función ventricular menos eficiente (peor). Los datos representan un cambio en el valor del índice, por lo que no hay un valor mínimo o máximo que pueda representarse en una escala.
Día 1 (línea de base) y día 5 (seguimiento)
Evaluar el perfil farmacocinético (PK) del metabolito DA-8164: TMAX
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) del metabolito DA-8164, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evaluar el perfil farmacocinético (PK) del metabolito DA-8164: T-1/2
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) del metabolito DA-8164, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evaluar el perfil farmacocinético (PK) del metabolito DA-8164: AUC (0-Tau)
Periodo de tiempo: Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis
Evalúe el perfil farmacocinético (PK) del metabolito DA-8164, por peso, edad y género en adolescentes con fisiología de Fontan en múltiples niveles de dosificación.
Día 5, cero a 48 horas después de la última dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Mezzion Pharma Co. Ltd

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Pediatric Heart Network

Investigadores

  • Investigador principal: David Goldberg, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de julio de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de julio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de julio de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

28 de julio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHN-Udenafil-01
  • U01HL068270 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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