嵌合原纤维反应性单克隆抗体11-1F4在AL淀粉样变性患者中的研究

本研究的目的是检查良好生产规范 (GMP) 级淀粉样蛋白原纤维反应性嵌合 (Ch) IgG1 mAb 11-1F4 在淀粉样蛋白轻链患者中的耐受性、安全性、药代动力学和可能的临床益处（ AL）淀粉样变性。

1a 期部分将涉及至少 3 名患者，最多 18 名患者。 第一位患者将接受起始剂量的抗体，如果耐受，接下来的患者将分别接受（如果耐受）逐渐增加的更高剂量的抗体。 试验第 1a 部分的患者将仅接受一次药物输注。 在 1a 阶段接受治疗的患者接受的剂量较低，可能无效。

一旦在 1a 阶段确定了最大耐受剂量，研究人员将招募患者进入试验的 1b 阶段。 患者将接受 4 次输注，每周一次，持续 4 周。 在试验的第 1a 部分中接受治疗且未显示毒性的患者也可以在试验的第 1b 部分中接受治疗。 第一位患者将接受起始剂量的抗体，如果耐受，接下来的患者将分别接受（如果耐受）逐渐增加的更高剂量的抗体。 当研究者达到无毒性的最大耐受剂量时，研究者将招募另外 4 名患者接受相同剂量。 如果没有毒性，另外 4 名患者将接受下一个剂量水平的治疗，依此类推。 在 1b 期接受治疗的患者可能会接受较低的剂量，这可能无效。 1b 阶段的目标是建立 11-1F4 的耐受性和可能的​​有益效果。 如果成功，用这种抗体治疗将代表一种治疗 AL 淀粉样变性患者的新方法。