Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A 11-1F4 kiméra fibril-reaktív monoklonális antitest vizsgálata AL-amiloidózisban szenvedő betegeknél

2018. január 9. frissítette: Andrew Eisenberger

A 11-1F4 kiméra fibrillákkal reaktív monoklonális antitest Ia/Ib fázisú vizsgálata AL-amiloidózisban szenvedő betegeknél

A tanulmány célja, hogy megvizsgálja a jó gyártási gyakorlat (GMP) minőségű amiloid fibrillum-reaktív kiméra (Ch) IgG1 mAb 11-1F4 toleranciáját, biztonságosságát, farmakokinetikáját és lehetséges klinikai előnyeit amiloid könnyű láncú betegeknél. AL) amiloidózis.

Az 1a fázisban legalább 3 és legfeljebb 18 beteg vesz részt. Az első beteg megkapja az antitest kezdő adagját, és ha tolerálják, a következő betegek mindegyike fokozatosan magasabb adagot kap az antitestből (ha tolerálják). A vizsgálat 1a részében részt vevő betegek csak egy infúziót kapnak a gyógyszerből. Az 1a fázisban kezelt betegek alacsonyabb adagot kapnak, ami esetleg nem hatékony.

Ha az 1a fázis során megállapították a maximálisan tolerálható dózist, a vizsgálók a betegeket a vizsgálat 1b fázisába vonják be. A betegek 4 infúziót kapnak, hetente egyszer 4 héten keresztül. Azok a betegek, akiket a vizsgálat 1a. részében kezeltek, és nem mutattak toxicitást, szintén kezelhetők a vizsgálat 1b. részében. Az első beteg megkapja az antitest kezdő adagját, és ha tolerálják, a következő betegek mindegyike fokozatosan magasabb adagot kap az antitestből (ha tolerálják). Amikor a vizsgálók elérik a maximálisan tolerálható dózist toxicitás nélkül, a vizsgálók további 4 beteget vonnak be, akik ugyanazt a dózist kapják. Ha nincs toxicitás, további 4 beteget kezelnek a következő dózisszinten, és így tovább. Az 1b fázisban kezelt betegek alacsonyabb adagokat kaphatnak, amelyek esetleg nem hatékonyak. Az 1b fázis célja a 11-1F4 toleranciájának és lehetséges jótékony hatásainak megállapítása. Ha sikeres, az ezzel az antitesttel történő kezelés új megközelítést jelent az AL-amiloidózisban szenvedő egyének ellátásában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Jelenleg az amiloid könnyű lánc (AL) amiloidózisban szenvedő betegek kezelése az amiloidot alkotó könnyű lánc fehérje termelésének csökkentésére korlátozódik hagyományos vagy nagy dózisú (őssejt-transzplantációval együtt járó) plazmasejt-ellenes kemoterápia alkalmazásával, ahogy azt a betegeknél alkalmazzák. myeloma multiplexben. Bár ez a megközelítés meghosszabbította a túlélést, a prognózis továbbra is rossz a létfontosságú szervekben, például a szívben vagy a vesében lévő amiloid lerakódások fennmaradása vagy progressziója miatt. Egy másik kezelési stratégia az lenne, ha megpróbálnánk csökkenteni és/vagy megszüntetni ezeket a lerakódásokat. Ez a vizsgálat ezt egy anti-amiloid monoklonális antitest, a 11-1F4 beadásával értékeli. Erről a vegyületről kimutatták, hogy csökkenti/elpusztítja ezt az anyagot az amiloidózis kísérleti állatmodelljében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

31

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

21 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A betegeknek az elfogadott klinikai és laboratóriumi kritériumok alapján megerősített AL amiloidózis diagnózissal kell rendelkezniük.

  • A betegek 21 évesnél idősebbek.

    • A nőbetegek nem fogamzóképes korúak, vagy ha fogamzóképesek, nem lehetnek terhesek vagy szoptathatnak.
    • A betegek várható élettartama meghaladja a 3 hónapot.
    • A betegek Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) által meghatározott teljesítőképességi státusza kisebb vagy egyenlő, mint 3.
  • Olyan betegeket kell bevonni, akiknél mérhető, lokalizált amiloid lerakódások (gége, bőr alatti szövet, izom, tüdő, nyirokcsomók) vagy klinikailag nyilvánvaló szisztémás betegségük (máj, vese, szív stb.) szenvednek.
  • Csak a relapszusos/refrakter betegségben korábban szisztémás kezelésben részesült betegek jogosultak, kivéve, ha visszaestek vagy nem alkalmasak nagy dózisú melfalán és autológ hematopoietikus őssejt-transzplantációra (HSCT) vagy bármely más szokásos terápiára, amelyről ismert, hogy meghosszabbítja az életet. vagy életmentő.
  • A betegek megfelelő szervműködéssel rendelkeznek.
  • A rákos betegek jogosultak arra, hogy megfeleljenek bizonyos feltételeknek.
  • A betegeknek aláírt, írásos, tájékozott beleegyezést kell adniuk, és késznek kell lenniük arra, hogy megfeleljenek a jogosultsági követelményeknek, az ütemezett látogatásoknak és az utóvizsgálatoknak.

Kizárási kritériumok:

  • Nem AL amiloidózis.
  • Veseelégtelenség (dialízis alatt).
  • Terhes vagy szoptató nőstények.
  • Az ECOG teljesítmény állapota nagyobb, mint 3.
  • Súlyosan korlátozott szív-, vese- vagy májfunkció.
  • Nem kontrollált fertőzés vagy jelentős kísérőbetegség (pl. kontrollálatlan cukorbetegség, súlyos hasmenés).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ia fázis

A 11-1F4 kiméra fibrillákkal reaktív monoklonális antitest beadása:

Egy 1 betegből álló csoportnak 0,5 mg/m2 Ch 11-1F4 infúziót adnak, és ha tolerálják, a következő betegek adagjait 5, 10, 50, 100, 250 és végül 500 mg/m2-re emelik. . Minden egyént értékelni kell a kezelés előtt, infúzió után hetente négy héten keresztül, valamint 8 héten keresztül.
Drog: Kiméra Fibrill-reaktív monoklonális antitest 11-1F4
Az antitest a patológiás anyaghoz kötődik, és neutrofil/makrofág választ indít el
Más nevek:
  • Ch mAb 11-1F4
Kísérleti: Ib. fázis

A 11-1F4 kiméra fibrillákkal reaktív monoklonális antitest beadása:

Az alanyok hetente négyszer kapnak monoklonális antitest infúziót az 1. dózisszinten (0,5 mg/m2). Ha tolerálják, a következő betegek adagjait 5, 10, 50, 100, 250 és végül 500 mg/m2-re emelik. Ha 2 betegnél a legmagasabb tolerálható dózist toxicitás nélkül érik el, további 4 beteget bevonnak, és ezzel az adaggal infúziót kapnak. Az eszkaláció vagy a deeszkaláció mindaddig folytatódik, amíg meg nem határozzuk azt a legmagasabb dózisszintet, amelynél kevesebb mint 2 beteg tapasztal toxicitást. Minden egyént kiértékelnek minden egyes kezelés előtt, valamint az 5., 8. és 12. héten.
Drog: Kiméra Fibrill-reaktív monoklonális antitest 11-1F4
Az antitest a patológiás anyaghoz kötődik, és neutrofil/makrofág választ indít el
Más nevek:
  • Ch mAb 11-1F4

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Ch mAb 11-1F4 maximális tolerált dózisa (MTD).
Időkeret: 2 év kb
A Ch mAb 11-1F4 egyszeri alkalmazásának MTD-je a legnagyobb biztonságosan tolerálható dózis (mg/m2), ahol 0 betegnél dóziskorlátozó toxicitás jelentkezik.
2 év kb

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok száma, akik pozitív amiloiddal kapcsolatos szervreakciót mutattak
Időkeret: 12 hét
Az amiloiddal összefüggő szervválaszt a szisztémás könnyűlánc-amiloidózisban végzett klinikai vizsgálatok elvégzésére és jelentésére vonatkozó elfogadott kritériumok alapján, konszenzusos irányelvek alapján értékelik az 1b fázist befejező betegek esetében.
12 hét
A Ch mAb 11-1F4 becsült átlagos görbe alatti területe (AUC).
Időkeret: 1a fázis: 1, 2, 24 órával az infúzió kezdete után; majd az infúzió utáni 1., 2., 3., 4., 8. hét. 1b fázis: előkezelés, 1., 2., 24 órával az infúzió kezdete után; majd az infúzió utáni 5., 8., 12. héten.
Ez a Ch mAb 11-1F4 farmakokinetikájának meghatározására szolgál egyetlen intravénás (i.v.) infúzióként (1a fázis) vagy négy heti intravénás infúzió sorozataként (1b fázis).
1a fázis: 1, 2, 24 órával az infúzió kezdete után; majd az infúzió utáni 1., 2., 3., 4., 8. hét. 1b fázis: előkezelés, 1., 2., 24 órával az infúzió kezdete után; majd az infúzió utáni 5., 8., 12. héten.
Nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 2 év kb
Ezzel további biztonsági adatokat kaphatunk a Ch mAb 11-1F4-ről egyetlen intravénás infúzióként (1a fázis) vagy négy heti intravénás infúzió sorozataként (1b fázis) adva azáltal, hogy az aktív nyomon követési vizitek során minden alanyra vonatkozóan megkapjuk a nemkívánatos eseményekre vonatkozó információkat. .
2 év kb

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Andrew Eisenberger

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Andrew Eisenberger, MD, CUMC

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2014. december 2.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. július 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. július 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 15.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 19.

Első közzététel (Becslés)

2014. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. január 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. január 9.

Utolsó ellenőrzés

2018. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AAAM5108
  • FDA Grant R01FD005110 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: FDA OOPD)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiloidózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Nigeria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel